Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pediatrická stupnice symptomů cGVHD

13. června 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Vývoj a psychometrické testování dětské škály symptomů chronického onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD) (PCSS)

Pozadí:

Některé děti/adolescenti, kteří podstoupili transplantaci kmenových buněk, žijí s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli (cGVHD). cGVHD je vedlejší účinek transplantace, který může způsobit mnoho obtížných symptomů a negativně ovlivnit kvalitu každodenního života dítěte/dospívajícího. Dotazníky, které měří příznaky způsobené cGVHD, jsou určeny pro dospělé. Děti/dospívající nemusí své příznaky popisovat stejným způsobem. Cílem tohoto výzkumu je zlepšit způsob, jakým měříme, jak obtěžující jsou tyto příznaky pro děti/adolescenty žijící s cGVHD.

Objektivní:

Vyvinout dotazník (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) pro děti/adolescenty žijící s cGVHD, aby bylo možné identifikovat symptomy, které zažívají, a popsat, jak jsou pro ně tyto symptomy obtěžující. Dalším cílem je navrhnout doprovodný dotazník pro rodiče/opatrovníka, který lze použít k zachycení symptomů velmi malých dětí, které nemusí být schopny dotazník vyplnit.

Způsobilost:

Děti/dospívající ve věku 5–17 let, kteří jsou léčeni pro cGVHD po transplantaci kmenových buněk, a jejich rodič/opatrovník.

Design:

Tato studie se skládá ze 2 projektů.

Děti/dospívající s cGVHD a jejich rodiče/poručníci budou seskupeni podle věku dítěte/dospívajícího: 5-7, 8-12 a 13-17.

V projektu 1 účastníci vyplní dotazník o příznacích cGVHD odpovídající věku. Dotazník se bude ptát na fyzické fungování a emocionální pohodu dítěte/dospívajícího. Rodič/opatrovník vyplní online doprovodný dotazník. Dítě/dospívající poté zkontroluje svůj vyplněný dotazník během rozhovoru s výzkumným pracovníkem a bude dotázáno, zda otázky týkající se jejich symptomů byly obtížně srozumitelné. Rodič/opatrovník a dítě/dospívající budou poté společně dotazováni, abychom dále prozkoumali jejich odpovědi na dotazníky. Rozhovory budou probíhat osobně, telefonicky a online. . Na základě toho, co jsme se během těchto rozhovorů dozvěděli, bude formulace dotazníku vylepšena pro lepší porozumění a snadnější odpověď.

V projektu 2 účastníci vyplní tento revidovaný dotazník pro svou věkovou skupinu spolu s některými dalšími dotazníky, které se ptají na kvalitu života. Jak dítě/dospívající, tak rodič/opatrovník vyplňují dotazníky online ve třech různých časových bodech.

V obou projektech budou děti/dospívající s cGVHD a jejich rodiče/zákonní zástupci seskupeni podle věku dítěte/dospívajícího: 5-7, 8-12 a 13-17.

...

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Pozadí:

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je léčebnou možností pro mnoho dětí s rakovinou a určitými genetickými poruchami. Příjemci transplantace kmenových buněk se však musí vypořádat s roky znetvoření a symptomy vyplývajícími z nežádoucích vedlejších účinků transplantace, konkrétně chronického onemocnění štěpu proti hostiteli (cGVHD).

Děti žijící s cGVHD často čelí mnoha letům invalidizujícího a bolestivého chronického onemocnění spojeného s vedlejšími účinky dlouhodobé imunosuprese, zejména dlouhodobého užívání steroidů.

Chronická GVHD může postihnout téměř každý orgán, ačkoli nejčastěji postihuje kůži, oči, ústa, játra, střeva, plíce a muskuloskeletální systém.

Konsorcium NIH cGVHD Consensus Consortium vynaložilo velké úsilí na standardizaci definic, klasifikace a kritérií odpovědi pro pacienty s cGVHD v klinických studiích. Vzhledem k absenci důkazů naznačujících, která kritéria odezvy skutečně korelují se zlepšením, NIH Consensus Panel doporučil sledovat nejen fyzické příznaky chronické GVHD, ale také příznaky GVHD.

Skóre symptomů Lee cGVHD bylo uznáno jako základní měřítko výsledku cGVHD u dospělé populace, avšak tento nástroj nebyl validován pro použití u dětí/dospívajících mladších 18 let a mnoho výrazů symptomů používaných v Lee cGVHD Symptom Scale nemusí být dobře srozumitelné mladším dětem.

V současné době není k dispozici žádná míra obtěžování symptomů cGVHD hlášená pediatrickými pacienty (PRO).

Primární cíl:

Vyvinout psychometricky platnou dětskou škálu symptomů cGVHD (PCSS) a doprovodné opatření pečovatele a zástupce jako protějšky k Lee cGVHD Symptom Scale.

Způsobilost:

Děti ve věku 5 až 17 let, které podstoupily předchozí alogenní transplantaci kmenových buněk

Klinická diagnostika cGVHD

V současné době podstupuje systémovou léčbu cGVHD (včetně fototerapie) nebo systémovou léčbu cGVHD zužuje na ukončení během posledních 12 měsíců

Žádný důkaz relapsu maligního onemocnění včetně molekulárního relapsu a minimální reziduální nemoci. Pacienti se smíšeným chimérismem se mohou zúčastnit

Rozumět a mluvit anglicky

Design:

Tato multicentrická neintervenční psychosociální studie se zaměří na cíle studie ve dvou projektech: 1) kvalitativní projekt využívající kognitivní rozhovory k potvrzení porozumění a snadnosti reakce na PCSS a 2) kvantitativní projekt k vyhodnocení spolehlivosti testu a opakovaného testování, konstrukce validitu a odezvu PCSS, stejně jako prozkoumat shodu hodnocení příznaků pacienty a zástupci pečovatele.

V Projektu 1 provedeme alespoň 20 kognitivních rozhovorů s pacienty a zástupnými dyádami (pečovateli) v každé věkové skupině (5-7; 8-12; 13-17) na vzorku 75 dětí, které přežily transplantaci s cGVHD, abychom zpřesnili položky symptomů a volby reakcí, aby bylo zajištěno, že budou rezonovat napříč vývojovým spektrem. Kognitivní rozhovory vyhodnotí jasnost a pochopení položek PCSS, snadnost a přesnost úsudku voleb odpovědí a případné chyby v pochopení voleb odpovědí a zpřesní PCSS v souladu s údaji ze studie, než se přistoupí k projektu 2.

V Projektu 2 vyhodnotíme spolehlivost testu, validitu konstruktu a odezvu PCSS ve spojení s NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, Peds QL, klinickými hodnoceními orgánově specifických skóre závažnosti cGVHD a závažnosti cGVHD pomocí NIH. kritéria, ve vzorku 120 dětí, které přežily transplantaci s cGVHD, odrážející tři věkové skupiny (5-7 let; 8-12 let; 13-17 let) stejného počtu. U subjektů ve věku 13-17 let také porovnáme odpovědi na PCSS s těmi z Leeovy škály, abychom určili nejmladší věk, ve kterém mohou dospívající respondenti porozumět Leeově škále.

Tato studie bude zahrnovat vyšetřovatele CCR i extramurální vyšetřovatele na národních a mezinárodních studijních místech.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

139

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Vancouver BC, Kanada
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado (CHCO)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children s National Medical Center (CNMC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital (JHH)
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children s Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti ve věku 5 až 17 let a jejich pečovatelé, kteří dříve podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Kritéria pro zařazení pediatrických subjektů:

  • Děti ve věku 5 až 17 let, které podstoupily předchozí alogenní transplantaci kmenových buněk
  • Klinická diagnostika cGVHD
  • V současné době podstupuje systémovou léčbu cGVHD (včetně fototerapie) nebo má systémovou léčbu cGVHD během posledních 12 měsíců postupně vysazovat
  • Žádný důkaz relapsu maligního onemocnění včetně molekulárního relapsu a minimální reziduální nemoci. Pacienti se smíšeným chimérismem se mohou zúčastnit
  • Subjekt musí mít oprávněného zástupce pečovatele, který je ochoten se studie zúčastnit.
  • Schopnost a ochota rodiče nebo opatrovníka podepsat písemný informovaný souhlas
  • Předměty musí být schopny porozumět anglickému jazyku a mluvit s ním
  • Subjekty se mohou zúčastnit jak Projektu 1, tak Projektu 2 studie. Účast v Projektu 1 není vyžadována, abyste byli způsobilí k účasti v Projektu 2.

Kritéria pro začlenění proxy pečovatele

  • Dospělý, >18 let, pečovatel o zúčastněný subjekt
  • Musí být ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas.
  • Musí být schopen porozumět a mluvit anglicky

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacienti mohou být z této studie vyloučeni, pokud je podle úsudku hlavního nebo přidruženého zkoušejícího subjekt příliš nemocný nebo by jeho kognitivní schopnosti ohrozily jeho schopnost účastnit se postupů souvisejících se studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
1/Projekt 1 Dítě/pečovatel-zmocněnec
Děti ve věku 5–7 let s cGVHD a jejich pečovatelem, n=20 dyád dítě/rodič
3/Projekt 1 Dítě/pečovatel-zmocněnec
Děti ve věku 13–17 let s cGVHD a jejich pečovatel, n=35 párů dítě/rodič
4/Projekt 2 Dítě/pečovatel-zmocněnec
Děti ve věku 5–7 let s cGVHD a jejich pečovatelem, n=40 párů dítě/rodič
5/Projekt 2 Dítě/pečovatel-zmocněnec
Děti ve věku 8–12 let s cGVHD a jejich pečovatelem, n=40 párů dítě/rodič
6/Projekt 2 Dítě/pečovatel-zmocněnec
Děti ve věku 13–17 let s cGVHD a jejich pečovatel, n=40 párů dítě/rodič
2/Projekt 1 Dítě/pečovatel-zmocněnec
Děti ve věku 8–12 let s cGVHD a jejich pečovatel, n=35 párů dítě/rodič

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost
Časové okno: 3 roky
Vyvinout psychometricky platnou dětskou stupnici symptomů cGVHD (PCSS) a doprovodné měření rodičů a zástupců jako protějšky k škále symptomů Lee cGVHD.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2026

Naposledy ověřeno

9. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 190131
  • 19-C-0131

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny IPD zaznamenané v lékařském záznamu budou na vyžádání sdíleny s intramurálními vyšetřovateli.

Časový rámec sdílení IPD

Klinická data dostupná během studie a neomezeně dlouho.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Klinická data budou zpřístupněna prostřednictvím předplatného BTRIS a se svolením PI studie.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc štěpu vs

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit