Pediatrische cGVHD-symptoomschaal

Achtergrond:

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is een curatieve optie voor veel kinderen met kanker en bepaalde genetische aandoeningen. Ontvangers van een stamceltransplantatie hebben echter te maken met jarenlange misvormingen en symptomen die voortkomen uit een ongewenst neveneffect van transplantatie, met name chronische graft-versus-host-ziekte (cGVHD).

Kinderen met cGVHD worden vaak geconfronteerd met een jarenlange invaliderende en pijnlijke chronische ziekte die wordt verergerd door de bijwerkingen van langdurige immunosuppressie, met name langdurig gebruik van steroïden.

Chronische GVHD kan bijna elk orgaan aantasten, hoewel het meestal de huid, ogen, mond, lever, darmen, longen en het bewegingsapparaat aantast.

Er is veel moeite gedaan via het NIH cGVHD Consensus Consortium om definities, indeling en responscriteria te standaardiseren voor patiënten met cGVHD in klinische onderzoeken. Vanwege het ontbreken van bewijs dat suggereert welke responscriteria echt correleren met verbetering, heeft het NIH-consensuspanel aanbevolen niet alleen fysieke tekenen van chronische GVHD te volgen, maar ook symptomen van GVHD.

De Lee cGVHD Symptom Score is erkend als een kernuitkomstmaat voor cGVHD in de volwassen populatie, maar het instrument is niet gevalideerd voor gebruik bij kinderen/adolescenten jonger dan 18 jaar, en veel van de symptoomtermen die worden gebruikt in de Lee cGVHD Symptom Scale misschien niet goed begrepen door jongere kinderen.

Er is momenteel geen pediatrische, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (PRO) beschikbaar voor cGVHD-symptoomproblemen.

Hoofddoel:

Het ontwikkelen van een psychometrisch geldige pediatrische cGVHD-symptoomschaal (PCSS) en een begeleidende zorgverlener-proxy-maat als tegenhangers van de Lee cGVHD-symptoomschaal.

Geschiktheid:

Kinderen van 5 tot 17 jaar die eerder een allogene stamceltransplantatie hebben ondergaan

Klinische diagnose van cGVHD

Ondergaat momenteel een systemische behandeling voor cGVHD (inclusief fototherapieën), of heeft de systemische therapie voor cGVHD in de afgelopen 12 maanden afgebouwd tot stopzetting

Geen bewijs van terugval van kwaadaardige ziekte, inclusief moleculaire terugval en minimale resterende ziekte. Patiënten met gemengd chimerisme komen in aanmerking voor deelname

Engels begrijpen en spreken

Ontwerp:

Deze niet-interventionele psychosociale studie in meerdere centra zal de doelstellingen van het onderzoek aanpakken in twee projecten: 1) een kwalitatief project waarbij gebruik wordt gemaakt van cognitieve interviews om het begrip en het gemak van respons op de PCSS te bevestigen, en 2) een kwantitatief project om de test-hertestbetrouwbaarheid te evalueren, construct validiteit en reactievermogen van de PCSS, evenals om overeenstemming van symptoombeoordelingen door patiënten en zorgverleners te onderzoeken.

In project 1 zullen we ten minste 20 cognitieve interviews houden met patiënt- en proxy-duo's (zorgverlener) binnen elke leeftijdsgroep (5-7; 8-12; 13-17) voor een steekproef van 75 overlevenden van pediatrische transplantaties met cGVHD om de symptoomitems en responskeuzes om ervoor te zorgen dat ze resoneren in het hele ontwikkelingsspectrum. Cognitieve interviews zullen de duidelijkheid en het begrip van de PCSS-items, het gemak en de nauwkeurigheid van de beoordeling van de antwoordkeuzes en eventuele fouten bij het begrijpen van de antwoordkeuzes evalueren, en zullen de PCSS verfijnen in overeenstemming met de onderzoeksgegevens, alvorens verder te gaan met Project 2.

In project 2 evalueren we de test-hertestbetrouwbaarheid, constructvaliditeit en responsiviteit van de PCSS, in samenwerking met de NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, de Peds QL, clinicusbeoordelingen van orgaanspecifieke cGVHD-ernstscores en cGVHD-ernst met behulp van de NIH criteria, in een steekproef van 120 overlevenden van pediatrische transplantaties met cGVHD die drie leeftijdsgroepen (5-7 jaar; 8-12 jaar; 13-17 jaar) van gelijke aantallen weerspiegelen. Bij proefpersonen van 13-17 jaar zullen we ook de antwoorden op de PCSS vergelijken met die van de Lee-schaal, om de jongste leeftijd te bepalen waarop adolescente respondenten de Lee-schaal kunnen begrijpen.

Deze studie omvat zowel CCR-onderzoekers als extramurale onderzoekers op nationale en internationale onderzoekslocaties.