Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Педиатрическая шкала симптомов РТПХ

7 августа 2026 г. обновлено: National Cancer Institute (NCI)

Разработка и психометрическое тестирование педиатрической шкалы симптомов хронической болезни трансплантат против хозяина (РТПХ) (PCSS)

Задний план:

Некоторые дети/подростки, перенесшие трансплантацию стволовых клеток, живут с хронической болезнью «трансплантат против хозяина» (ХБТПХ). cGVHD является побочным эффектом трансплантации, который может вызывать множественные неприятные симптомы и негативно влиять на качество повседневной жизни ребенка/подростка. Опросники, измеряющие симптомы, вызванные хРТПХ, предназначены для взрослых. Дети/подростки могут по-разному описывать свои симптомы. Цель этого исследования — улучшить способ измерения того, насколько эти симптомы неприятны для детей/подростков, живущих с хРТПХ.

Задача:

Разработать анкету (Шкала симптомов хронической РТПХ у детей) для детей/подростков, живущих с хронической РТПХ, для выявления симптомов, которые они испытывают, и описания того, насколько эти симптомы их беспокоят. Дополнительная цель состоит в том, чтобы разработать вопросник для сопровождающих родителей/опекунов, который можно использовать для сбора данных о симптомах у очень маленьких детей, которые могут быть не в состоянии заполнить вопросник.

Право на участие:

Дети/подростки в возрасте 5-17 лет, получающие лечение от РТПХ после трансплантации стволовых клеток, и их родители/опекуны.

Дизайн:

Это исследование состоит из 2 проектов.

Дети/подростки с ХБТПХ и их родители/опекуны-участники будут сгруппированы по возрасту ребенка/подростка: 5–7, 8–12 и 13–17 лет.

В проекте 1 участники заполнят соответствующую возрасту анкету о симптомах РТПХ. В анкете будут заданы вопросы о физическом функционировании и эмоциональном благополучии ребенка/подростка. Родитель/опекун заполнит анкету компаньона онлайн. Затем ребенок/подросток просмотрит свою заполненную анкету во время интервью с исследователем, и ему будет задан вопрос, были ли трудными для понимания вопросы об их симптомах. Затем родитель/опекун и ребенок/подросток будут опрошены вместе для дальнейшего изучения их ответов на анкеты. Собеседования будут проводиться лично, по телефону и онлайн. . На основе информации, полученной в ходе этих интервью, формулировка вопросника будет улучшена для лучшего понимания и облегчения ответов.

В рамках проекта 2 участники заполнят этот пересмотренный вопросник для своей возрастной группы вместе с некоторыми другими вопросниками, касающимися качества жизни. И ребенок/подросток, и родитель/опекун будут заполнять анкеты онлайн в три разных момента времени.

В обоих проектах дети/подростки с ХБТПХ и их родители/опекуны будут сгруппированы по возрасту ребенка/подростка: 5–7, 8–12 и 13–17 лет.

...

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Подробное описание

Задний план:

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является методом лечения многих детей с раком и некоторыми генетическими заболеваниями. Однако реципиенты трансплантата стволовых клеток должны иметь дело с годами обезображивания и симптомов, возникающих из-за нежелательного побочного эффекта трансплантата, в частности, хронической болезни трансплантат против хозяина (cGVHD).

Дети, живущие с хРТПХ, часто сталкиваются с многолетней инвалидизирующей и болезненной хронической болезнью, усугубленной побочными эффектами длительной иммуносупрессии, особенно длительного приема стероидов.

Хроническая РТПХ может поражать практически все органы, хотя чаще всего поражает кожу, глаза, рот, печень, кишечник, легкие и опорно-двигательный аппарат.

Консорциум консенсуса NIH cGVHD предпринял большие усилия для стандартизации определений, классификации и критериев ответа для пациентов с cGVHD в клинических испытаниях. Из-за отсутствия доказательств того, какие критерии ответа действительно коррелируют с улучшением, группа консенсуса NIH рекомендовала следить не только за физическими признаками хронической РТПХ, но и за симптомами РТПХ.

Шкала симптомов ХБТПХ Ли была признана в качестве основного критерия исхода ХБТПХ у взрослого населения, однако этот инструмент не прошел валидацию для использования у детей/подростков младше 18 лет, и многие термины симптомов, используемые в Шкале симптомов ХБТПХ Ли могут быть плохо поняты младшими детьми.

В настоящее время не существует доступных педиатрических показателей оценки беспокоящих симптомов РТПХ, сообщаемых пациентами (PRO).

Основная цель:

Разработать психометрически валидную педиатрическую шкалу симптомов ХБТПХ (PCSS) и сопутствующую меру лица, осуществляющего уход, в качестве аналогов Шкале симптомов ХБТПХ Ли.

Право на участие:

Дети в возрасте от 5 до 17 лет, ранее перенесшие аллогенную трансплантацию стволовых клеток

Клинический диагноз хРТПХ

В настоящее время получает системное лечение хРТПХ (включая фототерапию) или снизил системную терапию хРТПХ до прекращения в течение последних 12 месяцев.

Нет признаков рецидива злокачественного заболевания, включая молекулярный рецидив и минимальное остаточное заболевание. К участию допускаются пациенты со смешанным химеризмом.

Понимать и говорить по-английски

Дизайн:

Это многоцентровое неинтервенционное психосоциальное исследование будет направлено на достижение целей исследования в двух проектах: 1) качественный проект с использованием когнитивного интервью для подтверждения понимания и легкости ответа на PCSS, и 2) количественный проект для оценки надежности повторного тестирования, построения валидность и отзывчивость PCSS, а также изучить соответствие оценок симптомов пациентами и доверенными лицами, осуществляющими уход.

В Проекте 1 мы проведем не менее 20 когнитивных интервью пациентов и доверенных лиц (опекунов) в каждой возрастной группе (5–7; 8–12; 13–17) для выборки из 75 детей, перенесших трансплантацию, с хРТПХ, чтобы уточнить элементы симптомов и варианты ответов, чтобы убедиться, что они резонируют во всем спектре развития. Когнитивные интервью будут оценивать ясность и понимание пунктов PCSS, легкость и точность суждений о вариантах ответов и любые ошибки в понимании вариантов ответов, а также уточнять PCSS в соответствии с данными исследования, прежде чем переходить к Проекту 2.

В Проекте 2 мы оценим надежность теста-ретеста, конструктную валидность и отзывчивость шкалы PCSS в сочетании с Глобальной оценкой тяжести симптомов КТПХ NIH, Peds QL, клиническими рейтингами органоспецифических показателей тяжести РТПХ и тяжести КТПХ с использованием шкалы NIH. критериев, в выборке из 120 детей, перенесших трансплантацию, с хРТПХ, отражающих три возрастные группы (5-7 лет; 8-12 лет; 13-17 лет) равного числа. У испытуемых в возрасте 13-17 лет мы также сравним ответы по шкале PCSS с ответами по шкале Ли, чтобы определить самый младший возраст, в котором респонденты-подростки могут понимать шкалу Ли.

В этом исследовании будут участвовать исследователи CCR, а также заочные исследователи в национальных и международных исследовательских центрах.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

139

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Toronto, Канада
        • Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Vancouver BC, Канада
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado (CHCO)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children s National Medical Center (CNMC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital (JHH)
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children s Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети в возрасте от 5 до 17 лет и лица, осуществляющие уход за ними, ранее перенесшие аллогенную трансплантацию стволовых клеток.

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Критерии включения педиатрических субъектов:

  • Дети в возрасте от 5 до 17 лет, перенесшие ранее аллогенную трансплантацию стволовых клеток
  • Клинический диагноз хРТПХ
  • В настоящее время получает системное лечение хРТПХ (включая фототерапию) или в течение последних 12 месяцев системная терапия хРТПХ была снижена до прекращения
  • Нет признаков рецидива злокачественного заболевания, включая молекулярный рецидив и минимальное остаточное заболевание. К участию допускаются пациенты со смешанным химеризмом.
  • Субъект должен иметь доверенное лицо, осуществляющее уход, которое желает участвовать в исследовании.
  • Способность и готовность родителей или опекунов подписать письменный документ информированного согласия
  • Субъекты должны понимать и говорить на английском языке
  • Субъекты могут участвовать как в Проекте 1, так и в Проекте 2 исследования. Участие в Проекте 1 не требуется для того, чтобы иметь право участвовать в Проекте 2.

Критерии включения доверенного лица по уходу

  • Взрослый, старше 18 лет, опекун участвующего субъекта
  • Должен быть готов и способен дать информированное согласие.
  • Должен понимать и говорить на английском языке

ИСКЛЮЧИТЕЛЬНЫЕ КРИТЕРИИ:

Пациенты могут быть исключены из этого исследования, если, по мнению главного или младшего исследователя, субъект слишком болен или его когнитивные способности могут поставить под угрозу его способность участвовать в процедурах, связанных с исследованием.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
1/Проект 1 Ребенок/опекун-доверенное лицо
Дети 5-7 лет с хРТПХ и лица, осуществляющие за ними уход, n=20 пар ребенок/родитель
3/Проект 1 Ребенок/опекун-доверенное лицо
Дети 13-17 лет с хРТПХ и лица, осуществляющие уход за ними, n=35 пар ребенок/родитель
4/Проект 2 Доверенное лицо ребенка/опекуна
Дети 5-7 лет с хРТПХ и лица, осуществляющие уход за ними, n=40 пар ребенок/родитель
5/Проект 2 Доверенное лицо ребенка/опекуна
Дети 8-12 лет с хРТПХ и лица, осуществляющие уход за ними, n=40 пар ребенок/родитель
6/Проект 2 Доверенное лицо ребенка/опекуна
Дети 13-17 лет с хРТПХ и лица, осуществляющие за ними уход, n=40 пар ребенок/родитель
2/Проект 1 Ребенок/опекун-доверенное лицо
Дети в возрасте 8–12 лет с ХРТПХ и лица, осуществляющие уход за ними, n = 35 пар ребенок/родитель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Осуществимость
Временное ограничение: 3 года
Разработать психометрически валидную педиатрическую шкалу симптомов РТПХ (PCSS) и сопутствующую меру родителя-доверенного лица в качестве аналогов шкале симптомов хРТПХ Ли.
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Cancer Institute (NCI)

Следователи

  • Главный следователь: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 октября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2026 г.

Последняя проверка

6 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 190131
  • 19-C-0131

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

.Все IPD, записанные в медицинской карте, будут переданы очным исследователям по запросу.

Сроки обмена IPD

Клинические данные доступны во время исследования и бессрочно.

Критерии совместного доступа к IPD

Клинические данные будут доступны по подписке на BTRIS и с разрешения PI исследования.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться