Échelle des symptômes de la GVHDc pédiatrique
Développement et tests psychométriques d'une échelle de symptômes de maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD) pédiatrique (PCSS)
Arrière plan:
Certains enfants/adolescents qui ont subi une greffe de cellules souches vivent avec la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD). La GVHDc est un effet secondaire de la greffe qui peut provoquer de multiples symptômes gênants et affecter négativement la qualité de vie quotidienne d'un enfant/adolescent. Les questionnaires qui mesurent les symptômes causés par la GVHDc sont destinés aux adultes. Les enfants/adolescents peuvent ne pas décrire leurs symptômes de la même manière. L'objectif de cette recherche est d'améliorer la façon dont nous mesurons à quel point ces symptômes sont gênants pour les enfants/adolescents vivant avec la cGVHD.
Objectif:
Développer un questionnaire (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) pour les enfants/adolescents vivant avec la cGVHD afin d'identifier les symptômes qu'ils éprouvent et de décrire à quel point ces symptômes sont gênants pour eux. Un objectif supplémentaire est de concevoir un questionnaire compagnon parent/tuteur qui peut être utilisé pour saisir les expériences de symptômes des très jeunes enfants qui peuvent ne pas être en mesure de remplir un questionnaire.
Admissibilité:
Enfants/adolescents âgés de 5 à 17 ans qui reçoivent un traitement contre la GVHDc après une greffe de cellules souches, et leur parent/tuteur.
Concevoir:
Cette étude se compose de 2 projets.
Les enfants/adolescents atteints de GVHDc et leurs parents/tuteurs participants seront regroupés selon l'âge de l'enfant/adolescent : 5-7, 8-12 et 13-17.
Dans le projet 1, les participants rempliront un questionnaire adapté à leur âge sur les symptômes de la GVHDc. Le questionnaire posera des questions sur le fonctionnement physique et le bien-être émotionnel de l'enfant/adolescent. Le parent/tuteur remplira un questionnaire d'accompagnement en ligne. L'enfant/adolescent examinera ensuite son questionnaire rempli lors d'un entretien avec un chercheur et se verra demander si les questions sur ses symptômes étaient difficiles à comprendre. Le parent/tuteur et l'enfant/adolescent seront ensuite interrogés ensemble pour approfondir leurs réponses aux questionnaires. Les entrevues se feront en personne, par téléphone et en ligne. . Sur la base des enseignements tirés de ces entretiens, la formulation du questionnaire sera améliorée pour une meilleure compréhension et une facilité de réponse.
Dans le projet 2, les participants rempliront ce questionnaire révisé pour leur groupe d'âge ainsi que d'autres questionnaires portant sur la qualité de vie. L'enfant/adolescent et le parent/tuteur rempliront les questionnaires en ligne à trois moments distincts.
Dans les deux projets, les enfants/adolescents atteints de GVHDc et leurs parents/tuteurs participants seront regroupés selon l'âge de l'enfant/adolescent : 5-7, 8-12 et 13-17.
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Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Arrière plan:
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est une option curative pour de nombreux enfants atteints de cancer et de certaines maladies génétiques. Cependant, les receveurs de greffe de cellules souches doivent faire face à des années de défiguration et de symptômes résultant d'un effet secondaire indésirable de la greffe, en particulier la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD).
Les enfants atteints de cGVHD font souvent face à de nombreuses années d'une maladie chronique invalidante et douloureuse aggravée par les effets secondaires d'une immunosuppression prolongée, en particulier l'utilisation à long terme de stéroïdes.
La GVHD chronique peut impliquer presque tous les organes, bien qu'elle affecte le plus souvent la peau, les yeux, la bouche, le foie, les intestins, les poumons et le système musculo-squelettique.
Il y a eu un grand effort par le biais du NIH cGVHD Consensus Consortium pour normaliser les définitions, le classement et les critères de réponse pour les patients atteints de cGVHD dans les essais cliniques. En raison de l'absence de preuves suggérant quels critères de réponse sont réellement corrélés à l'amélioration, le NIH Consensus Panel a recommandé de suivre non seulement les signes physiques de la GVHD chronique, mais également les symptômes de la GVHD.
Le Lee cGVHD Symptom Score a été reconnu comme une mesure centrale des résultats de la cGVHD dans la population adulte, cependant, l'instrument n'a pas été validé pour une utilisation chez les enfants/adolescents de moins de 18 ans, et de nombreux termes de symptômes utilisés dans l'échelle de Lee cGVHD Symptom Scale peut ne pas être bien comprise par les jeunes enfants.
Il n'existe actuellement aucune mesure pédiatrique des résultats rapportés par les patients (PRO) de la gêne causée par les symptômes de la GVHDc.
Objectif principal:
Développer une échelle de symptômes psychométriquement valide de la GVHD pédiatrique (PCSS) et une mesure complémentaire soignant-proxy comme homologues de l'échelle de symptômes de la GVHD de Lee.
Admissibilité:
Enfants de 5 à 17 ans ayant déjà subi une allogreffe de cellules souches
Diagnostic clinique de cGVHD
Reçoit actuellement un traitement systémique pour la cGVHD (y compris des photothérapies) ou a diminué progressivement le traitement systémique pour la cGVHD jusqu'à l'arrêt au cours des 12 derniers mois
Aucune preuve de rechute de la maladie maligne, y compris la rechute moléculaire et une maladie résiduelle minimale. Les patients atteints de chimérisme mixte sont éligibles pour participer
Comprendre et parler anglais
Concevoir:
Cet essai psychosocial multicentrique non interventionnel abordera les objectifs de l'étude dans deux projets : 1) un projet qualitatif utilisant l'entretien cognitif pour confirmer la compréhension et la facilité de réponse au PCSS, et 2) un projet quantitatif pour évaluer la fiabilité test-retest, construire la validité et la réactivité du PCSS, ainsi que pour explorer la concordance des évaluations des symptômes par les patients et les soignants.
Dans le projet 1, nous mènerons au moins 20 entretiens cognitifs de dyades de patients et de mandataires (soignants) au sein de chaque groupe d'âge (5-7 ; 8-12 ; 13-17) pour un échantillon de 75 survivants pédiatriques de greffe atteints de cGVHD afin d'affiner les éléments de symptômes et les choix de réponse pour s'assurer qu'ils résonnent dans tout le spectre du développement. Les entretiens cognitifs évalueront la clarté et la compréhension des éléments du PCSS, la facilité et la précision du jugement des choix de réponse, ainsi que toute erreur de compréhension des choix de réponse, et affineront le PCSS en fonction des données de l'étude, avant de passer au projet 2.
Dans le projet 2, nous évaluerons la fiabilité test-retest, la validité de construction et la réactivité du PCSS, en association avec le NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, le Peds QL, les évaluations des cliniciens des scores de gravité de la cGVHD spécifiques aux organes et la gravité de la cGVHD à l'aide du NIH critères, dans un échantillon de 120 survivants de transplantation pédiatrique atteints de GVHDc représentant trois tranches d'âge (5-7 ans ; 8-12 ans ; 13-17 ans) en nombre égal. Chez les sujets âgés de 13 à 17 ans, nous comparerons également les réponses du PCSS avec celles de l'échelle de Lee, afin de déterminer l'âge le plus jeune auquel les répondants adolescents peuvent comprendre l'échelle de Lee.
Cette étude comprendra des enquêteurs du CCR ainsi que des enquêteurs extra-muros sur des sites d'étude nationaux et internationaux.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children (SickKids)
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Vancouver BC, Canada
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- City of Hope
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Wisconsin
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
- CRITÈRE D'INTÉGRATION:
Critères d'inclusion des sujets pédiatriques :
- Enfants âgés de 5 à 17 ans ayant déjà subi une allogreffe de cellules souches
- Diagnostic clinique de cGVHD
- Reçoit actuellement un traitement systémique pour la cGVHD (y compris des photothérapies), ou a eu un traitement systémique pour la cGVHD réduit progressivement jusqu'à l'arrêt au cours des 12 derniers mois
- Aucune preuve de rechute de la maladie maligne, y compris la rechute moléculaire et une maladie résiduelle minimale. Les patients atteints de chimérisme mixte sont éligibles pour participer
- Le sujet doit avoir un mandataire soignant éligible qui est prêt à participer à l'étude.
- Capacité et volonté du parent ou du tuteur de signer un document écrit de consentement éclairé
- Les sujets doivent être capables de comprendre et de parler la langue anglaise
- Les sujets peuvent participer à la fois au projet 1 et au projet 2 de l'étude. La participation au projet 1 n'est pas requise pour pouvoir participer au projet 2.
Critères d'inclusion des soignants par procuration
- Adulte, > 18 ans, soignant du sujet participant
- Doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé.
- Doit être capable de comprendre et de parler la langue anglaise
CRITÈRES D'EXCLUSION :
Les patients peuvent être exclus de cette étude si, de l'avis du chercheur principal ou associé, le sujet est trop malade ou si les capacités cognitives du sujet compromettent sa capacité à participer aux procédures liées à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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1/Projet 1 Enfant/aidant-proxy
Enfants de 5 à 7 ans atteints de GVHDc et leur soignant, n = 20 dyades enfant/parent
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3/Projet 1 Enfant/aidant-proxy
Enfants âgés de 13 à 17 ans atteints de GVHDc et leur soignant, n = 35 paires enfant/parent
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4/Projet 2 Enfant/soignant-mandataire
Enfants de 5 à 7 ans atteints de GVHDc et leur soignant, n = 40 paires enfant/parent
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5/Projet 2 Enfant/soignant-mandataire
Enfants âgés de 8 à 12 ans atteints de GVHDc et leur soignant, n = 40 paires enfant/parent
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6/Projet 2 Enfant/aidant-proxy
Enfants âgés de 13 à 17 ans atteints de GVHDc et leur soignant, n = 40 paires enfant/parent
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2/Projet 1 Enfant/tuteur-mandataire
Enfants âgés de 8 à 12 ans atteints de GVHDc et leur soignant, n = 35 paires enfant/parent
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Faisabilité
Délai: 3 années
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Développer une échelle de symptômes psychométriquement valide de la GVHD pédiatrique (PCSS) et une mesure parent-proxy parent comme homologues de l'échelle des symptômes de la GVHD de Lee.
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3 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 190131
- 19-C-0131
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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