Gyermekgyógyászati cGVHD Tünet Skála
A gyermekgyógyászati krónikus graft-versus-host betegség (GVHD) tünetskálájának (PCSS) kidolgozása és pszichometriai tesztelése
Háttér:
Egyes őssejt-átültetésen átesett gyermekek/serdülők krónikus graft-versus-host-betegségben (cGVHD) élnek. A cGVHD a transzplantáció mellékhatása, amely többféle zavaró tünetet okozhat, és negatívan befolyásolja a gyermekek/serdülők mindennapi életminőségét. A cGVHD által okozott tüneteket mérő kérdőívek felnőttek számára készültek. Előfordulhat, hogy a gyermekek/serdülők nem írják le ugyanúgy a tüneteiket. Ennek a kutatásnak az a célja, hogy javítsa annak mérését, hogy mennyire zavaróak ezek a tünetek a cGVHD-vel élő gyermekek/serdülők számára.
Célkitűzés:
Kérdőív (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) kidolgozása cGVHD-vel élő gyermekek/serdülők számára az általuk tapasztalt tünetek azonosítására és annak leírására, hogy ezek a tünetek mennyire zavaróak számukra. További cél egy olyan szülő/gondviselő-társ kérdőív megtervezése, amely segítségével megragadhatóak a nagyon kisgyermekek tünettapasztalatai, akik esetleg nem tudnak kitölteni egy kérdőívet.
Jogosultság:
5-17 éves gyermekek/serdülők, akik őssejt-transzplantációt követően cGVHD-kezelésben részesülnek, valamint szülőjük/gondviselőjük.
Tervezés:
Ez a tanulmány 2 projektből áll.
A cGVHD-s gyermekek/serdülők és szüleik/gondviselőik a gyermek/serdülő kora szerint vannak csoportosítva: 5-7, 8-12 és 13-17.
Az 1. projektben a résztvevők egy életkoruknak megfelelő kérdőívet töltenek ki a cGVHD tüneteiről. A kérdőív a gyermek/serdülő fizikai működésére és érzelmi jólétére kérdez rá. A szülő/gondviselő online tölt ki egy társkérdőívet. A gyermek/serdülő ezután egy kutatóval folytatott interjú során átnézi kitöltött kérdőívét, és megkérdezi, hogy a tüneteire vonatkozó kérdéseket nehéz volt-e megérteni. Ezután a szülő/gondviselő és a gyermek/kamasz közös interjúra kerül sor, hogy tovább vizsgálják a kérdőívekre adott válaszaikat. Az interjúk személyesen, telefonon és online is történnek. . Az interjúk során tanultak alapján a kérdőív szövegezését javítani fogják a jobb megértés és a könnyebb válaszadás érdekében.
A 2. projektben a résztvevők ezt a felülvizsgált kérdőívet töltik ki korosztályukra, valamint néhány más, az életminőségre vonatkozó kérdőívet. Mind a gyermek/serdülő, mind a szülő/gondviselő három különböző időpontban tölti ki a kérdőíveket online.
Mindkét projektben a cGVHD-s gyermekek/serdülők és szüleik/gondviselőik a gyermek/serdülő életkora szerint lesznek csoportosítva: 5-7, 8-12 és 13-17.
...
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Háttér:
A hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) sok rákos és bizonyos genetikai rendellenességben szenvedő gyermek gyógyító lehetősége. Az őssejt-transzplantációban részesülőknek azonban meg kell küzdeniük a transzplantáció nemkívánatos mellékhatásaiból, különösen a krónikus graft-versus-host-betegségből (cGVHD) származó éveken át tartó torzulásokkal és tünetekkel.
A cGVHD-vel élő gyermekek gyakran sok éven át szenvednek egy rokkant és fájdalmas krónikus betegséggel, amelyet az elhúzódó immunszuppresszió mellékhatásai, különösen a hosszú távú szteroidhasználat tetéznek.
A krónikus GVHD szinte minden szervet érinthet, bár leggyakrabban a bőrt, a szemet, a szájat, a májat, a beleket, a tüdőt és a mozgásszervi rendszert érinti.
Az NIH cGVHD Consensus Consortium nagy erőfeszítéseket tett a klinikai vizsgálatok során a cGVHD-s betegek definícióinak, osztályozási és válaszkritériumainak szabványosítására. Mivel nem állnak rendelkezésre bizonyítékok arra vonatkozóan, hogy mely válaszkritériumok valóban korrelálnak a javulással, az NIH konszenzus testülete nem csak a krónikus GVHD fizikai jeleit, hanem a GVHD tüneteit is javasolta követni.
A Lee cGVHD tünetpontszámot a cGVHD fő kimenetelének mérőszámaként ismerik el a felnőtt populációban, azonban az eszközt nem validálták 18 évnél fiatalabb gyermekek/serdülők esetében, és a Lee cGVHD Tünetskálán használt számos tünetkifejezés. lehet, hogy a fiatalabb gyerekek nem értik jól.
Jelenleg nem áll rendelkezésre gyermekgyógyászati betegek által jelentett kimenetel (PRO) mérése a cGVHD-tünetek zavarára.
Elsődleges feladat:
Pszichometriailag érvényes gyermekgyógyászati cGVHD tünetskála (PCSS) és kísérő gondozó-proxy mérőszám kifejlesztése a Lee cGVHD tünetskálájának megfelelőjeként.
Jogosultság:
5-17 éves gyermekek, akik korábban allogén őssejt-transzplantáción estek át
A cGVHD klinikai diagnózisa
Jelenleg szisztémás kezelésben részesül a cGVHD miatt (beleértve a fényterápiát is), vagy a cGVHD miatti szisztémás terápiát az elmúlt 12 hónapban abbahagyta.
Nincs bizonyíték rosszindulatú betegség kiújulására, beleértve a molekuláris relapszusokat és a minimális reziduális betegséget. Vegyes kimérizmusban szenvedő betegek vehetnek részt
Értsd és beszélj angolul
Tervezés:
Ez a többközpontú, nem intervenciós pszichoszociális vizsgálat két projektben foglalkozik a tanulmány céljaival: 1) egy kvalitatív projekt, amely kognitív interjút alkalmaz a PCSS megértésének és könnyű reagálásának megerősítésére, és 2) egy kvantitatív projekt a teszt-újrateszt megbízhatóságának értékelésére, konstrukció. a PCSS érvényességét és válaszkészségét, valamint feltárni a betegek és a gondozói megbízottak tünetértékelésének egyezését.
Az 1. projektben legalább 20 kognitív interjút készítünk páciensekkel és proxy diádokkal (gondozókkal) minden korcsoporton belül (5-7; 8-12; 13-17 évesek) egy 75, cGVHD-s gyermektranszplantációt túlélőből álló mintán, hogy pontosítsuk a helyzetet. tünetelemek és válaszválasztási lehetőségek, hogy azok a fejlődési spektrumon keresztül rezonáljanak. A kognitív interjúk értékelik a PCSS-elemek világosságát és megértését, a válaszválasztások megítélésének könnyűségét és pontosságát, valamint a válaszválasztások megértésében fellépő hibákat, és a PCSS-t a vizsgálati adatoknak megfelelően finomítják, mielőtt továbblépnének a 2. projekthez.
A 2. projektben értékelni fogjuk a teszt-újrateszt megbízhatóságát, a konstrukció validitását és a PCSS válaszkészségét, a NIH globális cGVHD tünet súlyossági pontszámával, a Peds QL-lel, a szervspecifikus cGVHD súlyossági pontszámokkal és a cGVHD súlyosságával összefüggésben az NIH segítségével. kritériumok szerint egy 120, cGVHD-s gyermektranszplantációs túlélőből álló mintán, amely három egyenlő számú korcsoportot (5-7 év; 8-12 év; 13-17 év) tükröz. A 13-17 éves alanyoknál a PCSS-re adott válaszokat a Lee-skála válaszaival is összehasonlítjuk, hogy meghatározzuk azt a legfiatalabb életkort, amikor a serdülő válaszadók megérthetik a Lee-skálát.
Ebben a tanulmányban részt vesznek a CCR-nyomozók, valamint a nemzeti és nemzetközi vizsgálati helyszíneken kívüli kutatók.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Vancouver BC, Kanada
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
Gyermekgyógyászati alany felvételi kritériumai:
- 5 és 17 év közötti gyermekek, akik korábban allogén őssejt-transzplantáción estek át
- A cGVHD klinikai diagnózisa
- Jelenleg szisztémás kezelésben részesül a cGVHD miatt (beleértve a fényterápiát is), vagy a cGVHD miatti szisztémás terápiát az elmúlt 12 hónapban abbahagyták.
- Nincs bizonyíték rosszindulatú betegség kiújulására, beleértve a molekuláris relapszusokat és a minimális reziduális betegséget. Vegyes kimérizmusban szenvedő betegek vehetnek részt
- Az alanynak rendelkeznie kell egy jogosult gondozói megbízottal, aki hajlandó részt venni a vizsgálatban.
- A szülő vagy a gyám képessége és hajlandósága egy írásos beleegyező nyilatkozat aláírására
- A tantárgyaknak képesnek kell lenniük az angol nyelv megértésére és beszélésére
- Az alanyok részt vehetnek a vizsgálat 1. és 2. projektjében egyaránt. A 2. projektben való részvételhez nem szükséges az 1. projektben való részvétel.
Gondozói proxy felvételi kritériumai
- Felnőtt, 18 év feletti, résztvevő alany gondozója
- Hajlandónak és képesnek kell lennie tájékozott beleegyezés megadására.
- Képesnek kell lennie megérteni és beszélni az angol nyelvet
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
A betegek kizárhatók ebből a vizsgálatból, ha a vezető vagy a társkutató megítélése szerint az alany túl beteg, vagy az alany kognitív képességei veszélyeztetnék a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokban való részvételi képességüket.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
1/1. projekt Gyermek/gondozó-meghatalmazott
5-7 éves cGVHD-s gyermekek és gondozójuk, n=20 gyermek/szülő diád
|
|
3/1. projekt Gyermek/gondozó-meghatalmazott
13-17 éves cGVHD-s gyermekek és gondozójuk, n=35 gyermek/szülő pár
|
|
4/2. projekt Gyermek/gondozó-meghatalmazott
5-7 éves cGVHD-s gyermekek és gondozójuk, n=40 gyermek/szülő pár
|
|
5/2. projekt Gyermek/gondozó-meghatalmazott
8-12 éves cGVHD-s gyermekek és gondozójuk, n=40 gyermek/szülő pár
|
|
6/2. projekt Gyermek/gondozó-meghatalmazott
13-17 éves cGVHD-s gyermekek és gondozójuk, n=40 gyermek/szülő pár
|
|
2/1. projekt Gyermek/gondozó-meghatalmazott
8-12 éves cGVHD-s gyermekek és gondozójuk, n=35 gyermek/szülő pár
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megvalósíthatóság
Időkeret: 3 év
|
Pszichometriailag érvényes gyermekgyógyászati cGVHD tünetskálát (PCSS) és kísérő szülő-proxy mérőszámot kell kidolgozni a Lee cGVHD tünetskála megfelelőjeként.
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 190131
- 19-C-0131
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .