Pädiatrische cGVHD-Symptomskala

Hintergrund:

Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) ist eine kurative Option für viele Kinder mit Krebs und bestimmten genetischen Störungen. Empfänger einer Stammzelltransplantation müssen sich jedoch mit jahrelanger Entstellung und Symptomen auseinandersetzen, die sich aus einer unerwünschten Nebenwirkung der Transplantation ergeben, insbesondere der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGVHD).

Kinder, die mit cGVHD leben, sehen sich oft vielen Jahren einer behindernden und schmerzhaften chronischen Krankheit gegenüber, die durch die Nebenwirkungen einer verlängerten Immunsuppression, insbesondere einer langfristigen Steroidanwendung, verstärkt wird.

Chronische GVHD kann fast jedes Organ betreffen, obwohl sie am häufigsten Haut, Augen, Mund, Leber, Darm, Lunge und den Bewegungsapparat betrifft.

Das NIH cGVHD Consensus Consortium hat große Anstrengungen unternommen, um Definitionen, Einstufung und Ansprechkriterien für Patienten mit cGVHD in klinischen Studien zu standardisieren. Aufgrund des Fehlens von Beweisen dafür, welche Ansprechkriterien wirklich mit einer Verbesserung korrelieren, hat das NIH-Konsensgremium empfohlen, nicht nur den körperlichen Anzeichen einer chronischen GVHD, sondern auch den Symptomen einer GVHD zu folgen.

Der Lee-cGVHD-Symptom-Score wurde als zentrales cGVHD-Ergebnismaß in der erwachsenen Bevölkerung anerkannt, das Instrument wurde jedoch nicht für die Verwendung bei Kindern/Jugendlichen unter 18 Jahren validiert, und viele der Symptombegriffe, die in der Lee-cGVHD-Symptomskala verwendet werden kann von jüngeren Kindern nicht gut verstanden werden.

Derzeit gibt es kein verfügbares pädiatrisches PRO-Maß für die Symptombelastung durch cGVHD.

Hauptziel:

Entwicklung einer psychometrisch gültigen pädiatrischen cGVHD-Symptomskala (PCSS) und eines Proxy-Maßstabs für Begleitpersonen als Gegenstücke zur Lee-cGVHD-Symptomskala.

Teilnahmeberechtigung:

Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren, die sich zuvor einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen haben

Klinische Diagnose von cGVHD

Derzeit eine systemische Behandlung für cGVHD (einschließlich Phototherapien) erhalten oder die systemische Therapie für cGVHD innerhalb der letzten 12 Monate bis zum Absetzen ausgeschlichen haben

Kein Hinweis auf einen Rückfall einer malignen Erkrankung, einschließlich eines molekularen Rückfalls und einer minimalen Resterkrankung. Teilnahmeberechtigt sind Patienten mit gemischtem Chimärismus

Englisch verstehen und sprechen

Design:

Diese multizentrische nicht-interventionelle psychosoziale Studie wird die Studienziele in zwei Projekten angehen: 1) ein qualitatives Projekt, bei dem kognitive Interviews verwendet werden, um das Verständnis und die einfache Reaktion auf das PCSS zu bestätigen, und 2) ein quantitatives Projekt zur Bewertung der Test-Retest-Zuverlässigkeit, Konstrukt Validität und Reaktionsfähigkeit des PCSS sowie die Untersuchung der Übereinstimmung der Symptombewertungen durch Patienten und Betreuer-Stellvertreter.

In Projekt 1 werden wir mindestens 20 kognitive Interviews mit Patienten und stellvertretenden Dyaden (Betreuer) innerhalb jeder Altersgruppe (5–7; 8–12; 13–17) für eine Stichprobe von 75 pädiatrischen Transplantationsüberlebenden mit cGVHD durchführen, um die zu verfeinern Symptom-Items und Reaktionsoptionen, um sicherzustellen, dass sie im gesamten Entwicklungsspektrum Resonanz finden. Kognitive Interviews bewerten die Klarheit und das Verständnis der PCSS-Items, die Leichtigkeit und Genauigkeit der Beurteilung der Antwortmöglichkeiten und etwaige Fehler beim Verständnis der Antwortmöglichkeiten und verfeinern das PCSS in Übereinstimmung mit den Studiendaten, bevor Sie mit Projekt 2 fortfahren.

In Projekt 2 werden wir die Test-Retest-Zuverlässigkeit, die Konstruktvalidität und die Reaktionsfähigkeit des PCSS in Verbindung mit dem NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, dem Peds QL, klinischen Bewertungen der organspezifischen cGVHD-Schwere-Scores und dem cGVHD-Schweregrad unter Verwendung des NIH bewerten Kriterien, in einer Stichprobe von 120 pädiatrischen Transplantationsüberlebenden mit cGVHD, die drei Altersgruppen (5-7 Jahre; 8-12 Jahre; 13-17 Jahre) mit gleicher Anzahl widerspiegeln. Bei Personen im Alter von 13 bis 17 Jahren werden wir auch die Antworten auf der PCSS mit denen der Lee-Skala vergleichen, um das jüngste Alter zu bestimmen, in dem jugendliche Befragte die Lee-Skala verstehen können.

Diese Studie wird CCR-Ermittler sowie externe Ermittler an nationalen und internationalen Studienzentren umfassen.