Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Módosított ketogén étrend McArdle-kórban szenvedő betegeknél B. rész

2023. február 10. frissítette: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odified ketogén diéta McArdle-betegségben szenvedő betegeknél B. rész – placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat

A McArdle-kór, az V. típusú glikogénraktározási betegség ritka anyagcsere-betegség. Az érintett egyének nem tudják hasznosítani az izmokban glikogénként tárolt cukrot. A kutatók azt feltételezik, hogy a módosított ketogén diéta potenciális kezelési lehetőség lehet azáltal, hogy ketonokat biztosítanak alternatív tüzelőanyagként a dolgozó izom számára.

Ez a vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat az A. részben található optimális módosított ketogén diéta (75% zsír, 15% fehérje, 10% szénhidrát) lehetséges hatásait vizsgálja McArdle-kórban szenvedő betegeknél, egészséges kiegyensúlyozott placebóval összehasonlítva. diéta (>100 gramm szénhidrát naponta).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Vak randomizált, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat a módosított ketogén diéta hatásainak vizsgálatára McArdle-kórban szenvedő betegeknél.

A McArdle-kór, az V. típusú glikogén tárolási betegség, egy ritka anyagcsere-betegség, amelyet a PYGM gén mutációi okoznak, amelyek az izomfoszforiláz enzim hiányát eredményezik. Az érintett egyének nem tudják hasznosítani az izomban glikogénként tárolt cukrot, ami edzés intoleranciához, edzés által kiváltott izomfájdalomhoz, kontraktúrákhoz és rabdomiolízishez vezet. Jelenleg nem állnak rendelkezésre kielégítő kezelési lehetőségek a McArdle-kór kezelésére. A ketonok az izomglikogén üzemanyag alternatívái, ha az izomglikogenolízis blokkolva van, mint a McArdle-kórban. A McArdle-kór tüneteinek enyhítésének kulcsfontosságú eleme az energia-anyagcseréhez alternatív üzemanyagok biztosítása. A ketózis potenciálisan alternatív tüzelőanyag-szubsztrátokat biztosíthat endogén ketontestek (KB-k) biztosításával, amelyek a vázizom és az agy számára kívánatos üzemanyagok. A ketózis elérhető koplalással, és előidézhető egy módosított ketogén diéta betartásával, amely magas zsírtartalmú, alacsony szénhidráttartalmú étrendet foglal magában, amely a böjt anyagcsere-hatásait szimulálja.

A vizsgálati terv egy placebo-kontrollos, vak, keresztezett elrendezés. A tanulmányt két helyszínen végzik: CNMC (Koppenhága), NHNN (London). Az alanyokat 1:1 arányban randomizálják, hogy először vagy módosított ketogén diétát (75% zsír, 15% fehérje, 10% szénhidrát) vagy placebo diétát (>100 gramm szénhidrát naponta) kapjanak. Az alanyok 4 hétig követik a diétát, ezt követi 2-4 hét kimosás, majd 4 hét az ellenkező diéta. A 10-12 hetes próbaidőszak alatt az alanyok öt alkalommal látogatják meg a londoni vizsgálat helyszínét. A diéta hatásait a terhelési kapacitás javulásával értékelik a ciklusergométeren végzett szubmaximális terhelési teszt során. A szubjektív javulást kérdőívekkel és étrendi naplóval értékeljük.

Ha az étrend javítja a testedzési kapacitást, akkor biztonságos és olcsó kezelési lehetőséget kínál, amely csökkentheti az izomsérülések kockázatát és javíthatja a McArdle-kórban szenvedő betegek életminőségét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt GSDV
  • A beteg hajlandó és képes írásos beleegyezését adni a részvétel előtt.
  • A beteg ambuláns.
  • A termékeny korban lévő nőknek hajlandónak kell lenniük a következő, orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszerek gyakorlására

Kizárási kritériumok:

  • A páciensnek olyan korábbi vagy jelenlegi egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló megítélése szerint megakadályozná a beteget abban, hogy biztonságosan részt vegyen és/vagy teljesítse az összes vizsgálati követelményt.
  • Terhesség vagy szoptatás
  • A páciensnek nincs meg a kognitív képessége ahhoz, hogy megértse/megértse és befejezze az összes vizsgálati értékelést
  • Porfíriában vagy zsíranyagcsere-zavarban szenvedő betegek (elsődleges karnitinhiány, karnitin-palmitoiltranszferáz I vagy II, β-oxidációs rendellenességek stb.).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: KETTŐS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Intervenciós diéta
Módosított ketogén diéta (a kísérleti vizsgálatban talált összetétellel, 75% zsír, 15% fehérje, 10% szénhidrát)
Étrend-kiegészítő: Ketocal 4:1 folyékony Nutricia (beavatkozás)
Módosított ketogén diéta
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo diéta
Placebo diéta (több mint 100 g szénhidrát naponta)
Étrend-kiegészítő: Fortini multifibre Nutrica (placebo)
Placebo diéta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az átlagos pulzusszám változása
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Az átlagos pulzusszám (bpm) változása állandó terhelésű kerékpáros edzés során (30 perces szubmaximális ciklusteszt). A pulzusszámot percenként mérik a ciklusteszt során minden vizit alkalmával.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Megfelelés
Időkeret: akár 12 hétig
Napi diétás napló
akár 12 hétig
Változás az indirekt kalorimetriában
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Indirekt kalorimetriával mért oxidációs ráták állandó terhelésű ciklus során. Az 1-4. látogatáskor mérve.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás az önértékelésű napi funkciópontszámokban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Módosított SF-36 kérdőív
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás az önértékelésű fáradtságban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
A fáradtság súlyossági skála pontszáma
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás a vér ketonjaiban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Ketontestek a vérben (hidroxibutirát+acetoacetát umol/L).
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás az észlelt terhelésben
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Borg skála (6-20-ig terjedő skála). Az állandó terhelésű kerékpározási teszt során az alanyokat percenként kérdezik meg.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Az ammónia változása
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Vér ammónia (umol/l). A ciklusteszt során 5-ször mérik az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Az inzulin változása
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Vérinzulin (pmol/l). A ciklusteszt során 6 alkalommal mérik az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás az adrenalinban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
A vér adrenalint (pg/mL) 6-szor mérik a ciklusteszt során az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás a glukagonban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Vér glükagon (pmol/L). A ciklusteszt során 4-szer mérik az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás a maximális oxigénkapacitásban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
(VO2max, ml oxigén/perc) a 30 perces szubmaximális terhelési teszt után a terhelést lépésenként, a maximumra emeljük.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás a maximális munkaterhelésben
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Munkaterhelés (watt) a 30 perces szubmaximális terhelési teszt után a terhelés lépcsőzetesen a maximumra fog emelkedni.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
A szabad zsírsavak változása
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Vér Szabad zsírsavak (umol/L). A ciklusteszt során 6 alkalommal mérik az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
A laktát változása
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Vér-laktát (mM). A ciklusteszt során 6 alkalommal mérik az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Változás a glükózban
Időkeret: Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)
Vércukor (mM). A ciklusteszt során 6 alkalommal mérik az 1-4.
Az 1. látogatásnál (alapállapot), a 2. látogatásnál (4 hét), a 3. látogatásnál (8 hét) és a 4. látogatásnál (12 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rigshospitalet, Denmark

Együttműködők

University College, London

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2019. augusztus 3.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2022. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2022. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 2.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2019. augusztus 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2023. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H-18013022-B

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel