Pediatrisk cGVHD symtomskala

Bakgrund:

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är ett botande alternativ för många barn med cancer och vissa genetiska störningar. Emellertid måste mottagare av stamcellstransplantation hantera år av vanställdhet och symtom som uppstår från en oönskad biverkning av transplantation, särskilt kronisk transplantat-mot-värd-sjukdom (cGVHD).

Barn som lever med cGVHD möter ofta många år av en handikappande och smärtsam kronisk sjukdom förvärrad av biverkningarna av långvarig immunsuppression, särskilt långvarig användning av steroider.

Kronisk GVHD kan involvera nästan alla organ även om det oftast påverkar huden, ögonen, munnen, levern, tarmarna, lungorna och muskuloskeletala systemet.

Det har gjorts en stor ansträngning genom NIH cGVHD Consensus Consortium för att standardisera definitioner, gradering och svarskriterier för patienter med cGVHD i kliniska prövningar. På grund av avsaknaden av bevis som tyder på vilka svarskriterier som verkligen korrelerar med förbättring, har NIH Consensus Panel rekommenderat att inte bara följa fysiska tecken på kronisk GVHD, utan också symtom på GVHD.

Lee cGVHD Symptom Score har erkänts som ett centralt cGVHD-resultatmått i den vuxna befolkningen, men instrumentet har inte validerats för användning hos barn/ungdomar yngre än 18, och många av symtomtermerna som används i Lee cGVHD Symptom Scale kanske inte förstås väl av yngre barn.

Det finns för närvarande inget tillgängligt pediatriskt patientrapporterat resultat (PRO) mått på cGVHD-symptombesvär.

Huvudmål:

Att utveckla en psykometriskt giltig Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) och en följeslagare-proxy-mätare som motsvarigheter till Lee cGVHD Symptom Scale.

Behörighet:

Barn i åldern 5 till 17 år som tidigare har genomgått allogen stamcellstransplantation

Klinisk diagnos av cGVHD

Får för närvarande systemisk behandling för cGVHD (inklusive fototerapier), eller har minskat systemisk behandling för cGVHD till utsättning inom de senaste 12 månaderna

Inga tecken på återfall av elakartad sjukdom inklusive molekylärt återfall och minimal kvarvarande sjukdom. Patienter med blandad chimerism är berättigade att delta

Förstå och tala engelska

Design:

Denna multicenter icke-interventionella psykosociala studie kommer att behandla studiens syften i två projekt: 1) ett kvalitativt projekt med hjälp av kognitiva intervjuer för att bekräfta förståelsen och enkla svar på PCSS, och 2) ett kvantitativt projekt för att utvärdera test-omtest-tillförlitlighet, konstruktion validitet och lyhördhet för PCSS, samt att utforska överensstämmelse mellan symptombedömningar av patienter och vårdgivare.

I projekt 1 kommer vi att genomföra minst 20 kognitiva intervjuer av patient- och proxy-dyader (vårdgivare) inom varje åldersgrupp (5-7; 8-12; 13-17) för ett urval av 75 pediatriska transplantationsöverlevande med cGVHD för att förfina symtomposter och svarsval för att säkerställa att de resonerar över hela utvecklingsspektrumet. Kognitiva intervjuer kommer att utvärdera klarheten och förståelsen av PCSS-objekten, lättheten och noggrannheten i bedömningen av svarsvalen och eventuella fel i att förstå svarsvalen, och kommer att förfina PCSS i enlighet med studiedata, innan du fortsätter till Projekt 2.

I projekt 2 kommer vi att utvärdera test-omtest-tillförlitlighet, konstruktionsvaliditet och lyhördhet för PCSS, i samband med NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, Peds QL, klinikers betyg av organspecifika cGVHD-allvarlighetspoäng och cGVHD-allvarlighetsgrad med hjälp av NIH kriterier, i ett urval av 120 pediatriska transplantationsöverlevande med cGVHD som återspeglar tre åldersgrupper (5-7 år; 8-12 år; 13-17 år) med lika antal. I försökspersoner i åldrarna 13-17 kommer vi också att jämföra svaren på PCSS med de från Lee-skalan, för att bestämma den yngsta åldern vid vilken ungdomar som svarar kan förstå Lee-skalan.

Denna studie kommer att inkludera CCR-utredare såväl som extramurala utredare vid nationella och internationella studieplatser.