Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Modifisert ketogen diett hos pasienter med McArdle-sykdom del B

10. februar 2023 oppdatert av: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odifisert ketogen diett hos pasienter med McArdle-sykdom del B - en placebokontrollert, cross-over-studie

McArdle sykdom, glykogenlagringssykdom type V, er en sjelden stoffskiftesykdom. Berørte individer er ikke i stand til å utnytte sukker lagret som glykogen i muskler. Etterforskere antar at en modifisert ketogen diett kan være et potensielt behandlingsalternativ, ved å gi ketoner som alternative drivstoffsubstrater for arbeidende muskler.

Denne blindede, placebokontrollerte, cross-over-studien vil undersøke de potensielle effektene av et optimalt modifisert ketogent kosthold funnet i del A (75 % fett, 15 % protein, 10 % karbohydrater) hos pasienter med McArdle sykdom sammenlignet med en sunn balansert placebo kosthold (>100 gram karbohydrater per dag).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En blindet randomisert, placebokontrollert, cross-over studie for å undersøke effekten av et modifisert ketogent kosthold hos pasienter med McArdle sykdom.

McArdle sykdom, glykogenlagringssykdom type V, er en sjelden metabolsk sykdom forårsaket av mutasjoner i PYGM-genet som resulterer i fravær av enzymet muskelfosforylase. Berørte individer er ikke i stand til å utnytte sukker lagret som glykogen i muskler, noe som fører til treningsintoleranse, treningsindusert muskelsmerter, kontrakturer og rabdomyolyse. Foreløpig er det ingen tilfredsstillende behandlingsalternativer for McArdle sykdom. Ketoner er mulige drivstoffalternativer til muskelglykogen når muskelglykogenolyse er blokkert som ved McArdle sykdom. Et nøkkelelement for å lindre symptomene ved McArdle-sykdom er å tilby alternativt drivstoff for energimetabolisme. Ketose kan potensielt gi alternative drivstoffsubstrater ved å tilveiebringe endogene ketonlegemer (KB) som er ønskelige drivstoff for skjelettmuskulatur og hjerne. Ketose kan nås ved faste og kan induseres ved å følge en modifisert ketogen diett, som innebærer en diett med høyt fett og lavt karbohydrat, som simulerer de metabolske effektene av faste.

Studiedesignet er et placebokontrollert, blindt, cross-over-design. Studien vil bli utført på to steder: CNMC (København), NHNN (London). Forsøkspersonene vil bli randomisert 1:1 for å motta enten en modifisert ketogen diett (75 % fett, 15 % protein, 10 % karbohydrater) eller en placebo-diett (>100 gram karbohydrater per dag) først. Forsøkspersonene vil følge dietten i 4 uker, etterfulgt av 2-4 ukers utvasking, etterfulgt av 4 uker på motsatt diett. I løpet av 10-12 ukers prøveperiode vil forsøkspersonene besøke prøvestedet i London ved fem anledninger. Effekter av dietten vil bli evaluert ved forbedring av treningskapasiteten under submaksimal treningstest på et sykkelergometer. Subjektive forbedringer vil bli evaluert ved hjelp av spørreskjemaer og en diettdagbok.

Hvis kostholdet forbedrer treningskapasiteten, vil det gi et trygt og billig behandlingsalternativ som kan føre til redusert risiko for muskelskade og øke livskvaliteten hos pasienter med McArdle sykdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet GSDV
  • Pasienten er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke før deltakelse.
  • Pasienten er ambulerende.
  • Kvinner i fertil alder må være villige til å praktisere følgende medisinsk akseptable prevensjonsmetoder

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har tidligere eller nåværende medisinske tilstander som, etter etterforskerens vurdering, ville hindre pasienten i å trygt delta i og/eller fullføre alle studiekrav.
  • Graviditet eller amming
  • Pasienten har ikke kognitiv kapasitet til å forstå/forstå og fullføre alle studievurderinger
  • Pasienter med porfyri eller forstyrrelser i fettmetabolismen (primær karnitinmangel, karnitinpalmitoyltransferase I eller II, β-oksidasjonsdefekter etc.).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Intervensjonsdiett
En modifisert ketogen diett (med sammensetningen funnet i pilotstudien, 75 % fett, 15 % protein, 10 % karbohydrater)
Kosttilskudd: Ketocal 4:1 flytende Nutricia (intervensjon)
Modifisert ketogen diett
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo diett
En placebo diett (over 100 g karbohydrater per dag)
Kosttilskudd: Fortini multifiber Nutrica (placebo)
Placebo diett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig hjertefrekvens
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i gjennomsnittlig hjertefrekvens (bpm) under sykling med konstant belastning (30 minutters submaksimal syklustest). Pulsen vil bli målt hvert minutt under syklustesten ved alle besøk.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samsvar
Tidsramme: opp 12 uker
Daglig kostholdsdagbok
opp 12 uker
Endring i indirekte kalorimetri
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Oksidasjonshastigheter målt via indirekte kalorimetri under konstant belastningssykling Målt ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i selvvurderte daglige funksjonspoeng
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Modifisert SF-36 spørreskjema
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i selvvurdert tretthet
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Fatigue Severity Scale-poengsum
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i blodketoner
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Ketonlegemer i blodet (hydroksybutyrat+acetoacetat umol/L).
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i opplevd anstrengelse
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Borg skala (skala fra 6-20). Under testen med konstant belastning, vil forsøkspersonene bli spurt hvert minutt under.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i ammoniakk
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blod Ammoniakk (umol/L). Vil bli målt 5 ganger under syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i insulin
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blodinsulin (pmol/l). Vil bli målt 6 ganger under syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i adrenalin
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blodadrenalin (pg/mL) Vil bli målt 6 ganger i løpet av syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i glukagon
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blodglukagon (pmol/L). Skal måles 4 ganger i løpet av syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i maksimal oksygenkapasitet
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
(VO2maks, ml oksgen per minutt) etter den 30 minutters submaksimale treningstesten vil arbeidsbelastningen økes på en skrittvis måte til maksimum.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i maksimal arbeidsbelastning
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Arbeidsbelastning (watt) etter den 30 minutters submaksimale treningstesten vil arbeidsbelastningen økes på en skrustikke måte til maksimum.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i frie fettsyrer
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blodfrie fettsyrer (umol/L). Vil bli målt 6 ganger under syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i laktat
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blodlaktat (mM). Vil bli målt 6 ganger under syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Endring i glukose
Tidsramme: Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)
Blodsukker (mM). Vil bli målt 6 ganger under syklustesten ved besøk 1-4.
Ved besøk 1 (grunnlinje), besøk 2 (4 uker), besøk 3 (8 uker) og besøk 4 (12 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Samarbeidspartnere

University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. august 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

5. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-18013022-B

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ketocal 4:1 flytende Nutricia (intervensjon)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere