Escala de síntomas pediátricos de cGVHD
Desarrollo y pruebas psicométricas de una escala de síntomas pediátrica crónica de injerto contra huésped (EICH) (PCSS)
Antecedentes:
Algunos niños/adolescentes que se han sometido a un trasplante de células madre viven con la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD, por sus siglas en inglés). cGVHD es un efecto secundario del trasplante que puede causar múltiples síntomas molestos y afectar negativamente la calidad de vida diaria de un niño/adolescente. Los cuestionarios que miden los síntomas causados por la cGVHD están diseñados para adultos. Los niños/adolescentes pueden no describir sus síntomas de la misma manera. El objetivo de esta investigación es mejorar la forma en que medimos qué tan molestos son estos síntomas para los niños/adolescentes que viven con cGVHD.
Objetivo:
Desarrollar un cuestionario (La Escala de Síntomas Pediátricos de cGHVD) para niños/adolescentes que viven con cGVHD para identificar los síntomas que están experimentando y describir qué tan molestos son para ellos. Un objetivo adicional es diseñar un cuestionario de acompañante para padres/tutores que pueda usarse para capturar las experiencias de síntomas de niños muy pequeños que tal vez no puedan completar un cuestionario.
Elegibilidad:
Niños/adolescentes de 5 a 17 años que reciben tratamiento para cGVHD después de un trasplante de células madre, y sus padres/tutores.
Diseño:
Este estudio consta de 2 proyectos.
Los niños/adolescentes con cGVHD y sus padres/tutores participantes se agruparán por edad del niño/adolescente: 5-7, 8-12 y 13-17.
En el proyecto 1, los participantes completarán un cuestionario apropiado para su edad sobre los síntomas de cGVHD. El cuestionario preguntará sobre el funcionamiento físico y el bienestar emocional del niño/adolescente. El padre/tutor completará un cuestionario complementario en línea. El niño/adolescente luego revisará su cuestionario completo durante una entrevista con un investigador y se le preguntará si las preguntas sobre sus síntomas fueron difíciles de entender. El padre/tutor y el niño/adolescente luego serán entrevistados juntos para explorar más a fondo sus respuestas a los cuestionarios. Las entrevistas se realizarán en persona, por teléfono y en línea. . En base a lo aprendido a través de estas entrevistas, se mejorará la redacción del cuestionario para una mejor comprensión y facilidad de respuesta.
En el proyecto 2, los participantes completarán este cuestionario revisado para su grupo de edad junto con otros cuestionarios que indagan sobre la calidad de vida. Tanto el niño/adolescente como el padre/tutor completarán los cuestionarios en línea en tres momentos distintos.
En ambos proyectos, los niños/adolescentes con cGVHD y sus padres/tutores serán agrupados por la edad del niño/adolescente: 5-7, 8-12 y 13-17.
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Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Antecedentes:
El trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) es una opción curativa para muchos niños con cáncer y ciertos trastornos genéticos. Sin embargo, los receptores de trasplantes de células madre deben lidiar con años de desfiguración y síntomas que surgen de un efecto secundario indeseable del trasplante, específicamente la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD).
Los niños que viven con cGVHD a menudo enfrentan muchos años de una enfermedad crónica incapacitante y dolorosa agravada por los efectos secundarios de la inmunosupresión prolongada, particularmente el uso prolongado de esteroides.
La GVHD crónica puede afectar a casi todos los órganos, aunque afecta con mayor frecuencia a la piel, los ojos, la boca, el hígado, los intestinos, los pulmones y el sistema musculoesquelético.
Ha habido un gran esfuerzo a través del NIH cGVHD Consensus Consortium para estandarizar definiciones, clasificación y criterios de respuesta para pacientes con cGVHD en ensayos clínicos. Debido a la ausencia de evidencia que sugiera qué criterios de respuesta se correlacionan verdaderamente con la mejoría, el Panel de Consenso de los NIH ha recomendado seguir no solo los signos físicos de la EICH crónica, sino también los síntomas de la EICH.
El Lee cGVHD Symptom Score ha sido reconocido como una medida de resultado central de cGVHD en la población adulta, sin embargo, el instrumento no ha sido validado para su uso en niños/adolescentes menores de 18 años, y muchos de los términos de síntomas utilizados en la Lee cGVHD Symptom Scale puede no ser bien entendido por los niños más pequeños.
Actualmente no hay disponible una medida pediátrica de resultado informado por el paciente (PRO) de la molestia de los síntomas de cGVHD.
Objetivo primario:
Desarrollar una Escala de Síntomas Pediátricos de cGVHD (PCSS) psicométricamente válida y una medida de representación del cuidador acompañante como contrapartes de la Escala de Síntomas de cGVHD de Lee.
Elegibilidad:
Niños de 5 a 17 años de edad, que se hayan sometido previamente a un trasplante alogénico de células madre
Diagnóstico clínico de cGVHD
Actualmente recibe tratamiento sistémico para cGVHD (incluidas fototerapias), o ha reducido la terapia sistémica para cGVHD hasta la interrupción en los últimos 12 meses
No hay evidencia de recaída de la enfermedad maligna, incluida la recaída molecular y la enfermedad residual mínima. Los pacientes con quimerismo mixto son elegibles para participar
Comprender y hablar inglés.
Diseño:
Este ensayo psicosocial multicéntrico no intervencionista abordará los objetivos del estudio en dos proyectos: 1) un proyecto cualitativo utilizando entrevistas cognitivas para confirmar la comprensión y la facilidad de respuesta al PCSS, y 2) un proyecto cuantitativo para evaluar la fiabilidad test-retest, construir validez y capacidad de respuesta del PCSS, así como para explorar la concordancia de las calificaciones de los síntomas por parte de los pacientes y los cuidadores.
En el Proyecto 1, realizaremos al menos 20 entrevistas cognitivas de díadas de pacientes y apoderados (cuidador) dentro de cada grupo de edad (5-7; 8-12; 13-17) para una muestra de 75 sobrevivientes de trasplantes pediátricos con cGVHD para refinar la elementos de síntomas y opciones de respuesta para garantizar que resuenen en todo el espectro de desarrollo. Las entrevistas cognitivas evaluarán la claridad y comprensión de los ítems del PCSS, la facilidad y precisión del juicio de las opciones de respuesta y cualquier error en la comprensión de las opciones de respuesta, y refinarán el PCSS de acuerdo con los datos del estudio, antes de continuar con el Proyecto 2.
En el Proyecto 2, evaluaremos la confiabilidad test-retest, la validez del constructo y la capacidad de respuesta del PCSS, en asociación con NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, Peds QL, calificaciones clínicas de las puntuaciones de gravedad de cGVHD específicas de órganos y la gravedad de cGVHD utilizando el NIH criterios, en una muestra de 120 sobrevivientes de trasplante pediátricos con cGVHD que refleja tres grupos de edad (5-7 años; 8-12 años; 13-17 años) de igual número. En sujetos de 13 a 17 años, también compararemos las respuestas del PCSS con las de la Escala de Lee, para determinar la edad más temprana a la que los adolescentes encuestados pueden comprender la Escala de Lee.
Este estudio incluirá investigadores de CCR, así como investigadores externos en sitios de estudio nacionales e internacionales.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children (SickKids)
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Vancouver BC, Canadá
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Wisconsin
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Criterios de inclusión de sujetos pediátricos:
- Niños de 5 a 17 años que se hayan sometido previamente a un alotrasplante de células madre
- Diagnóstico clínico de cGVHD
- Actualmente recibe tratamiento sistémico para cGVHD (incluidas fototerapias), o ha tenido terapia sistémica para cGVHD reducida a la interrupción en los últimos 12 meses
- No hay evidencia de recaída de la enfermedad maligna, incluida la recaída molecular y la enfermedad residual mínima. Los pacientes con quimerismo mixto son elegibles para participar
- El sujeto debe tener un representante de cuidador elegible que esté dispuesto a participar en el estudio.
- Capacidad y disposición de los padres o tutores para firmar un documento de consentimiento informado por escrito
- Los sujetos deben ser capaces de comprender y hablar el idioma inglés.
- Los sujetos pueden participar tanto en el Proyecto 1 como en el Proyecto 2 del estudio. No se requiere la participación en el Proyecto 1 para ser elegible para participar en el Proyecto 2.
Criterios de inclusión del representante del cuidador
- Adulto, mayor de 18 años, cuidador del sujeto participante
- Debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado.
- Debe ser capaz de comprender y hablar el idioma inglés.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN:
Los pacientes pueden ser excluidos de este estudio si, a juicio del investigador principal o asociado, el sujeto está demasiado enfermo o si la capacidad cognitiva del sujeto comprometería su capacidad para participar en los procedimientos relacionados con el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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1/Proyecto 1 Niño/cuidador-apoderado
Niños de 5 a 7 años con cGVHD y su cuidador, n=20 díadas niño/padre
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3/Proyecto 1 Niño/cuidador-representante
Niños de 13 a 17 años con cGVHD y su cuidador, n=35 pares de niño/padre
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4/Proyecto 2 Niño/cuidador-representante
Niños de 5 a 7 años con cGVHD y su cuidador, n=40 pares de niño/padre
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5/Proyecto 2 Niño/cuidador-representante
Niños de 8 a 12 años con cGVHD y su cuidador, n=40 pares de niño/padre
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6/Proyecto 2 Niño/cuidador-representante
Niños de 13 a 17 años con cGVHD y su cuidador, n=40 pares de niño/padre
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2/Proyecto 1 Niño/cuidador-representante
Niños de 8 a 12 años con cGVHD y su cuidador, n = 35 parejas de niño/padre
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad
Periodo de tiempo: 3 años
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Desarrollar una Escala de Síntomas Pediátricos de cGVHD (PCSS) psicométricamente válida y una medida alternativa de los padres como contrapartes de la Escala de Síntomas de cGVHD de Lee.
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 190131
- 19-C-0131
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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