Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gemodificeerd ketogeen dieet bij patiënten met de ziekte van McArdle Deel B

10 februari 2023 bijgewerkt door: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Gemodificeerd ketogeen dieet bij patiënten met de ziekte van McArdle Deel B - een placebogecontroleerd, cross-over onderzoek

De ziekte van McArdle, glycogeenstapelingsziekte type V, is een zeldzame stofwisselingsziekte. Getroffen personen zijn niet in staat om suiker te gebruiken die is opgeslagen als glycogeen in spieren. Onderzoekers veronderstellen dat een aangepast ketogeen dieet een mogelijke behandelingsoptie zou kunnen zijn, door ketonen aan te bieden als alternatieve brandstofsubstraten voor werkende spieren.

Deze geblindeerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie zal de mogelijke effecten onderzoeken van een optimaal gemodificeerd ketogeen dieet gevonden in deel A (75% vet, 15% eiwit, 10% koolhydraten) bij patiënten met de ziekte van McArdle in vergelijking met een gezonde, uitgebalanceerde placebo dieet (>100 gram koolhydraten per dag).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een geblindeerde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, cross-over studie om de effecten van een aangepast ketogeen dieet bij patiënten met de ziekte van McArdle te onderzoeken.

De ziekte van McArdle, glycogeenstapelingsziekte type V, is een zeldzame stofwisselingsziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het PYGM-gen waardoor het enzym spierfosforylase ontbreekt. Getroffen personen zijn niet in staat om suiker te gebruiken die is opgeslagen als glycogeen in spieren, wat leidt tot inspanningsintolerantie, door inspanning veroorzaakte spierpijn, contracturen en rabdomyolyse. Momenteel zijn er geen bevredigende behandelingsopties voor de ziekte van McArdle. Ketonen zijn haalbare brandstofalternatieven voor spierglycogeen wanneer spierglycogenolyse wordt geblokkeerd, zoals bij de ziekte van McArdle. Een belangrijk element van het verlichten van de symptomen bij de ziekte van McArdle is het bieden van alternatieve brandstoffen voor het energiemetabolisme. Ketosis kan mogelijk alternatieve brandstofsubstraten bieden door te voorzien in endogene ketonlichamen (KB's), die wenselijke brandstoffen zijn voor skeletspieren en hersenen. Ketose kan worden bereikt door te vasten en kan worden opgewekt door vast te houden aan een aangepast ketogeen dieet, dat een vetrijk, koolhydraatarm dieet inhoudt, dat de metabolische effecten van vasten simuleert.

Het onderzoeksontwerp is een placebogecontroleerd, blind, cross-over ontwerp. Het onderzoek zal worden uitgevoerd op twee locaties: CNMC (Kopenhagen), NHNN (Londen). Proefpersonen worden 1:1 gerandomiseerd om eerst een gemodificeerd ketogeen dieet (75% vet, 15% eiwit, 10% koolhydraten) of een placebodieet (>100 gram koolhydraten per dag) te krijgen. De proefpersonen volgen het dieet gedurende 4 weken, gevolgd door 2-4 weken wash-out, gevolgd door 4 weken op het tegenovergestelde dieet. Tijdens de proefperiode van 10-12 weken bezoeken proefpersonen vijf keer de proeflocatie in Londen. Effecten van het dieet zullen worden geëvalueerd door verbetering van het inspanningsvermogen tijdens een submaximale inspanningstest op een fietsergometer. Subjectieve verbeteringen worden geëvalueerd door middel van vragenlijsten en een voedingsdagboek.

Als het dieet het inspanningsvermogen verbetert, biedt het een veilige en goedkope behandelingsoptie die kan leiden tot een verminderd risico op spierletsel en een verbetering van de kwaliteit van leven bij patiënten met de ziekte van McArdle.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde GSDV
  • Patiënt is bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan deelname.
  • Patiënt is ambulant.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om de volgende medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden toe te passen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft eerdere of huidige medische aandoeningen die, naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt ervan zouden weerhouden om veilig deel te nemen aan en/of aan alle studievereisten te voldoen.
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Patiënt heeft niet de cognitieve capaciteit om alle onderzoeksbeoordelingen te begrijpen/begrijpen en af ​​te ronden
  • Patiënten met porfyrie of stoornissen van het vetmetabolisme (primaire carnitinedeficiëntie, carnitinepalmitoyltransferase I of II, β-oxidatiedefecten enz.).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Interventioneel dieet
Een aangepast ketogeen dieet (met de samenstelling gevonden in de pilotstudie, 75% vet, 15% eiwit, 10% koolhydraten)
Voedingssupplement: Ketocal 4:1 vloeibaar Nutricia (interventie)
Gewijzigd ketogeen dieet
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo dieet
Een placebodieet (meer dan 100 g koolhydraten per dag)
Voedingssupplement: Fortini multivezel Nutrica (placebo)
Placebo dieet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gemiddelde hartslag
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in de gemiddelde hartslag (bpm) tijdens een fietstraining met constante belasting (submaximale cyclustest van 30 minuten). Tijdens de fietstest wordt bij alle bezoeken elke minuut de hartslag gemeten.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nakoming
Tijdsspanne: tot 12 weken
Dagelijks voedingsdagboek
tot 12 weken
Verandering in indirecte calorimetrie
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Oxidatiesnelheden gemeten via indirecte calorimetrie tijdens cycli van constante belasting Gemeten bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in zelf beoordeelde dagelijkse functiescores
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Gewijzigde SF-36 vragenlijst
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in zelf beoordeelde vermoeidheid
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Vermoeidheid Ernst Schaalscore
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in bloedketonen
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Ketonlichamen in het bloed (hydroxybutyraat+acetoacetaat umol/L).
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in waargenomen inspanning
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Borgschaal (schaal van 6-20). Tijdens de constante belastingscyclustest worden proefpersonen elke minuut gevraagd.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in ammoniak
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloed Ammoniak (umol/L). Wordt 5 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in insuline
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloedinsuline (pmol/l). Wordt 6 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in adrenaline
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloedadrenaline (pg/ml) Wordt 6 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in glucagon
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloedglucagon (pmol/L). Wordt 4 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in maximale zuurstofcapaciteit
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
(VO2max, ml zuurstof per minuut) na de submaximale inspanningstest van 30 minuten wordt de werkdruk stapsgewijs opgevoerd tot maximaal.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in maximale werklast
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Werkbelasting (watt) Na de submaximale inspanningstest van 30 minuten wordt de werkbelasting stapsgewijs verhoogd tot maximaal.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in vrije vetzuren
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloedvrije vetzuren (umol/L). Wordt 6 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in lactaat
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloedlactaat (mM). Wordt 6 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Verandering in glucose
Tijdsspanne: Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)
Bloedglucose (mM). Wordt 6 keer gemeten tijdens de fietstest bij bezoek 1-4.
Bij Bezoek 1 (baseline), Bezoek 2 (4 weken), Bezoek 3 (8 weken) en Bezoek 4 (12 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Medewerkers

University College, London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

3 augustus 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

5 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

13 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-18013022-B

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ketocal 4:1 vloeibaar Nutricia (interventie)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren