Beneficio relacionado con el tratamiento y satisfacción en pacientes de Fabry. Información sobre las expectativas y preferencias de los pacientes
Beneficio relacionado con el tratamiento y satisfacción en pacientes de Fabry. Información sobre las expectativas y preferencias de los pacientes (SATIS-Fab)
En el proceso de toma de decisiones compartida, los pacientes deben expresar sus expectativas y preferencias con respecto al tratamiento al médico. Por iniciativa de Amicus, se ha elaborado un cuestionario específico que aborda las necesidades y expectativas de los pacientes de Fabry. Además, este cuestionario también evalúa el beneficio del tratamiento desde la perspectiva del paciente. Hasta ahora no se sabe nada sobre las expectativas de los pacientes, la agrupación potencial de pacientes con respecto a sus expectativas y la evaluación del beneficio del tratamiento desde la perspectiva de los pacientes.
Los objetivos del estudio se diferencian según la fase del estudio (inclusión y seguimiento). En el momento de la inclusión, el objetivo principal es agrupar a los pacientes según sus necesidades y expectativas con respecto al tratamiento. Durante el seguimiento, el objetivo principal es evaluar el beneficio del tratamiento en relación con las necesidades y expectativas de los pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Angers, Francia, 49000
- CHU d'Angers
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Bordeaux, Francia, 33000
- CHU Pellegrin
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Caen, Francia, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Francia, 21000
- CHU de Dijon
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Lille, Francia, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Francia, 69000
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Francia, 13000
- Hôpital de La Conception
-
Nantes, Francia, 44000
- CHU de Nantes
-
Paris, Francia
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Francia, 75000
- Hopital Tenon
-
Rennes, Francia, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Francia, 76100
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Francia, 67000
- chu de Strasbourg
-
Toulouse, Francia, 31000
- CHU de Toulouse
-
Tours, Francia, 37000
- Chu De Tours
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ≥ 16 años
- Diagnosticado con la enfermedad de Fabry
- Con mutación susceptible
- Decisión del médico de iniciar o continuar con ERT o migalastat en curso
- Formulario de no oposición a participar en el estudio firmado
Criterio de exclusión:
- Participación concomitante del paciente en un estudio clínico intervencionista (investigación intervencionista de categoría 1 o investigación intervencionista de categoría 2 según la clasificación de la ley Jardé en Francia)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Toda la cohorte
Toda la cohorte se dividirá en grupos de acuerdo con las expectativas y preferencias de los pacientes con respecto a su tratamiento.
|
Los pacientes se agruparán antes y después de un análisis de componentes principales (PCA) en el Cuestionario de necesidades de los pacientes (PNQ).
Las observaciones se agruparán mediante el método Ward.
El número de conglomerados se elegirá utilizando los criterios de Kolinski.
Las características de los pacientes se describirán por grupo.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Conglomerados homogéneos de pacientes según sus necesidades y expectativas hacia el tratamiento recibido.
Periodo de tiempo: Base
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El número de conglomerados se definirá mediante un método de clasificación no supervisado.
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Base
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Beneficio del tratamiento, derivado del Índice de Beneficios del Paciente (PBI), en relación con las necesidades y expectativas de los pacientes hacia su tratamiento específico.
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Índice de beneficio para los pacientes (PBI): estadística descriptiva. El PBI se calculará con referencia al PNQ medido en la visita anterior. La proporción de pacientes con PBI ≥ 1 se describirá con un intervalo de confianza bilateral del 95%. |
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- SATIS-Fab
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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