Scala pediatrica dei sintomi della cGVHD
Sviluppo e test psicometrici di una scala dei sintomi (PCSS) pediatrica cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Sfondo:
Alcuni bambini/adolescenti che hanno subito un trapianto di cellule staminali convivono con la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). La cGVHD è un effetto collaterale del trapianto che può causare molteplici sintomi fastidiosi e influire negativamente sulla qualità della vita quotidiana di un bambino/adolescente. I questionari che misurano i sintomi causati dalla cGVHD sono progettati per gli adulti. I bambini/adolescenti potrebbero non descrivere i loro sintomi allo stesso modo. L'obiettivo di questa ricerca è migliorare il modo in cui misuriamo quanto siano fastidiosi questi sintomi per i bambini/adolescenti che vivono con cGVHD.
Obbiettivo:
Sviluppare un questionario (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) per bambini/adolescenti che vivono con cGVHD per identificare i sintomi che stanno vivendo e descrivere quanto questi sintomi siano fastidiosi per loro. Un ulteriore obiettivo è progettare un questionario per genitori/tutori che possa essere utilizzato per catturare le esperienze dei sintomi di bambini molto piccoli che potrebbero non essere in grado di completare un questionario.
Eleggibilità:
Bambini/adolescenti di età compresa tra 5 e 17 anni che ricevono un trattamento per la cGVHD dopo un trapianto di cellule staminali e il loro genitore/tutore..
Design:
Questo studio si compone di 2 progetti.
I bambini/adolescenti con cGVHD e i loro genitori/tutori partecipanti saranno raggruppati in base all'età del bambino/adolescente: 5-7, 8-12 e 13-17.
Nel progetto 1, i partecipanti completeranno un questionario adatto all'età sui sintomi della cGVHD. Il questionario chiederà informazioni sul funzionamento fisico e sul benessere emotivo del bambino/adolescente. Il genitore/tutore compilerà online un questionario per il compagno. Il bambino/adolescente esaminerà quindi il questionario compilato durante un'intervista con un ricercatore e gli verrà chiesto se le domande sui suoi sintomi erano difficili da capire. Il genitore/tutore e il bambino/adolescente saranno quindi intervistati insieme per esplorare ulteriormente le loro risposte ai questionari. I colloqui si svolgeranno di persona, per telefono e online. . Sulla base di quanto appreso attraverso queste interviste, la formulazione del questionario sarà migliorata per una migliore comprensione e facilità di risposta.
Nel progetto 2, i partecipanti completeranno questo questionario rivisto per la loro fascia d'età insieme ad altri questionari che chiedono informazioni sulla qualità della vita. Sia il bambino/adolescente che il genitore/tutore compileranno i questionari online in tre momenti distinti.
In entrambi i progetti, i bambini/adolescenti con cGVHD e i loro genitori/tutori partecipanti saranno raggruppati per età del bambino/adolescente: 5-7, 8-12 e 13-17.
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Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Sfondo:
Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è un'opzione curativa per molti bambini con cancro e alcune malattie genetiche. Tuttavia, i destinatari del trapianto di cellule staminali devono affrontare anni di deturpazione e sintomi derivanti da un effetto collaterale indesiderato del trapianto, in particolare la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD).
I bambini che vivono con cGVHD spesso affrontano molti anni di una malattia cronica invalidante e dolorosa aggravata dagli effetti collaterali dell'immunosoppressione prolungata, in particolare dall'uso di steroidi a lungo termine.
La GVHD cronica può coinvolgere quasi tutti gli organi sebbene colpisca più comunemente la pelle, gli occhi, la bocca, il fegato, l'intestino, i polmoni e il sistema muscolo-scheletrico.
C'è stato un grande sforzo attraverso il NIH cGVHD Consensus Consortium per standardizzare definizioni, classificazione e criteri di risposta per i pazienti con cGVHD negli studi clinici. A causa dell'assenza di prove che suggeriscano quali criteri di risposta siano realmente correlati al miglioramento, il gruppo di consenso del NIH ha raccomandato di seguire non solo i segni fisici della GVHD cronica, ma anche i sintomi della GVHD.
Il Lee cGVHD Symptom Score è stato riconosciuto come una misura di esito fondamentale per la cGVHD nella popolazione adulta, tuttavia, lo strumento non è stato convalidato per l'uso in bambini/adolescenti di età inferiore ai 18 anni e molti dei termini dei sintomi utilizzati nella Lee cGVHD Symptom Scale potrebbe non essere ben compreso dai bambini più piccoli.
Al momento non è disponibile alcuna misura dell'esito riferito dal paziente pediatrico (PRO) del disturbo dei sintomi della cGVHD.
Obiettivo primario:
Sviluppare una Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) psicometricamente valida e una misura sostitutiva del caregiver come controparte della Lee cGVHD Symptom Scale.
Eleggibilità:
Bambini di età compresa tra 5 e 17 anni, sottoposti a precedente trapianto di cellule staminali allogeniche
Diagnosi clinica di cGVHD
Attualmente in trattamento sistemico per cGVHD (comprese le fototerapie) o ha ridotto gradualmente la terapia sistemica per cGVHD fino all'interruzione negli ultimi 12 mesi
Nessuna evidenza di recidiva di malattia maligna inclusa recidiva molecolare e malattia minima residua. I pazienti con chimerismo misto possono partecipare
Comprendere e parlare inglese
Design:
Questo studio psicosociale multicentrico non interventistico affronterà gli obiettivi dello studio in due progetti: 1) un progetto qualitativo che utilizza interviste cognitive per confermare la comprensione e la facilità di risposta al PCSS, e 2) un progetto quantitativo per valutare l'affidabilità test-retest, costruire validità e reattività del PCSS, nonché per esplorare la concordanza delle valutazioni dei sintomi da parte dei pazienti e dei delegati del caregiver.
Nel Progetto 1, condurremo almeno 20 interviste conoscitive di diadi paziente e proxy (caregiver) all'interno di ciascuna fascia di età (5-7; 8-12; 13-17) per un campione di 75 sopravvissuti a trapianto pediatrico con cGVHD per affinare il gli elementi dei sintomi e le scelte di risposta per garantire che risuonino attraverso lo spettro dello sviluppo. Le interviste conoscitive valuteranno la chiarezza e la comprensione degli item del PCSS, la facilità e l'accuratezza del giudizio delle scelte di risposta e qualsiasi errore nella comprensione delle scelte di risposta, e perfezioneranno il PCSS in accordo con i dati dello studio, prima di procedere al Progetto 2.
Nel Progetto 2, valuteremo l'affidabilità test-retest, la validità del costrutto e la reattività del PCSS, in associazione con il NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, il Peds QL, le valutazioni cliniche dei punteggi di gravità cGVHD specifici per organo e la gravità cGVHD utilizzando il NIH criteri, in un campione di 120 sopravvissuti al trapianto pediatrici con cGVHD che riflette tre gruppi di età (5-7 anni; 8-12 anni; 13-17 anni) di numeri uguali. Nei soggetti di età compresa tra 13 e 17 anni, confronteremo anche le risposte sulla PCSS con quelle della Scala Lee, per determinare l'età più giovane in cui gli intervistati adolescenti possono comprendere la Scala Lee.
Questo studio includerà ricercatori CCR e ricercatori extramurali presso siti di studio nazionali e internazionali.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children (SickKids)
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Vancouver BC, Canada
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Wisconsin
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
Criteri di inclusione del soggetto pediatrico:
- Bambini di età compresa tra 5 e 17 anni, sottoposti a precedente trapianto di cellule staminali allogeniche
- Diagnosi clinica di cGVHD
- Attualmente in trattamento sistemico per cGVHD (comprese le fototerapie) o ha avuto una terapia sistemica per cGVHD ridotta gradualmente fino all'interruzione negli ultimi 12 mesi
- Nessuna evidenza di recidiva di malattia maligna inclusa recidiva molecolare e malattia minima residua. I pazienti con chimerismo misto possono partecipare
- Il soggetto deve avere un delegato di caregiver idoneo che sia disposto a partecipare allo studio.
- Capacità e disponibilità del genitore o del tutore a firmare un documento di consenso informato scritto
- I soggetti devono essere in grado di comprendere e parlare la lingua inglese
- I soggetti possono partecipare sia al Progetto 1 che al Progetto 2 dello studio. La partecipazione al Progetto 1 non è richiesta per poter partecipare al Progetto 2.
Criteri di inclusione del proxy del caregiver
- Adulto, >18 anni, caregiver del soggetto partecipante
- Deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato.
- Deve essere in grado di comprendere e parlare la lingua inglese
CRITERI DI ESCLUSIONE:
I pazienti possono essere esclusi da questo studio se, a giudizio del Principal o Associate Investigator, il soggetto è troppo malato o se le capacità cognitive del soggetto comprometterebbero la loro capacità di partecipare alle procedure relative allo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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1/Progetto 1 Bambino/caregiver-proxy
Bambini di età compresa tra 5 e 7 anni con cGVHD e il loro caregiver, n=20 diadi bambino/genitore
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3/Progetto 1 Bambino/caregiver-proxy
Bambini di età compresa tra 13 e 17 anni con cGVHD e il loro caregiver, n=35 coppie bambino/genitore
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4/Progetto 2 Bambino/caregiver-proxy
Bambini di età compresa tra 5 e 7 anni con cGVHD e il loro caregiver, n=40 coppie bambino/genitore
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5/Progetto 2 Bambino/caregiver-proxy
Bambini di età compresa tra 8 e 12 anni con cGVHD e il loro caregiver, n=40 coppie bambino/genitore
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6/Progetto 2 Delega bambino/caregiver
Bambini di età compresa tra 13 e 17 anni con cGVHD e il loro caregiver, n=40 coppie bambino/genitore
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2/Progetto 1 Bambino/caregiver-proxy
Bambini di età compresa tra 8 e 12 anni con cGVHD e il loro caregiver, n = 35 coppie bambino/genitore
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fattibilità
Lasso di tempo: 3 anni
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Sviluppare una Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) psicometricamente valida e una misura parent-proxy di accompagnamento come controparti della Lee cGVHD Symptom Scale.
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 190131
- 19-C-0131
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
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