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Pädiatrische cGVHD-Symptomskala

13. Juni 2026 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Entwicklung und psychometrische Tests einer pädiatrischen chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD)-Symptomskala (PCSS)

Hintergrund:

Einige Kinder/Jugendliche, die eine Stammzelltransplantation hatten, leben mit einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGVHD). cGVHD ist eine Nebenwirkung der Transplantation, die mehrere lästige Symptome hervorrufen und die Alltagsqualität eines Kindes/Jugendlichen negativ beeinflussen kann. Die Fragebögen, die die durch cGVHD verursachten Symptome messen, sind für Erwachsene konzipiert. Kinder/Jugendliche beschreiben ihre Symptome möglicherweise nicht auf die gleiche Weise. Das Ziel dieser Forschung ist es, die Art und Weise zu verbessern, wie wir messen, wie störend diese Symptome für Kinder/Jugendliche sind, die mit cGVHD leben.

Zielsetzung:

Entwicklung eines Fragebogens (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) für Kinder/Jugendliche, die mit cGVHD leben, um die Symptome zu identifizieren, die sie erfahren, und um zu beschreiben, wie störend diese Symptome für sie sind. Ein weiteres Ziel ist es, einen Fragebogen für Eltern/Erziehungsberechtigte zu entwerfen, der verwendet werden kann, um die Symptomerfahrungen sehr kleiner Kinder zu erfassen, die möglicherweise nicht in der Lage sind, einen Fragebogen auszufüllen.

Teilnahmeberechtigung:

Kinder/Jugendliche im Alter von 5–17 Jahren, die nach einer Stammzelltransplantation wegen cGVHD behandelt werden, und ihre Eltern/Erziehungsberechtigten.

Design:

Diese Studie besteht aus 2 Projekten.

Kinder/Jugendliche mit cGVHD und ihre Eltern/Erziehungsberechtigten werden nach Alter des Kindes/Jugendlichen gruppiert: 5-7, 8-12 und 13-17.

In Projekt 1 füllen die Teilnehmer einen altersgerechten Fragebogen zu cGVHD-Symptomen aus. Der Fragebogen fragt nach der körperlichen Funktionsfähigkeit und dem emotionalen Wohlbefinden des Kindes/Jugendlichen. Die Eltern/Erziehungsberechtigten füllen online einen Begleitpersonen-Fragebogen aus. Das Kind/der Jugendliche überprüft dann seinen ausgefüllten Fragebogen in einem Interview mit einem Forscher und wird gefragt, ob die Fragen zu seinen Symptomen schwer zu verstehen waren. Die Eltern/Erziehungsberechtigten und das Kind/der Jugendliche werden dann gemeinsam befragt, um ihre Antworten auf die Fragebögen weiter zu untersuchen. Die Vorstellungsgespräche werden persönlich, telefonisch und online geführt. . Basierend auf den Erkenntnissen aus diesen Interviews wird der Wortlaut des Fragebogens für ein besseres Verständnis und eine einfachere Beantwortung verbessert.

In Projekt 2 werden die Teilnehmer diesen überarbeiteten Fragebogen für ihre Altersgruppe zusammen mit einigen anderen Fragebögen zur Lebensqualität ausfüllen. Sowohl das Kind/der Jugendliche als auch der Elternteil/Erziehungsberechtigte füllen die Fragebögen zu drei verschiedenen Zeitpunkten online aus.

In beiden Projekten werden Kinder/Jugendliche mit cGVHD und ihre Eltern/Erziehungsberechtigten nach dem Alter des Kindes/Jugendlichen gruppiert: 5-7, 8-12 und 13-17.

...

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund:

Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) ist eine kurative Option für viele Kinder mit Krebs und bestimmten genetischen Störungen. Empfänger einer Stammzelltransplantation müssen sich jedoch mit jahrelanger Entstellung und Symptomen auseinandersetzen, die sich aus einer unerwünschten Nebenwirkung der Transplantation ergeben, insbesondere der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGVHD).

Kinder, die mit cGVHD leben, sehen sich oft vielen Jahren einer behindernden und schmerzhaften chronischen Krankheit gegenüber, die durch die Nebenwirkungen einer verlängerten Immunsuppression, insbesondere einer langfristigen Steroidanwendung, verstärkt wird.

Chronische GVHD kann fast jedes Organ betreffen, obwohl sie am häufigsten Haut, Augen, Mund, Leber, Darm, Lunge und den Bewegungsapparat betrifft.

Das NIH cGVHD Consensus Consortium hat große Anstrengungen unternommen, um Definitionen, Einstufung und Ansprechkriterien für Patienten mit cGVHD in klinischen Studien zu standardisieren. Aufgrund des Fehlens von Beweisen dafür, welche Ansprechkriterien wirklich mit einer Verbesserung korrelieren, hat das NIH-Konsensgremium empfohlen, nicht nur den körperlichen Anzeichen einer chronischen GVHD, sondern auch den Symptomen einer GVHD zu folgen.

Der Lee-cGVHD-Symptom-Score wurde als zentrales cGVHD-Ergebnismaß in der erwachsenen Bevölkerung anerkannt, das Instrument wurde jedoch nicht für die Verwendung bei Kindern/Jugendlichen unter 18 Jahren validiert, und viele der Symptombegriffe, die in der Lee-cGVHD-Symptomskala verwendet werden kann von jüngeren Kindern nicht gut verstanden werden.

Derzeit gibt es kein verfügbares pädiatrisches PRO-Maß für die Symptombelastung durch cGVHD.

Hauptziel:

Entwicklung einer psychometrisch gültigen pädiatrischen cGVHD-Symptomskala (PCSS) und eines Proxy-Maßstabs für Begleitpersonen als Gegenstücke zur Lee-cGVHD-Symptomskala.

Teilnahmeberechtigung:

Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren, die sich zuvor einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen haben

Klinische Diagnose von cGVHD

Derzeit eine systemische Behandlung für cGVHD (einschließlich Phototherapien) erhalten oder die systemische Therapie für cGVHD innerhalb der letzten 12 Monate bis zum Absetzen ausgeschlichen haben

Kein Hinweis auf einen Rückfall einer malignen Erkrankung, einschließlich eines molekularen Rückfalls und einer minimalen Resterkrankung. Teilnahmeberechtigt sind Patienten mit gemischtem Chimärismus

Englisch verstehen und sprechen

Design:

Diese multizentrische nicht-interventionelle psychosoziale Studie wird die Studienziele in zwei Projekten angehen: 1) ein qualitatives Projekt, bei dem kognitive Interviews verwendet werden, um das Verständnis und die einfache Reaktion auf das PCSS zu bestätigen, und 2) ein quantitatives Projekt zur Bewertung der Test-Retest-Zuverlässigkeit, Konstrukt Validität und Reaktionsfähigkeit des PCSS sowie die Untersuchung der Übereinstimmung der Symptombewertungen durch Patienten und Betreuer-Stellvertreter.

In Projekt 1 werden wir mindestens 20 kognitive Interviews mit Patienten und stellvertretenden Dyaden (Betreuer) innerhalb jeder Altersgruppe (5–7; 8–12; 13–17) für eine Stichprobe von 75 pädiatrischen Transplantationsüberlebenden mit cGVHD durchführen, um die zu verfeinern Symptom-Items und Reaktionsoptionen, um sicherzustellen, dass sie im gesamten Entwicklungsspektrum Resonanz finden. Kognitive Interviews bewerten die Klarheit und das Verständnis der PCSS-Items, die Leichtigkeit und Genauigkeit der Beurteilung der Antwortmöglichkeiten und etwaige Fehler beim Verständnis der Antwortmöglichkeiten und verfeinern das PCSS in Übereinstimmung mit den Studiendaten, bevor Sie mit Projekt 2 fortfahren.

In Projekt 2 werden wir die Test-Retest-Zuverlässigkeit, die Konstruktvalidität und die Reaktionsfähigkeit des PCSS in Verbindung mit dem NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, dem Peds QL, klinischen Bewertungen der organspezifischen cGVHD-Schwere-Scores und dem cGVHD-Schweregrad unter Verwendung des NIH bewerten Kriterien, in einer Stichprobe von 120 pädiatrischen Transplantationsüberlebenden mit cGVHD, die drei Altersgruppen (5-7 Jahre; 8-12 Jahre; 13-17 Jahre) mit gleicher Anzahl widerspiegeln. Bei Personen im Alter von 13 bis 17 Jahren werden wir auch die Antworten auf der PCSS mit denen der Lee-Skala vergleichen, um das jüngste Alter zu bestimmen, in dem jugendliche Befragte die Lee-Skala verstehen können.

Diese Studie wird CCR-Ermittler sowie externe Ermittler an nationalen und internationalen Studienzentren umfassen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

139

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Vancouver BC, Kanada
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado (CHCO)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children s National Medical Center (CNMC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital (JHH)
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children s Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren und ihre Betreuungsperson, die sich zuvor einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen haben

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Einschlusskriterien für pädiatrische Studienteilnehmer:

  • Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren, die sich zuvor einer allogenen Stammzelltransplantation unterzogen haben
  • Klinische Diagnose von cGVHD
  • Derzeit eine systemische Behandlung für cGVHD (einschließlich Phototherapien) erhalten oder eine systemische Therapie für cGVHD erhalten haben, die innerhalb der letzten 12 Monate bis zum Absetzen ausgeschlichen wurde
  • Kein Hinweis auf einen Rückfall einer malignen Erkrankung, einschließlich eines molekularen Rückfalls und einer minimalen Resterkrankung. Teilnahmeberechtigt sind Patienten mit gemischtem Chimärismus
  • Der Proband muss einen geeigneten Betreuer-Proxy haben, der bereit ist, an der Studie teilzunehmen.
  • Fähigkeit und Bereitschaft der Eltern oder Erziehungsberechtigten, eine schriftliche Einverständniserklärung zu unterzeichnen
  • Die Probanden müssen in der Lage sein, die englische Sprache zu verstehen und zu sprechen
  • Die Probanden können sowohl an Projekt 1 als auch an Projekt 2 der Studie teilnehmen. Die Teilnahme an Projekt 1 ist nicht erforderlich, um an Projekt 2 teilnehmen zu können.

Einschlusskriterien für Betreuer-Proxy

  • Erwachsener, >18 Jahre, Betreuer des teilnehmenden Probanden
  • Muss bereit und in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
  • Muss in der Lage sein, die englische Sprache zu verstehen und zu sprechen

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Patienten können von dieser Studie ausgeschlossen werden, wenn der Proband nach Einschätzung des Haupt- oder assoziierten Prüfarztes zu krank ist oder die kognitiven Fähigkeiten des Probanden seine Fähigkeit zur Teilnahme an studienbezogenen Verfahren beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
1/Projekt 1 Kind/Betreuer-Stellvertreter
Kinder im Alter von 5–7 Jahren mit cGVHD und ihre Bezugsperson, n=20 Kind/Eltern-Dyaden
3/Projekt 1 Kind/Betreuer-Stellvertreter
Kinder im Alter von 13–17 Jahren mit cGVHD und ihre Bezugsperson, n=35 Kind/Eltern-Paare
4/Projekt 2 Kind/Betreuer-Stellvertreter
Kinder im Alter von 5–7 Jahren mit cGVHD und ihre Bezugsperson, n=40 Kind/Eltern-Paare
5/Projekt 2 Kind/Betreuer-Stellvertreter
Kinder im Alter von 8–12 Jahren mit cGVHD und ihre Bezugsperson, n=40 Kind/Eltern-Paare
6/Projekt 2 Kind/Betreuer-Stellvertreter
Kinder im Alter von 13–17 Jahren mit cGVHD und ihre Bezugsperson, n=40 Kind/Eltern-Paare
2/Projekt 1 Kind/Betreuer-Vertreter
Kinder im Alter von 8–12 Jahren mit cGVHD und ihre Betreuungsperson, n=35 Kind/Eltern-Paare

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Machbarkeit
Zeitfenster: 3 Jahre
Entwicklung einer psychometrisch gültigen pädiatrischen cGVHD-Symptomskala (PCSS) und eines begleitenden Eltern-Proxy-Maßstabs als Gegenstücke zur Lee-cGVHD-Symptomskala.
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

9. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 190131
  • 19-C-0131

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

.Alle in der Krankenakte aufgezeichneten IPD werden auf Anfrage an intramurale Prüfärzte weitergegeben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Klinische Daten während der Studie und auf unbestimmte Zeit verfügbar.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Klinische Daten werden über ein BTRIS-Abonnement und mit Genehmigung des Studien-PI zur Verfügung gestellt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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