Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk cGVHD Symptom Scale

7. august 2026 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

Utvikling og psykometrisk testing av en pediatrisk kronisk graft-versus-host-sykdom (GVHD) Symptom Scale (PCSS)

Bakgrunn:

Noen barn/ungdom som har gjennomgått en stamcelletransplantasjon lever med kronisk graft-versus-host-sykdom (cGVHD). cGVHD er en bivirkning av transplantasjonen som kan forårsake flere plagsomme symptomer og negativt påvirke et barns/ungdoms ulikhet i dagliglivet. Spørreskjemaene som måler symptomene forårsaket av cGVHD er laget for voksne. Barn/ungdom beskriver kanskje ikke symptomene sine på samme måte. Målet med denne forskningen er å forbedre måten vi måler hvor plagsomme disse symptomene er for barn/ungdom som lever med cGVHD.

Objektiv:

Å utvikle et spørreskjema (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) for barn/ungdom som lever med cGVHD for å identifisere symptomene de opplever og beskrive hvor plagsomme disse symptomene er for dem. Et tilleggsmål er å utforme et spørreskjema for foreldre/foresatte som kan brukes til å fange opp symptomopplevelsene til svært små barn som kanskje ikke er i stand til å fylle ut et spørreskjema.

Kvalifisering:

Barn/ungdom i alderen 5-17 år som får behandling for cGVHD etter en stamcelletransplantasjon, og deres foreldre/foresatte.

Design:

Denne studien består av 2 prosjekter.

Barn/ungdom med cGVHD og deres foreldre/foresatte vil bli gruppert etter barnets/ungdommens alder: 5-7, 8-12 og 13-17.

I prosjekt 1 skal deltakerne fylle ut et alderstilpasset spørreskjema om cGVHD-symptomer. Spørreskjemaet vil spørre om barnet/ungdommens fysiske funksjon og følelsesmessige velvære. Forelderen/foresatte vil fylle ut et ledsagerskjema online. Barnet/ungdommen vil deretter gjennomgå sitt utfylte spørreskjema under et intervju med en forsker og vil bli spurt om spørsmålene om symptomene deres var vanskelige å forstå. Forelderen/foresatte og barnet/ungdommen vil deretter bli intervjuet sammen for å utforske svarene deres på spørreskjemaene ytterligere. Intervjuer vil bli gjort personlig, på telefon og online. . Basert på det som er lært gjennom disse intervjuene, vil ordlyden i spørreskjemaet bli forbedret for bedre forståelse og enklere respons.

I prosjekt 2 skal deltakerne fylle ut dette reviderte spørreskjemaet for sin aldersgruppe sammen med noen andre spørreskjemaer som spør om livskvalitet. Både barn/ungdom og forelder/foresatte vil fylle ut spørreskjemaene online på tre separate tidspunkter.

I begge prosjektene vil barn/ungdom med cGVHD og deres foreldre/foresatte deltakere grupperes etter barnets/ungdommens alder: 5-7, 8-12 og 13-17.

...

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn:

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er et kurativt alternativ for mange barn med kreft og visse genetiske lidelser. Mottakere av stamcelletransplantasjon må imidlertid håndtere årevis med vansiring og symptomer som oppstår fra en uønsket bivirkning av transplantasjon, spesielt kronisk graft-versus-host-sykdom (cGVHD).

Barn som lever med cGVHD står ofte overfor mange år med en invalidiserende og smertefull kronisk sykdom forsterket av bivirkningene av langvarig immunsuppresjon, spesielt langvarig steroidbruk.

Kronisk GVHD kan involvere nesten alle organer, selv om det oftest påvirker huden, øynene, munnen, leveren, tarmene, lungene og muskel- og skjelettsystemet.

Det har vært en stor innsats gjennom NIH cGVHD Consensus Consortium for å standardisere definisjoner, gradering og responskriterier for pasienter med cGVHD i kliniske studier. På grunn av fraværet av bevis som tyder på hvilke responskriterier som virkelig korrelerer med forbedring, har NIH Consensus Panel anbefalt å følge ikke bare fysiske tegn på kronisk GVHD, men også symptomer på GVHD.

Lee cGVHD Symptom Score har blitt anerkjent som et kjerneresultatmål for cGVHD i den voksne befolkningen, men instrumentet har ikke blitt validert for bruk hos barn/ungdom under 18 år, og mange av symptombegrepene brukt i Lee cGVHD Symptom Scale kanskje ikke godt forstått av yngre barn.

Det er foreløpig ingen tilgjengelig pediatrisk pasientrapportert utfall (PRO) mål for cGVHD-symptomplager.

Hovedmål:

Å utvikle en psykometrisk gyldig Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) og et ledsagende omsorgsperson-proxy-mål som motstykker til Lee cGVHD Symptom Scale.

Kvalifisering:

Barn i alderen 5 til 17 år, som tidligere har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon

Klinisk diagnose av cGVHD

Får for tiden systemisk behandling for cGVHD (inkludert fototerapier), eller har redusert systemisk behandling for cGVHD til seponering i løpet av de siste 12 månedene

Ingen tegn på tilbakefall av ondartet sykdom inkludert molekylært tilbakefall og minimal gjenværende sykdom. Pasienter med blandet kimerisme er kvalifisert til å delta

Forstå og snakke engelsk

Design:

Denne multisenter ikke-intervensjonelle psykososiale studien vil ta for seg studiemålene i to prosjekter: 1) et kvalitativt prosjekt som bruker kognitivt intervju for å bekrefte forståelsen og den enkle responsen til PCSS, og 2) et kvantitativt prosjekt for å evaluere test-retest reliabilitet, konstruksjon validiteten og responsen til PCSS, samt å utforske samsvar mellom symptomvurderinger av pasienter og omsorgspersoner.

I prosjekt 1 vil vi gjennomføre minst 20 kognitive intervjuer av pasient- og proxy-dyader (omsorgsperson) innenfor hver aldersgruppe (5-7; 8-12; 13-17) for et utvalg av 75 pediatriske transplantasjonsoverlevende med cGVHD for å forbedre symptomelementer og responsvalg for å sikre at de gir gjenklang på tvers av utviklingsspekteret. Kognitive intervjuer vil evaluere klarheten og forståelsen av PCSS-elementene, enkelheten og nøyaktigheten av vurderingen av svarvalgene, og eventuelle feil i forståelsen av svarvalgene, og vil avgrense PCSSen i samsvar med studiedata, før du går videre til prosjekt 2.

I prosjekt 2 vil vi evaluere reliabilitet, konstruksjonsvaliditet og reaksjonsevne for PCSS, i forbindelse med NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, Peds QL, klinikervurderinger av organspesifikke cGVHD-alvorlighetsskårer og cGVHD-alvorlighetsgrad ved bruk av NIH kriterier, i et utvalg av 120 pediatriske transplantasjonsoverlevere med cGVHD som gjenspeiler tre aldersgrupper (5-7 år; 8-12 år; 13-17 år) med like mange. Hos forsøkspersoner i alderen 13-17 vil vi også sammenligne svar på PCSS med svarene fra Lee-skalaen, for å bestemme den yngste alderen der ungdomrespondenter kan forstå Lee-skalaen.

Denne studien vil inkludere CCR-etterforskere så vel som ekstramurale etterforskere ved nasjonale og internasjonale studiesteder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

139

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Vancouver BC, Canada
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado (CHCO)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children s National Medical Center (CNMC)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital (JHH)
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children s Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn i alderen 5 til 17 år og deres omsorgsperson, som har gjennomgått tidligere allogen stamcelletransplantasjon

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

Inkluderingskriterier for pediatriske emner:

  • Barn i alderen 5 til 17 år, som tidligere har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon
  • Klinisk diagnose av cGVHD
  • Mottar for tiden systemisk behandling for cGVHD (inkludert fototerapier), eller har hatt systemisk behandling for cGVHD redusert til seponering i løpet av de siste 12 månedene
  • Ingen tegn på tilbakefall av ondartet sykdom inkludert molekylært tilbakefall og minimal gjenværende sykdom. Pasienter med blandet kimerisme er kvalifisert til å delta
  • Forsøkspersonen må ha en kvalifisert omsorgsperson som er villig til å delta i studien.
  • Foreldre eller foresatte evne og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument
  • Fagene må kunne forstå og snakke engelsk
  • Forsøkspersoner kan delta i både prosjekt 1 og prosjekt 2 av studien. Deltagelse i Prosjekt 1 er ikke nødvendig for å være kvalifisert til å delta i Prosjekt 2.

Inkluderingskriterier for omsorgsgivers fullmektig

  • Voksen, >18 år, omsorgsperson for deltakende fag
  • Må være villig og i stand til å gi informert samtykke.
  • Må kunne forstå og snakke engelsk

EKSKLUSJONSKRITERIER:

Pasienter kan bli ekskludert fra denne studien hvis etter rektors eller assisterende etterforskers vurdering, forsøkspersonen er for syk, eller forsøkspersonens kognitive evne ville kompromittere deres evne til å delta i studierelaterte prosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
1/Prosjekt 1 Barn/omsorgsfullmektig
Barn i alderen 5-7 med cGVHD og deres omsorgsperson, n=20 barn/foreldre-dyader
3/Prosjekt 1 Barn/omsorgsfullmektig
Barn i alderen 13-17 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=35 barn/foreldrepar
4/Prosjekt 2 Barn/omsorgsfullmektig
Barn i alderen 5-7 med cGVHD og deres omsorgsperson, n=40 barn/foreldrepar
5/Prosjekt 2 Barn/omsorgsfullmektig
Barn i alderen 8-12 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=40 barn/foreldrepar
6/Prosjekt 2 Barn/omsorgsfullmektig
Barn i alderen 13-17 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=40 barn/foreldrepar
2/Prosjekt 1 Barn/omsorgsfullmektig
Barn i alderen 8-12 år med cGVHD og deres omsorgsperson, n=35 barn/foreldrepar

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomførbarhet
Tidsramme: 3 år
Å utvikle en psykometrisk gyldig Pediatric cGVHD Symptom Scale (PCSS) og et ledsagende foreldre-proxy-mål som motstykker til Lee cGVHD Symptom Scale.
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2026

Sist bekreftet

6. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 190131
  • 19-C-0131

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.All IPD registrert i journalen vil bli delt med intramurale etterforskere på forespørsel.

IPD-delingstidsramme

Kliniske data tilgjengelig under studien og på ubestemt tid.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kliniske data vil bli gjort tilgjengelig via abonnement på BTRIS og med tillatelse fra studiens PI.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere