麦卡德尔病患者的改良生酮饮食 B 部分
麦卡德尔病患者的改良生酮饮食 B 部分——一项安慰剂对照的交叉研究
McArdle 病，糖原贮积病 V 型，是一种罕见的代谢性疾病。 受影响的人无法利用肌肉中储存为糖原的糖分。 研究人员假设，通过提供酮作为工作肌肉的替代燃料底物，改良的生酮饮食可能是一种潜在的治疗选择。
这项盲法、安慰剂对照、交叉研究将调查 A 部分中发现的最佳改良生酮饮食（75% 脂肪、15% 蛋白质、10% 碳水化合物）与健康平衡安慰剂相比对麦卡德尔病患者的潜在影响饮食（每天> 100克碳水化合物）。
研究概览
详细说明
一项盲法随机、安慰剂对照、交叉研究，旨在研究改良生酮饮食对麦卡德尔病患者的影响。
McArdle 病，糖原贮积病 V 型，是一种罕见的代谢性疾病，由 PYGM 基因突变导致缺乏肌肉磷酸化酶。 受影响的个体无法利用肌肉中储存为糖原的糖分，导致运动不耐受、运动引起的肌肉疼痛、挛缩和横纹肌溶解。 目前，麦卡德尔病没有令人满意的治疗方案。 当肌肉糖原分解受阻时，如 McArdle 病，酮是肌肉糖原的可行燃料替代品。 减轻 McArdle 病症状的一个关键因素是为能量代谢提供替代燃料。 酮症可以通过提供内源性酮体 (KB) 来潜在地提供替代燃料底物，而内源性酮体是骨骼肌和大脑的理想燃料。 酮症可以通过禁食达到，也可以通过坚持改良的生酮饮食来诱导，这种饮食需要高脂肪、低碳水化合物的饮食，模拟禁食的代谢效应。
研究设计是安慰剂对照、盲法、交叉设计。 该研究将在两个地点进行：CNMC（哥本哈根）和 NHNN（伦敦）。 受试者将按 1:1 的比例随机分配，首先接受改良的生酮饮食（75% 脂肪、15% 蛋白质、10% 碳水化合物）或安慰剂饮食（每天摄入超过 100 克碳水化合物）。 受试者将遵循该饮食 4 周，然后进行 2-4 周的清除，然后再进行 4 周的相反饮食。 在 10-12 周的试用期内，受试者将五次访问伦敦的试用地点。 饮食的影响将通过在自行车测力计上的次最大运动测试期间运动能力的改善来评估。 主观改善将通过问卷调查和饮食日记进行评估。
如果这种饮食能提高运动能力，它将提供一种安全且廉价的治疗选择，可能会降低肌肉损伤的风险并提高麦卡德尔病患者的生活质量。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 经基因确认的 GSDV
- 患者愿意并能够在参与前提供书面知情同意书。
- 病人可以走动。
- 育龄妇女必须愿意采用以下医学上可接受的节育方法
排除标准：
- 根据研究者的判断，患者有任何先前或当前的医疗状况会阻止患者安全地参与和/或完成所有研究要求。
- 怀孕或哺乳
- 患者不具备理解/理解和完成所有研究评估的认知能力
- 卟啉症或脂肪代谢障碍患者（原发性肉碱缺乏症、肉碱棕榈酰转移酶I或II、β-氧化缺陷等）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：介入饮食
改良的生酮饮食（在初步研究中发现的成分，75% 脂肪、15% 蛋白质、10% 碳水化合物）
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改良生酮饮食
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂饮食
安慰剂饮食（每天超过 100 克碳水化合物）
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安慰剂饮食
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均心率的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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恒定负荷循环运动（30 分钟次最大循环测试）期间平均心率 (bpm) 的变化。
在所有访问的周期测试期间，将每分钟测量一次心率。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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遵守
大体时间：长达 12 周
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每日饮食日记
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长达 12 周
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间接量热法的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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在恒定负载循环期间通过间接量热法测量的氧化率在访问 1-4 时测量。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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自测日常功能评分的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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修改后的 SF-36 问卷
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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自评疲劳度的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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疲劳严重程度量表得分
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血酮的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血液中的酮体（羟基丁酸+乙酰乙酸umol/L）。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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感知运动的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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博格量表（6-20 分）。
在恒定负载循环测试期间，每分钟都会询问受试者。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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氨的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血氨（umol/L）。
在访问 1-4 的循环测试期间将测量 5 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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胰岛素的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血胰岛素 (pmol/l)。
在访问 1-4 的循环测试期间将测量 6 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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肾上腺素的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血液肾上腺素 (pg/mL) 将在第 1-4 次访问的循环测试期间测量 6 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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胰高血糖素的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血胰高血糖素 (pmol/L)。
在访问 1-4 的循环测试期间将测量 4 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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最大氧容量的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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(VO2max, mL oxgen per minute) 在30分钟的次极量运动测试后，工作量将逐步增加到最大。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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最大工作负荷的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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工作负荷（瓦特） 在 30 分钟次极量运动测试后，工作负荷将逐步增加到最大。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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游离脂肪酸的变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血液游离脂肪酸（umol/L）。
在访问 1-4 的循环测试期间将测量 6 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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乳酸变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血乳酸 (mM)。
在访问 1-4 的循环测试期间将测量 6 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血糖变化
大体时间：在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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血糖 (mM)。
在访问 1-4 的循环测试期间将测量 6 次。
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在访问 1（基线）、访问 2（4 周）、访问 3（8 周）和访问 4（12 周）时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- H-18013022-B
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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