Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk cGVHD Symptom Scale

13. juni 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Udvikling og psykometrisk test af en pædiatrisk kronisk graft-versus-host-sygdom (GVHD) Symptom Scale (PCSS)

Baggrund:

Nogle børn/unge, der har fået en stamcelletransplantation, lever med kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD). cGVHD er en bivirkning af transplantationen, der kan forårsage flere generende symptomer og negativt påvirke et barns/en unges ulighed i dagligdagen. Spørgeskemaerne, der måler symptomerne forårsaget af cGVHD, er designet til voksne. Børn/unge beskriver måske ikke deres symptomer på samme måde. Målet med denne forskning er at forbedre den måde, vi måler, hvor generende disse symptomer er for børn/unge, der lever med cGVHD.

Objektiv:

At udvikle et spørgeskema (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) til børn/unge, der lever med cGVHD, for at identificere de symptomer, de oplever, og beskrive, hvor generende disse symptomer er for dem. Et yderligere mål er at designe et spørgeskema til forældre/værge, som kan bruges til at fange symptomoplevelser hos helt små børn, som måske ikke er i stand til at udfylde et spørgeskema.

Berettigelse:

Børn/unge i alderen 5-17 år, der modtager behandling for cGVHD efter en stamcelletransplantation, og deres forælder/værge.

Design:

Denne undersøgelse består af 2 projekter.

Børn/unge med cGVHD og deres forældre/værgedeltagere vil blive grupperet efter barnets/den unges alder: 5-7, 8-12 og 13-17.

I projekt 1 vil deltagerne udfylde et alderssvarende spørgeskema om cGVHD-symptomer. Spørgeskemaet vil spørge om barnets/den unges fysiske funktion og følelsesmæssige velbefindende. Forælderen/værgen udfylder et ledsagende spørgeskema online. Barnet/den unge gennemgår derefter deres udfyldte spørgeskema under et interview med en forsker og vil blive spurgt, om spørgsmålene om deres symptomer var svære at forstå. Forælderen/værgen og barnet/den unge vil derefter blive interviewet sammen for yderligere at udforske deres svar på spørgeskemaerne. Samtaler vil foregå personligt, telefonisk og online. . Baseret på, hvad der er lært gennem disse interviews, vil formuleringen af ​​spørgeskemaet blive forbedret for bedre forståelse og nemmere besvarelse.

I projekt 2 vil deltagerne udfylde dette reviderede spørgeskema til deres aldersgruppe sammen med nogle andre spørgeskemaer, der spørger om livskvalitet. Både barnet/den unge og forælderen/værgen udfylder spørgeskemaerne online på tre forskellige tidspunkter.

I begge projekter vil børn/unge med cGVHD og deres forældre/værge deltagere blive grupperet efter barnets/den unges alder: 5-7, 8-12 og 13-17.

...

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Baggrund:

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er en helbredende mulighed for mange børn med kræft og visse genetiske lidelser. Modtagere af stamcelletransplantation skal dog håndtere mange års vansiring og symptomer som følge af en uønsket bivirkning af transplantation, specifikt kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD).

Børn, der lever med cGVHD, står ofte over for mange år med en invaliderende og smertefuld kronisk sygdom forværret af bivirkningerne af langvarig immunsuppression, især langvarig brug af steroider.

Kronisk GVHD kan involvere næsten alle organer, selvom det oftest påvirker hud, øjne, mund, lever, tarme, lunger og bevægeapparatet.

Der har været en stor indsats gennem NIH cGVHD Consensus Consortium for at standardisere definitioner, klassificering og responskriterier for patienter med cGVHD i kliniske forsøg. På grund af fraværet af beviser, der tyder på, hvilke responskriterier der virkelig korrelerer med forbedring, har NIH Consensus Panel anbefalet at følge ikke kun fysiske tegn på kronisk GVHD, men også symptomer på GVHD.

Lee cGVHD Symptom Score er blevet anerkendt som et centralt cGVHD udfaldsmål i den voksne befolkning, men instrumentet er ikke blevet valideret til brug hos børn/unge under 18 år, og mange af symptomtermerne brugt i Lee cGVHD Symptom Scale måske ikke forstås godt af yngre børn.

Der er i øjeblikket ingen tilgængelig pædiatrisk patientrapporteret resultat (PRO) mål for cGVHD-symptomgener.

Primært mål:

At udvikle en psykometrisk valid pædiatrisk cGVHD Symptom Scale (PCSS) og en ledsagende plejegiver-proxy-måling som modstykke til Lee cGVHD Symptom Scale.

Berettigelse:

Børn i alderen 5 til 17 år, som tidligere har gennemgået allogen stamcelletransplantation

Klinisk diagnose af cGVHD

Modtager i øjeblikket systemisk behandling for cGVHD (inklusive fototerapier), eller har nedtrappet systemisk behandling for cGVHD til seponering inden for de seneste 12 måneder

Ingen tegn på malign sygdomstilbagefald inklusive molekylært tilbagefald og minimal restsygdom. Patienter med blandet kimærisme er berettiget til at deltage

Forstå og tale engelsk

Design:

Dette multicenter ikke-interventionelle psykosociale forsøg vil behandle studiets mål i to projekter: 1) et kvalitativt projekt, der bruger kognitivt interview til at bekræfte forståelsen og lette responsen på PCSS, og 2) et kvantitativt projekt for at evaluere test-gentest reliabilitet, konstruktion validitet og reaktionsevne af PCSS, samt at udforske overensstemmelse mellem symptomvurderinger af patienter og plejepersonale.

I projekt 1 vil vi gennemføre mindst 20 kognitive interviews af patient- og proxy-dyader (plejer) inden for hver aldersgruppe (5-7; 8-12; 13-17) for en prøve på 75 pædiatriske transplantationsoverlevere med cGVHD for at forfine symptomelementer og svarvalg for at sikre, at de giver genlyd på tværs af udviklingsspektret. Kognitive interviews vil evaluere klarheden og forståelsen af ​​PCSS-elementerne, letheden og nøjagtigheden af ​​bedømmelsen af ​​svarvalgene og eventuelle fejl i forståelsen af ​​svarvalgene, og vil forfine PCSS'en i overensstemmelse med undersøgelsesdata, før de fortsætter til Projekt 2.

I projekt 2 vil vi evaluere test-gentest-pålidelighed, konstruktionsvaliditet og reaktionsevne af PCSS i forbindelse med NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, Peds QL, klinikervurderinger af organspecifik cGVHD-sværhedsgrad og cGVHD-sværhedsgrad ved hjælp af NIH kriterier, i en prøve på 120 pædiatriske transplantationsoverlevere med cGVHD, der afspejler tre aldersgrupper (5-7 år; 8-12 år; 13-17 år) med lige mange. I forsøgspersoner i alderen 13-17 vil vi også sammenligne svar på PCSS med dem fra Lee Scale for at bestemme den yngste alder, hvor unge respondenter kan forstå Lee Scale.

Denne undersøgelse vil omfatte CCR-forskere såvel som ekstramurale efterforskere på nationale og internationale undersøgelsessteder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

139

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Vancouver BC, Canada
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado (CHCO)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children s National Medical Center (CNMC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital (JHH)
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children s Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn i alderen 5 til 17 år og deres omsorgsperson, som tidligere har gennemgået allogen stamcelletransplantation

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Inklusionskriterier for pædiatriske emner:

  • Børn i alderen 5 til 17 år, som tidligere har gennemgået allogen stamcelletransplantation
  • Klinisk diagnose af cGVHD
  • Modtager i øjeblikket systemisk behandling for cGVHD (inklusive fototerapier), eller har haft systemisk behandling for cGVHD nedtrappet til seponering inden for de seneste 12 måneder
  • Ingen tegn på malign sygdomstilbagefald inklusive molekylært tilbagefald og minimal restsygdom. Patienter med blandet kimærisme er berettiget til at deltage
  • Forsøgspersonen skal have en kvalificeret omsorgsperson, som er villig til at deltage i undersøgelsen.
  • Forældre eller værge evne og vilje til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument
  • Fagene skal kunne forstå og tale det engelske sprog
  • Forsøgspersoner kan deltage i både projekt 1 og projekt 2 af undersøgelsen. Deltagelse i Projekt 1 er ikke påkrævet for at være berettiget til at deltage i Projekt 2.

Inklusionskriterier for omsorgsgivers fuldmagt

  • Voksen, >18 år, omsorgsperson af deltagende emne
  • Skal være villig og i stand til at give informeret samtykke.
  • Skal kunne forstå og tale det engelske sprog

EKSKLUSIONSKRITERIER:

Patienter kan blive udelukket fra denne undersøgelse, hvis forsøgspersonen er for syg, eller forsøgspersonens kognitive formåen ville kompromittere deres evne til at deltage i undersøgelsesrelaterede procedurer efter hoved- eller associeret investigators vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
1/Projekt 1 Barn/omsorgsfuldmægtig
Børn i alderen 5-7 med cGVHD og deres omsorgsperson, n=20 barn/forældre dyader
3/Projekt 1 Barn/omsorgsfuldmægtig
Børn i alderen 13-17 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=35 barn/forældrepar
4/Projekt 2 Barn/omsorgsfuldmægtig
Børn i alderen 5-7 med cGVHD og deres omsorgsperson, n=40 barn/forældrepar
5/Projekt 2 Barn/omsorgsfuldmægtig
Børn i alderen 8-12 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=40 barn/forældrepar
6/Projekt 2 Barn/omsorgsfuldmægtig
Børn i alderen 13-17 med cGVHD og deres omsorgsperson, n=40 barn/forældrepar
2/Projekt 1 Barn/omsorgsfuldmægtig
Børn i alderen 8-12 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=35 barn/forældrepar

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemførlighed
Tidsramme: 3 år
At udvikle en psykometrisk gyldig Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) og en ledsagende forældre-proxy-måling som modstykke til Lee cGVHD Symptom Scale.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2019

Først opslået (Faktiske)

5. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juni 2026

Sidst verificeret

9. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 190131
  • 19-C-0131

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Al IPD registreret i journalen vil blive delt med intramurale efterforskere efter anmodning.

IPD-delingstidsramme

Kliniske data tilgængelige under undersøgelsen og på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Kliniske data vil blive gjort tilgængelige via abonnement på BTRIS og med tilladelse fra undersøgelsens PI.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Graft vs værtssygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner