Escala de sintomas de DECHc pediátrica
Desenvolvimento e teste psicométrico de uma escala de sintomas (PCSS) da doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) pediátrica
Fundo:
Algumas crianças/adolescentes que fizeram transplante de células-tronco vivem com a doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD). A DECHc é um efeito colateral do transplante que pode causar múltiplos sintomas incômodos e afetar negativamente a qualidade de vida diária da criança/adolescente. Os questionários que medem os sintomas causados pela cGVHD são elaborados para adultos. Crianças/adolescentes podem não descrever seus sintomas da mesma maneira. O objetivo desta pesquisa é melhorar a forma como medimos o incômodo desses sintomas para crianças/adolescentes que vivem com cGVHD.
Objetivo:
Desenvolver um questionário (The Pediatric cGHVD Symptom Scale) para crianças/adolescentes que vivem com cGVHD para identificar os sintomas que estão experimentando e descrever o quanto esses sintomas são incômodos para eles. Um objetivo adicional é criar um questionário para pais/responsáveis que possa ser usado para capturar as experiências de sintomas de crianças muito pequenas que podem não ser capazes de preencher um questionário.
Elegibilidade:
Crianças/adolescentes de 5 a 17 anos que estão recebendo tratamento para cGVHD após um transplante de células-tronco e seus pais/responsáveis.
Projeto:
Este estudo é composto por 2 projetos.
Crianças/adolescentes com cGVHD e seus pais/responsáveis participantes serão agrupados pela idade da criança/adolescente: 5-7, 8-12 e 13-17.
No projeto 1, os participantes preencherão um questionário apropriado para a idade sobre os sintomas de cGVHD. O questionário perguntará sobre o funcionamento físico e o bem-estar emocional da criança/adolescente. O pai/responsável preencherá um questionário on-line para o acompanhante. A criança/adolescente revisará seu questionário preenchido durante uma entrevista com um pesquisador e será perguntado se as perguntas sobre seus sintomas foram difíceis de entender. O pai/responsável e a criança/adolescente serão então entrevistados juntos para explorar melhor suas respostas aos questionários. As entrevistas serão feitas pessoalmente, por telefone e online. . Com base no que for aprendido por meio dessas entrevistas, a redação do questionário será aprimorada para melhor compreensão e facilidade de resposta.
No projeto 2, os participantes preencherão este questionário revisado para sua faixa etária junto com alguns outros questionários que perguntam sobre qualidade de vida. Tanto a criança/adolescente quanto o pai/responsável preencherão os questionários on-line em três momentos distintos.
Em ambos os projetos, crianças/adolescentes com cGVHD e seus pais/responsáveis participantes serão agrupados por idade da criança/adolescente: 5-7, 8-12 e 13-17.
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Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Fundo:
O transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) é uma opção curativa para muitas crianças com câncer e certas doenças genéticas. No entanto, os receptores de transplante de células-tronco devem lidar com anos de desfiguração e sintomas decorrentes de um efeito colateral indesejável do transplante, especificamente doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD).
As crianças que vivem com cGVHD frequentemente enfrentam muitos anos de uma doença crônica incapacitante e dolorosa agravada pelos efeitos colaterais da imunossupressão prolongada, particularmente o uso prolongado de esteroides.
A DECH crônica pode envolver quase todos os órgãos, embora afete mais comumente a pele, os olhos, a boca, o fígado, os intestinos, os pulmões e o sistema músculo-esquelético.
Tem havido um grande esforço por meio do NIH cGVHD Consensus Consortium para padronizar definições, classificação e critérios de resposta para pacientes com cGVHD em ensaios clínicos. Devido à ausência de evidências sugerindo quais critérios de resposta realmente se correlacionam com a melhora, o Painel de Consenso do NIH recomendou o acompanhamento não apenas dos sinais físicos da DECH crônica, mas também dos sintomas da DECH.
O Lee cGVHD Symptom Score foi reconhecido como uma medida central do desfecho cGVHD na população adulta, no entanto, o instrumento não foi validado para uso em crianças/adolescentes com menos de 18 anos, e muitos dos termos de sintomas usados na Lee cGVHD Symptom Scale pode não ser bem compreendido por crianças mais novas.
Atualmente, não há medida de resultado relatado pelo paciente pediátrico (PRO) disponível para sintomas de cGVHD.
Objetivo primário:
Desenvolver uma Escala de Sintomas de DECHc Pediátrica psicometricamente válida (PCSS) e uma medida de acompanhamento do cuidador-proxy como contrapartes da Escala de Sintomas de DECHc de Lee.
Elegibilidade:
Crianças de 5 a 17 anos de idade, que foram submetidas a transplante alogênico prévio de células-tronco
Diagnóstico clínico de cGVHD
Atualmente recebendo tratamento sistêmico para DECHc (incluindo fototerapias) ou diminuiu a terapia sistêmica para DECHc até a descontinuação nos últimos 12 meses
Nenhuma evidência de recidiva da doença maligna, incluindo recidiva molecular e doença residual mínima. Pacientes com quimerismo misto são elegíveis para participar
Compreender e falar inglês
Projeto:
Este ensaio psicossocial multicêntrico não intervencional abordará os objetivos do estudo em dois projetos: 1) um projeto qualitativo usando entrevista cognitiva para confirmar a compreensão e facilidade de resposta ao PCSS, e 2) um projeto quantitativo para avaliar a confiabilidade teste-reteste, construto validade e capacidade de resposta do PCSS, bem como para explorar a concordância das classificações dos sintomas por pacientes e representantes do cuidador.
No Projeto 1, conduziremos pelo menos 20 entrevistas cognitivas de díades de pacientes e substitutos (cuidadores) dentro de cada faixa etária (5-7; 8-12; 13-17) para uma amostra de 75 sobreviventes de transplante pediátrico com cGVHD para refinar o itens de sintomas e opções de resposta para garantir que ressoem em todo o espectro de desenvolvimento. As entrevistas cognitivas avaliarão a clareza e a compreensão dos itens do PCSS, a facilidade e a precisão do julgamento das opções de resposta e quaisquer erros na compreensão das opções de resposta e refinarão o PCSS de acordo com os dados do estudo, antes de prosseguir para o Projeto 2.
No Projeto 2, avaliaremos a confiabilidade teste-reteste, validade de construto e capacidade de resposta do PCSS, em associação com o NIH Global cGVHD Symptom Severity Score, o Peds QL, classificações clínicas de escores de gravidade cGVHD específicos de órgãos e gravidade cGVHD usando o NIH critérios, em uma amostra de 120 sobreviventes de transplante pediátrico com cGVHD refletindo três faixas etárias (5-7 anos; 8-12 anos; 13-17 anos) de números iguais. Em indivíduos de 13 a 17 anos, também compararemos as respostas do PCSS com as da Escala de Lee, para determinar a idade mais jovem em que os entrevistados adolescentes podem compreender a Escala de Lee.
Este estudo incluirá investigadores do CCR, bem como investigadores externos em locais de estudo nacionais e internacionais.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children (SickKids)
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Vancouver BC, Canadá
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia (CWHC of BC)
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado (CHCO)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children s National Medical Center (CNMC)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital (JHH)
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh - Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children s Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital (TCH)-Baylor
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center (FHCC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Wisconsin
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Critérios de inclusão de sujeitos pediátricos:
- Crianças de 5 a 17 anos, submetidas a transplante alogênico prévio de células-tronco
- Diagnóstico clínico de cGVHD
- Atualmente recebendo tratamento sistêmico para cGVHD (incluindo fototerapias), ou teve terapia sistêmica para cGVHD reduzida para descontinuação nos últimos 12 meses
- Nenhuma evidência de recidiva da doença maligna, incluindo recidiva molecular e doença residual mínima. Pacientes com quimerismo misto são elegíveis para participar
- O sujeito deve ter um procurador de cuidador elegível que esteja disposto a participar do estudo.
- Capacidade e disposição dos pais ou responsáveis para assinar um documento de consentimento informado por escrito
- Os indivíduos devem ser capazes de compreender e falar o idioma inglês
- Os indivíduos podem participar tanto do Projeto 1 quanto do Projeto 2 do estudo. A participação no Projeto 1 não é necessária para ser elegível para participar do Projeto 2.
Critérios de inclusão de procuração do cuidador
- Adulto, >18 anos de idade, cuidador do sujeito participante
- Deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado.
- Deve ser capaz de compreender e falar a língua inglesa
CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO:
Os pacientes podem ser excluídos deste estudo se, no julgamento do Investigador Principal ou Associado, o sujeito estiver muito doente ou a capacidade cognitiva do sujeito comprometer sua capacidade de participar dos procedimentos relacionados ao estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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1/Projeto 1 Criança/cuidador-procurador
Crianças de 5 a 7 anos com cGVHD e seus cuidadores, n = 20 crianças/pais díades
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3/Projeto 1 Criança/cuidador-procurador
Crianças de 13 a 17 anos com cGVHD e seus cuidadores, n = 35 pares de crianças/pais
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4/Projeto 2 Criança/cuidador-procurador
Crianças de 5 a 7 anos com cGVHD e seus cuidadores, n = 40 pares de crianças/pais
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5/Projeto 2 Criança/cuidador-procurador
Crianças de 8 a 12 anos com cGVHD e seus cuidadores, n = 40 pares de crianças/pais
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6/Projeto 2 Criança/cuidador-procurador
Crianças de 13 a 17 anos com cGVHD e seus cuidadores, n = 40 pares de crianças/pais
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2/Projeto 1 Criança/cuidador-procurador
Crianças de 8 a 12 anos com DECHc e seu cuidador, n=35 pares criança/pais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Viabilidade
Prazo: 3 anos
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Desenvolver uma escala de sintomas de cGVHD pediátrica psicometricamente válida (PCSS) e uma medida de acompanhamento dos pais como contrapartes da escala de sintomas de cGVHD de Lee.
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sandra A Mitchell, C.R.N.P., National Cancer Institute (NCI)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 190131
- 19-C-0131
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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