Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Модифицированная кетогенная диета у пациентов с болезнью МакАрдла, часть B

10 февраля 2023 г. обновлено: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Модифицированная кетогенная диета у пациентов с болезнью Макардла, часть B — плацебо-контролируемое перекрестное исследование

Болезнь Мак-Ардла, болезнь накопления гликогена типа V, является редким метаболическим заболеванием. Пострадавшие люди не могут использовать сахар, хранящийся в виде гликогена в мышцах. Исследователи предполагают, что модифицированная кетогенная диета может быть потенциальным вариантом лечения, предоставляя кетоны в качестве альтернативных топливных субстратов для работающих мышц.

В этом слепом плацебо-контролируемом перекрестном исследовании будут изучены потенциальные эффекты оптимальной модифицированной кетогенной диеты, обнаруженной в части А (75% жиров, 15% белков, 10% углеводов), у пациентов с болезнью Мак-Ардла по сравнению со здоровым сбалансированным плацебо. диета (>100 граммов углеводов в день).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Болезнь Макардла

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Слепое рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование для изучения эффектов модифицированной кетогенной диеты у пациентов с болезнью Мак-Ардла.

Болезнь Мак-Ардла, болезнь накопления гликогена типа V, является редким метаболическим заболеванием, вызванным мутациями в гене PYGM, приводящими к отсутствию фермента мышечной фосфорилазы. Пораженные люди не могут использовать сахар, хранящийся в виде гликогена в мышцах, что приводит к непереносимости физических упражнений, мышечной боли, вызванной физической нагрузкой, контрактурам и рабдомиолизу. В настоящее время не существует удовлетворительных вариантов лечения болезни Мак-Ардла. Кетоны являются реальной топливной альтернативой мышечному гликогену, когда мышечный гликогенолиз заблокирован, как при болезни Мак-Ардла. Ключевым элементом облегчения симптомов болезни Мак-Ардла является предоставление альтернативных видов топлива для энергетического метаболизма. Кетоз потенциально может обеспечить альтернативные топливные субстраты за счет эндогенных кетоновых тел (KB), которые являются желательным топливом для скелетных мышц и мозга. Кетоз может быть достигнут с помощью голодания и может быть вызван соблюдением модифицированной кетогенной диеты, которая влечет за собой диету с высоким содержанием жиров и низким содержанием углеводов, которая имитирует метаболические эффекты голодания.

Дизайн исследования — плацебо-контролируемый, слепой, перекрестный. Исследование будет проводиться на двух площадках: CNMC (Копенгаген), NHNN (Лондон). Субъекты будут рандомизированы 1: 1 для получения либо модифицированной кетогенной диеты (75% жиров, 15% белков, 10% углеводов), либо плацебо-диеты (> 100 граммов углеводов в день). Субъекты будут соблюдать диету в течение 4 недель, затем 2-4 недели вымывания, а затем 4 недели на противоположной диете. В течение 10-12-недельного испытательного периода испытуемые посетят испытательный центр в Лондоне пять раз. Эффекты диеты будут оцениваться по улучшению переносимости физической нагрузки во время теста на субмаксимальную нагрузку на велоэргометре. Субъективные улучшения будут оцениваться с помощью опросников и диетического дневника.

Если диета улучшит переносимость физических нагрузок, она станет безопасным и дешевым вариантом лечения, который может привести к снижению риска мышечных травм и повышению качества жизни пациентов с болезнью Мак-Ардла.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Фаза

Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Nicoline Løkken
Номер телефона: +45 35458748
Электронная почта: nicoline.loekken@regionh.dk

Места учебы

Дания
- - Copenhagen, Дания
    - Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство
    - National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Генетически подтвержденный GSDV
Пациент желает и может предоставить письменное информированное согласие до участия.
Пациент амбулаторный.
Женщины детородного возраста должны быть готовы практиковать следующие приемлемые с медицинской точки зрения методы контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

У пациента есть какие-либо предшествующие или текущие заболевания, которые, по мнению исследователя, могут помешать пациенту безопасно участвовать в исследовании и/или выполнять все требования исследования.
Беременность или кормление грудью
Пациент не обладает когнитивными способностями, чтобы понимать/осмысливать и выполнять все оценки исследования.
Пациенты с порфирией или нарушениями жирового обмена (первичный дефицит карнитина, карнитинпальмитоилтрансферазы I или II, дефекты β-окисления и др.).

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: УХОД
Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
Интервенционная модель: КРОССОВЕР
Маскировка: ДВОЙНОЙ

Количество рук

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия	Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: Интервенционная диета Модифицированная кетогенная диета (с составом, найденным в пилотном исследовании, 75% жиров, 15% белков, 10% углеводов)	Диетическая добавка: Кетокал 4:1 жидкая Нутриция (вмешательство) Модифицированная кетогенная диета
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо-диета Диета плацебо (более 100 г углеводов в день)	Диетическая добавка: Fortini Multifibre Nutrica (плацебо) Плацебо-диета

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение средней частоты сердечных сокращений Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Изменение средней частоты сердечных сокращений (уд/мин) во время циклических упражнений с постоянной нагрузкой (30-минутный субмаксимальный циклический тест). Частота сердечных сокращений будет измеряться каждую минуту во время велотеста во время всех посещений.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)

Вторичные показатели результатов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rigshospitalet, Denmark

Соавторы

University College, London

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 августа 2019 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2022 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 августа 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 февраля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

H-18013022-B

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Кетокал 4:1 жидкая Нутриция (вмешательство)

University of Kiel

Завершенный

Эндогенные и экзогенные кетоновые тела

Здоровый

Германия
Johns Hopkins University
Nutricia Liverpool

Завершенный

Модифицированная диета Аткинса плюс кетокал при эпилепсии у взрослых

Эпилепсия | Захват | Медикаментозно резистентная эпилепсия | Медикаментозно резистентные припадки

Соединенные Штаты

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Согласие Временное ограничение: до 12 недель	Ежедневный диетический дневник	до 12 недель
Изменение в непрямой калориметрии Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Скорость окисления, измеренная с помощью непрямой калориметрии при циклировании с постоянной нагрузкой. Измерялась при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение самооценки ежедневных функциональных показателей Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Модифицированный вопросник SF-36	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение самооценки усталости Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Шкала тяжести усталости	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение кетонов в крови Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Кетоновые тела в крови (гидроксибутират+ацетоацетат мкмоль/л).	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение воспринимаемой нагрузки Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Шкала Борга (шкала от 6 до 20). Во время теста с циклической нагрузкой испытуемых будут спрашивать каждую минуту.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение аммиака Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Аммиак крови (мкмоль/л). Будет измерено 5 раз во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение инсулина Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Инсулин крови (пмоль/л). Будет измерено 6 раз во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение адреналина Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Адреналин крови (пг/мл) Измеряют 6 раз во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение глюкагона Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Глюкагон крови (пмоль/л). Будет измерено 4 раза во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение максимальной кислородной емкости Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	(VO2max, мл кислорода в минуту) после 30-минутного субмаксимального нагрузочного теста рабочая нагрузка будет постепенно увеличиваться до максимальной.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение максимальной рабочей нагрузки Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Рабочая нагрузка (Вт) после 30-минутного субмаксимального нагрузочного теста рабочая нагрузка будет постепенно увеличиваться до максимальной.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение свободных жирных кислот Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Свободные жирные кислоты крови (мкмоль/л). Будет измерено 6 раз во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение лактата Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Лактат крови (мМ). Будет измерено 6 раз во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)
Изменение уровня глюкозы Временное ограничение: При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)	Глюкоза крови (мМ). Будет измерено 6 раз во время циклического теста при посещении 1-4.	При посещении 1 (исходный уровень), посещении 2 (4 недели), посещении 3 (8 недель) и посещении 4 (12 недель)

Модифицированная кетогенная диета у пациентов с болезнью МакАрдла, часть B