Lasten cGVHD-oireiden asteikko
Lasten kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) oireasteikon (PCSS) kehittäminen ja psykometrinen testaus
Tausta:
Jotkut lapset/nuoret, joille on tehty kantasolusiirto, elävät kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (cGVHD) kanssa. cGVHD on elinsiirron sivuvaikutus, joka voi aiheuttaa useita kiusallisia oireita ja vaikuttaa negatiivisesti lasten/nuorten päivittäiseen elämään. Kyselylomakkeet, jotka mittaavat cGVHD:n aiheuttamia oireita, on suunniteltu aikuisille. Lapset/nuoret eivät ehkä kuvaile oireitaan samalla tavalla. Tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa tapaa, jolla mitataan, kuinka kiusallisia nämä oireet ovat lapsille/nuorille, joilla on cGVHD.
Tavoite:
Kehittää kyselylomake (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) lapsille/nuorille, joilla on cGVHD, tunnistamaan heidän kokemansa oireet ja kuvailemaan, kuinka kiusallisia nämä oireet ovat heille. Lisätavoitteena on suunnitella vanhemman/huoltajakumppanin kyselylomake, jonka avulla voidaan tallentaa hyvin pienten lasten oireet, jotka eivät ehkä pysty täyttämään kyselyä.
Kelpoisuus:
5–17-vuotiaat lapset/nuoret, jotka saavat cGVHD-hoitoa kantasolusiirron jälkeen, ja heidän vanhempansa/huoltajansa.
Design:
Tämä tutkimus koostuu kahdesta hankkeesta.
Lapset/nuoret, joilla on cGVHD ja heidän vanhempansa/huoltajansa, ryhmitellään lapsen/nuorten iän mukaan: 5-7, 8-12 ja 13-17.
Projektissa 1 osallistujat täyttävät ikään sopivan kyselyn cGVHD-oireista. Kyselyssä kysytään lapsen/nuoren fyysisestä toiminnasta ja henkisestä hyvinvoinnista. Vanhempi/huoltaja täyttää kumppanikyselyn verkossa. Lapsi/nuori käy sitten läpi täytettyään kyselylomaketta haastattelussa tutkijan kanssa ja häneltä kysytään, olivatko hänen oireitaan koskevat kysymykset vaikeita ymmärtää. Sen jälkeen vanhempaa/huoltajaa ja lasta/nuoria haastatellaan yhdessä heidän kyselyihin antamiensa vastausten tutkimiseksi. Haastattelut tehdään henkilökohtaisesti, puhelimitse ja verkossa. . Haastattelujen kautta opitun perusteella kyselyn sanamuotoa parannetaan, jotta se olisi helpompi ymmärtää ja vastata helpommin.
Projektissa 2 osallistujat täyttävät tämän tarkistetun kyselylomakkeen omalle ikäryhmälleen sekä joitain muita elämänlaatua koskevia kyselyitä. Sekä lapsi/nuori että vanhempi/huoltaja täyttävät kyselylomakkeet verkossa kolmessa eri ajankohtana.
Molemmissa projekteissa cGVHD:tä sairastavat lapset/nuoret ja heidän vanhempansa/huoltajansa ryhmitellään lapsen/nuorten iän mukaan: 5-7, 8-12 ja 13-17.
...
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta:
Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on parantava vaihtoehto monille lapsille, joilla on syöpä ja tiettyjä geneettisiä häiriöitä. Kantasolusiirron saajien on kuitenkin kohdattava vuosia kestänyt muodonmuutos ja oireet, jotka johtuvat siirteen ei-toivotusta sivuvaikutuksesta, erityisesti kroonisesta siirrännäistä vastaan isäntätaudista (cGVHD).
Lapset, joilla on cGVHD, kohtaavat usein monien vuosien vammauttavan ja tuskallisen kroonisen sairauden, jota pahentavat pitkittyneen immunosuppression, erityisesti pitkäaikaisen steroidien käytön, sivuvaikutukset.
Krooninen GVHD voi koskea melkein kaikkia elimiä, vaikka se vaikuttaa yleisimmin ihoon, silmiin, suuhun, maksaan, suolistoon, keuhkoihin ja tuki- ja liikuntaelimiin.
NIH cGVHD Consensus Consortium on ponnistellut paljon määritelmien, luokittelun ja vastekriteerien standardoimiseksi potilaille, joilla on cGVHD kliinisissä tutkimuksissa. Koska ei ole näyttöä siitä, mitkä vastekriteerit todella korreloivat paranemisen kanssa, NIH:n konsensuspaneeli on suositellut kroonisen GVHD:n fyysisten merkkien lisäksi myös GVHD:n oireiden seuraamista.
Lee cGVHD Symptom Score on tunnustettu cGVHD:n keskeiseksi tulosmittaukseksi aikuisväestössä, mutta instrumenttia ei ole validoitu käytettäväksi alle 18-vuotiailla lapsilla/nuorilla, ja monet Lee cGVHD -oireasteikossa käytetyt oiretermit. nuoremmat lapset eivät ehkä ymmärrä sitä hyvin.
Tällä hetkellä ei ole saatavilla lasten potilaiden raportoiman tuloksen (PRO) mittaa cGVHD-oireiden vaivaa.
Ensisijainen tavoite:
Kehittää psykometrisesti validi Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) ja kumppani-hoitaja-välitysmitta vastineiksi Lee cGVHD -oireasteikolle.
Kelpoisuus:
5–17-vuotiaat lapset, joille on aiemmin tehty allogeeninen kantasolusiirto
cGVHD:n kliininen diagnoosi
Saat tällä hetkellä systeemistä hoitoa cGVHD:n vuoksi (mukaan lukien valohoidot) tai systeemistä hoitoa cGVHD:n vuoksi on lyhennetty viimeisten 12 kuukauden aikana
Ei näyttöä pahanlaatuisen taudin uusiutumisesta, mukaan lukien molekyylien uusiutuminen ja minimaalinen jäännössairaus. Potilaat, joilla on sekakimerismi, voivat osallistua
Ymmärtää ja puhua englantia
Design:
Tämä monikeskusinen ei-interventiivinen psykososiaalinen tutkimus käsittelee tutkimuksen tavoitteita kahdessa hankkeessa: 1) kvalitatiivinen projekti, jossa käytetään kognitiivista haastattelua PCSS:n ymmärtämisen ja reagoinnin helppouden varmistamiseksi, ja 2) kvantitatiivinen projekti testin ja uudelleentestin luotettavuuden arvioimiseksi. PCSS:n pätevyyttä ja reagointikykyä sekä tutkia potilaiden ja hoitajan välittäjien oirearvioiden yhteensopivuutta.
Projektissa 1 teemme vähintään 20 kognitiivista haastattelua potilas- ja välitysdyadeista (hoitajat) kussakin ikäryhmässä (5-7; 8-12; 13-17) otokselle, joka koostuu 75 lapsen siirrosta eloonjääneestä, joilla on cGVHD. oireet ja vastevalinnat varmistaakseen, että ne resonoivat koko kehitysspektrin. Kognitiiviset haastattelut arvioivat PCSS-kohteiden selkeyttä ja ymmärtämistä, vastausvalintojen arvioinnin helppoutta ja tarkkuutta sekä mahdollisia virhevaihtoehtojen ymmärtämisessä olevia virheitä ja tarkentavat PCSS:ää tutkimustietojen mukaisesti ennen projektiin 2 siirtymistä.
Projektissa 2 arvioimme testi-uudelleentestauksen luotettavuuden, konstruktion validiteetin ja PCSS:n vasteen yhdessä NIH:n maailmanlaajuisen cGVHD-oireiden vakavuuspisteen, Peds QL:n, kliinikon arvioiden elinkohtaisista cGVHD-vakavuuspisteistä ja cGVHD-vakavuusasteen NIH:n avulla. kriteerit, otoksessa, jossa oli 120 cGVHD:tä sairastavaa lasta eloonjääneestä otoksesta, jotka kuvastavat kolmea yhtä monta ikäryhmää (5–7 vuotta; 8–12 vuotta; 13–17 vuotta). 13–17-vuotiailla koehenkilöillä vertaamme myös PCSS-vastauksia Lee-asteikon vastauksiin määrittääksemme nuorimman iän, jossa nuoret vastaajat voivat ymmärtää Lee-asteikon.
Tähän tutkimukseen osallistuu CCR-tutkijia sekä ulkopuolisia tutkijoita kansallisilla ja kansainvälisillä tutkimuspaikoilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Vancouver BC, Kanada
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Pediatrian aiheen mukaanottokriteerit:
- 5–17-vuotiaat lapset, joille on tehty aiemmin allogeeninen kantasolusiirto
- cGVHD:n kliininen diagnoosi
- Saat tällä hetkellä systeemistä hoitoa cGVHD:hen (mukaan lukien valohoidot) tai cGVHD:n systeemistä hoitoa on lyhennetty viimeisten 12 kuukauden aikana
- Ei näyttöä pahanlaatuisen taudin uusiutumisesta, mukaan lukien molekyylien uusiutuminen ja minimaalinen jäännössairaus. Potilaat, joilla on sekakimerismi, voivat osallistua
- Tutkittavalla tulee olla kelvollinen hoitajan edustaja, joka on valmis osallistumaan tutkimukseen.
- Vanhemman tai huoltajan kyky ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja
- Aiheiden tulee pystyä ymmärtämään ja puhumaan englantia
- Koehenkilöt voivat osallistua sekä tutkimuksen hankkeeseen 1 että hankkeeseen 2. Osallistuminen hankkeeseen 1 ei vaadi osallistumista hankkeeseen 2.
Omaishoitajan välityspalvelimen sisällyttämiskriteerit
- Aikuinen, yli 18-vuotias, osallistuvan kohteen hoitaja
- On oltava halukas ja kyettävä antamaan tietoinen suostumus.
- On kyettävä ymmärtämään ja puhumaan englantia
POISTAMISKRITEERIT:
Potilaat voidaan sulkea pois tästä tutkimuksesta, jos päätutkijan tai apulaistutkijan arvion mukaan tutkittava on liian sairas tai potilaan kognitiivinen kyky heikentäisi heidän kykyään osallistua tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
1/Projekti 1 Lapsi/hoitaja-valtakirja
5–7-vuotiaat lapset, joilla on cGVHD ja heidän huoltajansa, n = 20 lapsi/vanhempi-dyadia
|
|
3/Projekti 1 Lapsi/hoitaja-asiakirja
13–17-vuotiaat lapset, joilla on cGVHD ja heidän huoltajansa, n=35 lapsi/vanhempi paria
|
|
4/Projekti 2 Lapsi/hoitaja-valtakirja
5–7-vuotiaat lapset, joilla on cGVHD ja heidän huoltajansa, n=40 lapsi/vanhempi paria
|
|
5/Projekti 2 Lapsi/hoitaja-valtakirja
8–12-vuotiaat lapset, joilla on cGVHD ja heidän huoltajansa, n=40 lapsi/vanhempi paria
|
|
6/Projekti 2 Lapsi/hoitaja-valtakirja
13–17-vuotiaat lapset, joilla on cGVHD ja heidän huoltajansa, n=40 lapsi/vanhempi paria
|
|
2/Projekti 1 Lapsi/hoitaja-asiakirja
8–12-vuotiaat lapset, joilla on cGVHD ja heidän huoltajansa, n=35 lapsi/vanhempi paria
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toteutettavuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kehittää psykometrisesti validi Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) ja täydentävä vanhempainvälitysmitta vastineiksi Lee cGVHD -oireasteikolle.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 190131
- 19-C-0131
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .