Pediatryczna skala objawów cGVHD
Opracowanie i badanie psychometryczne pediatrycznej skali objawów przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) (PCSS) u dzieci
Tło:
Niektóre dzieci/nastolatki po przeszczepie komórek macierzystych żyją z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD). cGVHD jest skutkiem ubocznym przeszczepu, który może powodować wiele uciążliwych objawów i negatywnie wpływać na jakość życia codziennego dziecka/młodzieży. Kwestionariusze mierzące objawy wywołane przez cGVHD są przeznaczone dla osób dorosłych. Dzieci/młodzież mogą nie opisywać swoich objawów w ten sam sposób. Celem tych badań jest ulepszenie sposobu, w jaki mierzymy, jak uciążliwe są te objawy dla dzieci/młodzieży żyjących z cGVHD.
Cel:
Opracowanie kwestionariusza (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) dla dzieci/młodzieży żyjących z cGVHD w celu zidentyfikowania doświadczanych przez nich objawów i opisania, jak uciążliwe są dla nich te objawy. Dodatkowym celem jest zaprojektowanie kwestionariusza rodzica/opiekuna towarzyszącego, który można wykorzystać do uchwycenia doświadczeń objawowych bardzo małych dzieci, które mogą nie być w stanie wypełnić kwestionariusza.
Uprawnienia:
Dzieci/młodzież w wieku 5-17 lat leczone z powodu cGVHD po przeszczepie komórek macierzystych oraz ich rodzic/opiekun.
Projekt:
Niniejsze opracowanie składa się z 2 projektów.
Dzieci/młodzież z cGVHD i ich rodzice/opiekunowie zostaną pogrupowani według wieku dzieci/młodzieży: 5-7, 8-12 i 13-17 lat.
W projekcie 1 uczestnicy wypełnią odpowiedni dla wieku kwestionariusz dotyczący objawów cGVHD. Kwestionariusz będzie zawierał pytania dotyczące fizycznego funkcjonowania i samopoczucia emocjonalnego dziecka/nastolatka. Rodzic/opiekun wypełni kwestionariusz online. Następnie dziecko/nastolatek przejrzy wypełniony kwestionariusz podczas wywiadu z badaczem i zostanie zapytany, czy pytania dotyczące jego objawów były trudne do zrozumienia. Rodzic/opiekun i dziecko/nastolatek zostaną następnie razem przesłuchani w celu dalszego zbadania ich odpowiedzi na kwestionariusze. Rozmowy będą odbywać się osobiście, telefonicznie i online. . Na podstawie tego, czego nauczyliśmy się podczas tych wywiadów, sformułowanie kwestionariusza zostanie ulepszone w celu lepszego zrozumienia i ułatwienia udzielania odpowiedzi.
W projekcie 2 uczestnicy wypełnią ten poprawiony kwestionariusz dla swojej grupy wiekowej wraz z kilkoma innymi kwestionariuszami dotyczącymi jakości życia. Zarówno dziecko/nastolatek, jak i rodzic/opiekun będą wypełniać kwestionariusze online w trzech różnych punktach czasowych.
W obu projektach dzieci/młodzież z cGVHD oraz ich rodzice/opiekunowie zostaną pogrupowani według wieku dzieci/młodzieży: 5-7, 8-12 i 13-17 lat.
...
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Tło:
Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jest opcją leczenia wielu dzieci z rakiem i niektórymi zaburzeniami genetycznymi. Jednak biorcy przeszczepu komórek macierzystych muszą radzić sobie z wieloletnim oszpeceniem i objawami wynikającymi z niepożądanego efektu ubocznego przeszczepu, w szczególności z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD).
Dzieci żyjące z cGVHD często doświadczają wielu lat upośledzającej i bolesnej przewlekłej choroby, na którą składają się skutki uboczne długotrwałej immunosupresji, zwłaszcza długotrwałego stosowania sterydów.
Przewlekła GVHD może obejmować prawie każdy narząd, chociaż najczęściej dotyczy skóry, oczu, jamy ustnej, wątroby, jelit, płuc i układu mięśniowo-szkieletowego.
Konsorcjum NIH cGVHD Consensus Consortium podjęło duży wysiłek w celu ujednolicenia definicji, klasyfikacji i kryteriów odpowiedzi dla pacjentów z cGVHD w badaniach klinicznych. Ze względu na brak dowodów sugerujących, które kryteria odpowiedzi naprawdę korelują z poprawą, panel konsensusu NIH zalecił śledzenie nie tylko fizycznych objawów przewlekłej GVHD, ale także objawów GVHD.
Skala objawów Lee cGVHD została uznana za podstawową miarę wyniku cGVHD w populacji dorosłych, jednak narzędzie to nie zostało zatwierdzone do stosowania u dzieci/młodzieży w wieku poniżej 18 lat, a wiele terminów dotyczących objawów stosowanych w skali objawów Lee cGVHD mogą nie być dobrze rozumiane przez młodsze dzieci.
Obecnie nie ma dostępnego, zgłaszanego przez pacjentów pediatrycznego pomiaru wyniku (PRO) niepokojących objawów cGVHD.
Podstawowy cel:
Opracowanie poprawnej psychometrycznie Pediatrycznej Skali Objawów cGVHD (PCSS) i środka zastępczego opiekuna towarzyszącego jako odpowiedników Skali Objawów Lee cGVHD.
Uprawnienia:
Dzieci w wieku od 5 do 17 lat, które przeszły wcześniej allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych
Rozpoznanie kliniczne cGVHD
Obecnie otrzymuje leczenie ogólnoustrojowe z powodu cGVHD (w tym fototerapie) lub w ciągu ostatnich 12 miesięcy ograniczył leczenie systemowe z powodu cGVHD do odstawienia
Brak dowodów nawrotu choroby nowotworowej, w tym nawrotu molekularnego i minimalnej choroby resztkowej. Do udziału kwalifikują się pacjenci z chimeryzmem mieszanym
Rozumieć i mówić po angielsku
Projekt:
Ta wieloośrodkowa nieinterwencyjna próba psychospołeczna będzie realizowała cele badania w ramach dwóch projektów: 1) jakościowego projektu wykorzystującego wywiady poznawcze w celu potwierdzenia zrozumienia i łatwości odpowiedzi na PCSS oraz 2) ilościowego projektu oceniającego rzetelność testu-retestu, skonstruowania ważność i responsywność PCSS, a także zbadanie zgodności ocen objawów przez pacjentów i pełnomocników opiekunów.
W Projekcie 1 przeprowadzimy co najmniej 20 wywiadów kognitywnych z pacjentami i zastępczymi diadami (opiekunami) w każdej grupie wiekowej (5-7; 8-12; 13-17) dla próby 75 dzieci, które przeżyły przeszczep z cGVHD, aby udoskonalić elementy symptomów i opcje odpowiedzi, aby upewnić się, że rezonują one w całym spektrum rozwojowym. Wywiady poznawcze ocenią przejrzystość i zrozumienie pozycji PCSS, łatwość i dokładność oceny wyborów odpowiedzi oraz wszelkie błędy w zrozumieniu wyborów odpowiedzi, a także udoskonalą PCSS zgodnie z danymi z badania, przed przejściem do Projektu 2.
W Projekcie 2 ocenimy wiarygodność testu-ponownego testu, ważność konstruktu i szybkość reakcji PCSS, w połączeniu z globalną punktacją ciężkości objawów cGVHD NIH, QL Peds, ocenami klinicznymi ocen ciężkości cGVHD specyficznych dla narządu i ciężkości cGVHD przy użyciu skali NIH kryteriów, w próbie 120 dzieci, które przeżyły przeszczep z cGVHD, odzwierciedlających trzy równe grupy wiekowe (5-7 lat; 8-12 lat; 13-17 lat). W przypadku osób w wieku 13-17 lat porównamy również odpowiedzi na PCSS z odpowiedziami ze Skali Lee, aby określić najmłodszy wiek, w którym nastoletni respondenci mogą zrozumieć Skalę Lee.
Badanie to obejmie badaczy CCR, a także badaczy niestacjonarnych w krajowych i międzynarodowych ośrodkach badawczych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Vancouver BC, Kanada
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Kryteria włączenia pacjentów pediatrycznych:
- Dzieci w wieku od 5 do 17 lat, które przeszły wcześniej allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
- Rozpoznanie kliniczne cGVHD
- Obecnie otrzymujący systemowe leczenie cGVHD (w tym fototerapie) lub w ciągu ostatnich 12 miesięcy terapia systemowa cGVHD została zmniejszona do odstawienia
- Brak dowodów nawrotu choroby nowotworowej, w tym nawrotu molekularnego i minimalnej choroby resztkowej. Do udziału kwalifikują się pacjenci z chimeryzmem mieszanym
- Uczestnik musi mieć pełnomocnego opiekuna, który jest chętny do udziału w badaniu.
- Zdolność i gotowość rodzica lub opiekuna do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
- Przedmioty muszą być w stanie zrozumieć i mówić w języku angielskim
- Uczestnicy mogą uczestniczyć zarówno w Projekcie 1, jak i Projekcie 2 badania. Udział w Projekcie 1 nie jest wymagany, aby kwalifikować się do udziału w Projekcie 2.
Kryteria włączenia pełnomocnika opiekuna
- Dorosły, >18 lat, opiekun uczestnika
- Musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody.
- Musi być w stanie zrozumieć i mówić w języku angielskim
WYKLUCZAJĄCE KRYTERIA:
Pacjenci mogą zostać wykluczeni z tego badania, jeśli w ocenie głównego lub współpracownika badacza, uczestnik jest zbyt chory lub zdolności poznawcze uczestnika mogłyby zagrozić jego zdolności do udziału w procedurach związanych z badaniem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
1/Projekt 1 Pełnomocnik dziecka/opiekuna
Dzieci w wieku 5-7 lat z cGVHD i ich opiekun, n=20 diad dziecko/rodzic
|
|
3/Projekt 1 Pełnomocnik dziecka/opiekuna
Dzieci w wieku 13-17 lat z cGVHD i ich opiekun, n=35 par dziecko/rodzic
|
|
4/Projekt 2 Pełnomocnik dziecka/opiekuna
Dzieci w wieku 5-7 lat z cGVHD i ich opiekun, n=40 par dziecko/rodzic
|
|
5/Projekt 2 Pełnomocnik dziecka/opiekuna
Dzieci w wieku 8-12 lat z cGVHD i ich opiekun, n=40 par dziecko/rodzic
|
|
6/Projekt 2 Dziecko/opiekun-pełnomocnik
Dzieci w wieku 13-17 lat z cGVHD i ich opiekun, n=40 par dziecko/rodzic
|
|
2/Projekt 1 Dziecko/opiekun-pełnomocnik
Dzieci w wieku 8–12 lat z cGVHD i ich opiekun, n=35 par dziecko/rodzic
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wykonalność
Ramy czasowe: 3 lata
|
Opracowanie poprawnej psychometrycznie Pediatrycznej Skali Objawów cGVHD (PCSS) i towarzyszącej miary zastępczej rodzica jako odpowiedników Skali Objawów Lee cGVHD.
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 190131
- 19-C-0131
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .