儿科 cGVHD 症状量表
儿科慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 症状量表 (PCSS) 的开发和心理测试
背景：
一些接受过干细胞移植的儿童/青少年患有慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。 cGVHD 是移植的副作用，可引起多种令人烦恼的症状并对儿童/青少年的日常生活质量产生负面影响。 测量由 cGVHD 引起的症状的问卷是为成年人设计的。 儿童/青少年可能不会以同样的方式描述他们的症状。 这项研究的目的是改进我们衡量这些症状对患有 cGVHD 的儿童/青少年的困扰程度的方法。
客观的：
为患有 cGVHD 的儿童/青少年开发一份问卷（儿科 cGHVD 症状量表），以确定他们正在经历的症状并描述这些症状对他们的困扰程度。 另一个目标是设计一份父母/监护人同伴问卷，可用于捕捉可能无法完成问卷的年幼儿童的症状体验。
合格：
干细胞移植后正在接受 cGVHD 治疗的 5-17 岁儿童/青少年及其父母/监护人。
设计：
本研究由 2 个项目组成。
患有 cGVHD 的儿童/青少年及其父母/监护人将按儿童/青少年的年龄分组：5-7 岁、8-12 岁和 13-17 岁。
在项目 1 中，参与者将完成一份关于 cGVHD 症状的适合年龄的问卷。 问卷将询问儿童/青少年的身体机能和情绪健康状况。 家长/监护人将在线填写同伴问卷。 然后，儿童/青少年将在与研究人员面谈时回顾他们完成的问卷，并询问有关他们症状的问题是否难以理解。 然后将与父母/监护人和儿童/青少年一起接受面谈，以进一步探讨他们对问卷的回答。 面试将通过面对面、电话和在线方式进行。 . 根据通过这些访谈了解到的内容，问卷的措辞将得到改进，以便更好地理解和更容易回答。
在项目 2 中，参与者将完成这份针对他们年龄组的修订问卷以及其他一些询问生活质量的问卷。 儿童/青少年和家长/监护人将在三个不同的时间点在线填写问卷。
在这两个项目中，患有 cGVHD 的儿童/青少年及其父母/监护人参与者将按儿童/青少年的年龄分组：5-7、8-12 和 13-17。
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研究概览
地位
条件
详细说明
背景：
造血干细胞移植 (HSCT) 是许多患有癌症和某些遗传疾病的儿童的治疗选择。 然而，干细胞移植的接受者必须应对多年的毁容和移植不良副作用引起的症状，特别是慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。
患有 cGVHD 的儿童经常面临多年的致残和痛苦的慢性疾病，再加上长期免疫抑制的副作用，尤其是长期使用类固醇。
慢性 GVHD 几乎可以累及每个器官，但最常见的是影响皮肤、眼睛、口腔、肝脏、肠、肺和肌肉骨骼系统。
通过 NIH cGVHD 共识联盟，已做出大量努力来标准化临床试验中 cGVHD 患者的定义、分级和反应标准。 由于缺乏证据表明哪些反应标准与改善真正相关，NIH 共识小组建议不仅要遵循慢性 GVHD 的体征，还要遵循 GVHD 的症状。
Lee cGVHD 症状评分已被公认为成年人群中 cGVHD 结果的核心指标，但是，该仪器尚未经过验证可用于 18 岁以下的儿童/青少年，并且 Lee cGVHD 症状量表中使用的许多症状术语年幼的孩子可能不太理解。
目前没有可用的儿科患者报告结果（PRO）测量 cGVHD 症状困扰。
主要目标：
开发心理测量有效的儿科 cGVHD 症状量表 (PCSS) 和配套的护理人员代理测量作为 Lee cGVHD 症状量表的对应物。
合格：
接受过同种异体干细胞移植的 5 至 17 岁儿童
cGVHD的临床诊断
目前正在接受 cGVHD 的全身治疗（包括光疗），或在过去 12 个月内逐渐停止 cGVHD 的全身治疗
没有恶性疾病复发的证据，包括分子复发和微小残留病灶。 混合嵌合体患者有资格参加
理解和说英语
设计：
这项多中心非干预心理社会试验将解决两个项目的研究目标：1) 一个使用认知访谈来确认对 PCSS 的理解和反应难易程度的定性项目，以及 2) 一个评估重测可靠性的定量项目，构建PCSS 的有效性和反应性，以及探索患者和护理人员代理的症状评级的一致性。
在项目 1 中，我们将对每个年龄组（5-7；8-12；13-17）中的 75 名患有 cGVHD 的儿科移植幸存者样本进行至少 20 次认知访谈，以完善症状项目和反应选择，以确保它们在整个发展范围内产生共鸣。 认知访谈将评估 PCSS 项目的清晰度和理解力、对回答选择的判断的难易程度和准确性，以及理解回答选择时的任何错误，并将根据研究数据完善 PCSS，然后再进行项目 2。
在项目 2 中，我们将结合 NIH 全球 cGVHD 症状严重程度评分、Peds QL、器官特异性 cGVHD 严重程度评分的临床医生评分和使用 NIH 的 cGVHD 严重程度，评估 PCSS 的重测信度、结构有效性和反应能力标准，在 120 名患有 cGVHD 的儿科移植幸存者样本中反映了三个年龄组（5-7 岁；8-12 岁；13-17 岁）的人数相等。 在 13-17 岁的受试者中，我们还将比较 PCSS 与 Lee 量表的反应，以确定青少年受访者可以理解 Lee 量表的最小年龄。
这项研究将包括 CCR 调查员以及国家和国际研究地点的校外调查员。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Toronto、加拿大
- Hospital for Sick Children (SickKids)
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Vancouver BC、加拿大
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Duarte、California、美国、91010
- City of Hope
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children s Research Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Wisconsin
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
- 纳入标准：
儿科受试者纳入标准：
- 5至17岁的儿童，曾接受过同种异体干细胞移植
- cGVHD的临床诊断
- 目前正在接受 cGVHD 的全身治疗（包括光疗），或在过去 12 个月内已逐渐停止 cGVHD 的全身治疗
- 没有恶性疾病复发的证据，包括分子复发和微小残留病灶。 混合嵌合体患者有资格参加
- 受试者必须有愿意参加研究的合格看护代理人。
- 父母或监护人签署书面知情同意书的能力和意愿
- 受试者必须能够理解和说英语
- 受试者可以参与研究的项目 1 和项目 2。 参加项目 2 不需要参加项目 1。
照顾者代理纳入标准
- 成人，>18 岁，参与对象的照顾者
- 必须愿意并能够提供知情同意。
- 必须能够理解和说英语
排除标准：
如果根据首席或副研究员的判断，患者可能被排除在本研究之外，受试者病得太重，或者受试者的认知能力会损害他们参与研究相关程序的能力。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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1/项目 1 儿童/照顾者-代理人
患有 cGVHD 的 5-7 岁儿童及其看护者，n=20 儿童/父母对
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3/项目 1 儿童/照顾者-代理人
患有 cGVHD 的 13-17 岁儿童及其看护者，n=35 对儿童/父母
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4/项目 2 儿童/照顾者-代理人
患有 cGVHD 的 5-7 岁儿童及其看护者，n=40 对儿童/父母
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5/项目 2 儿童/照顾者-代理人
患有 cGVHD 的 8-12 岁儿童及其看护者，n=40 对儿童/父母
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6/项目 2 儿童/照顾者-代理人
患有 cGVHD 的 13-17 岁儿童及其看护者，n=40 对儿童/父母
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2/项目 1 儿童/看护者代理
患有 cGVHD 的 8-12 岁儿童及其照顾者，n=35 对儿童/父母
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可行性
大体时间：3年
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开发心理测量有效的儿科 cGVHD 症状量表 (PCSS) 和配套的父母代理测量作为 Lee cGVHD 症状量表的对应物。
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3年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sandra A Mitchell, C.R.N.P.、National Cancer Institute (NCI)
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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