Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Muokattu ketogeeninen ruokavalio potilailla, joilla on McArdlen tauti, osa B

perjantai 10. helmikuuta 2023 päivittänyt: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odified ketogeeninen ruokavalio potilailla, joilla on McArdlen tauti, osa B – lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus

McArdlen tauti, glykogeenin varastointisairaus tyyppi V, on harvinainen metabolinen sairaus. Sairastuneet eivät pysty hyödyntämään lihakseen glykogeeninä varastoitunutta sokeria. Tutkijat olettavat, että muunneltu ketogeeninen ruokavalio voisi olla mahdollinen hoitovaihtoehto tarjoamalla ketoneja vaihtoehtoisena polttoaineena toimivalle lihakselle.

Tämä sokkoutetussa lumekontrolloidussa ristikkäistutkimuksessa tutkitaan osassa A (75 % rasvaa, 15 % proteiinia, 10 % hiilihydraatteja) löydetyn optimaalisen muunnellun ketogeenisen ruokavalion mahdollisia vaikutuksia McArdlen tautia sairastavilla potilailla verrattuna terveelliseen tasapainoiseen lumelääkkeeseen. ruokavalio (> 100 grammaa hiilihydraatteja päivässä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sokkoutettu satunnaistettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus, jossa tutkitaan muunnetun ketogeenisen ruokavalion vaikutuksia McArdlen tautia sairastavilla potilailla.

McArdlen tauti, glykogeenin varastointisairaus tyyppi V, on harvinainen metabolinen sairaus, joka johtuu PYGM-geenin mutaatioista, jotka johtavat lihasfosforylaasientsyymin puuttumiseen. Sairaat henkilöt eivät pysty hyödyntämään lihakseen varastoitunutta sokeria glykogeeninä, mikä johtaa liikunta-intoleranssiin, harjoituksen aiheuttamaan lihaskipuun, kontraktuureihin ja rabdomyolyysiin. Tällä hetkellä McArdlen taudin hoitoon ei ole olemassa tyydyttäviä hoitovaihtoehtoja. Ketonit ovat käyttökelpoisia polttoainevaihtoehtoja lihasglykogeenille, kun lihasten glykogenolyysi on estetty, kuten McArdlen taudissa. Avaintekijä McArdlen taudin oireiden lievittämisessä on vaihtoehtoisten polttoaineiden tarjoaminen energia-aineenvaihduntaan. Ketoosi voi mahdollisesti tarjota vaihtoehtoisia polttoainesubstraatteja tarjoamalla endogeenisiä ketonikappaleita (KB:itä), jotka ovat toivottavia polttoaineita luurankolihaksille ja aivoille. Ketoosi voidaan saavuttaa paastoamalla ja se voidaan indusoida noudattamalla modifioitua ketogeenistä ruokavaliota, joka sisältää runsaasti rasvaa ja vähähiilihydraattista ruokavaliota, joka simuloi paaston metabolisia vaikutuksia.

Tutkimussuunnitelma on lumekontrolloitu, sokea, cross over -malli. Tutkimus tehdään kahdessa paikassa: CNMC (Kööpenhamina), NHNN (Lontoo). Koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan ensin joko modifioitu ketogeeninen ruokavalio (75 % rasvaa, 15 % proteiinia, 10 % hiilihydraatteja) tai plaseboruokavalio (> 100 grammaa hiilihydraatteja päivässä). Koehenkilöt noudattavat ruokavaliota 4 viikon ajan, jota seuraa 2-4 viikkoa pesua ja 4 viikkoa päinvastaista ruokavaliota. 10-12 viikon koejakson aikana koehenkilöt vierailevat Lontoon koepaikalla viisi kertaa. Ruokavalion vaikutuksia arvioidaan harjoituskapasiteetin paranemisena pyöräergometrillä suoritetun submaksimaalisen rasitustestin aikana. Subjektiivisia parannuksia arvioidaan kyselylomakkeilla ja ruokavaliopäiväkirjalla.

Jos ruokavalio parantaa kuntoilukykyä, se tarjoaa turvallisen ja halvan hoitovaihtoehdon, joka voi vähentää lihasvammojen riskiä ja parantaa McArdlen tautia sairastavien potilaiden elämänlaatua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu GSDV
  • Potilas on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen osallistumista.
  • Potilas on avohoidossa.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava halukkaita käyttämään seuraavia lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on aiemmat tai nykyiset sairaudet, jotka tutkijan arvion mukaan estäisivät potilasta turvallisesti osallistumasta kaikkiin tutkimusvaatimuksiin ja/tai suorittamasta niitä.
  • Raskaus tai imetys
  • Potilaalla ei ole kognitiivista kykyä ymmärtää/ymmärtää ja suorittaa kaikkia tutkimusarvioita
  • Potilaat, joilla on porfyria tai rasva-aineenvaihduntahäiriöt (primaarinen karnitiinin puutos, karnitiinipalmitoyylitransferaasi I tai II, β-hapetushäiriöt jne.).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Interventioruokavalio
Modifioitu ketogeeninen ruokavalio (pilottitutkimuksessa löydetty koostumus, 75 % rasvaa, 15 % proteiinia, 10 % hiilihydraatteja)
Ravintolisä: Ketocal 4:1 nestemäinen Nutricia (interventio)
Muokattu ketogeeninen ruokavalio
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-ruokavalio
Plaseboruokavalio (yli 100 g hiilihydraatteja päivässä)
Ravintolisä: Fortini monikuituinen Nutrica (plasebo)
Placebo-ruokavalio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keskisykkeessä
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos keskisykkeessä (bpm) jatkuvan kuormituksen pyöräilyharjoituksen aikana (30 minuutin submaksimaalinen syklitesti). Sykettä mitataan joka minuutti syklitestin aikana kaikilla käynneillä.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaatimustenmukaisuus
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Päivittäinen ruokavaliopäiväkirja
jopa 12 viikkoa
Muutos epäsuorassa kalorimetriassa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Epäsuoralla kalorimetrialla mitatut hapettumisnopeudet vakiokuormituksen aikana Mitattu käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos itse arvioiduissa päivittäisissä toimintapisteissä
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muokattu SF-36 kyselylomake
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos itsearvioinnissa väsymyksessä
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Väsymyksen vakavuusasteikon pisteet
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos veren ketoneissa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Ketonikappaleet veressä (hydroksibutyraatti + asetoasetaatti umol/l).
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos koetussa rasituksessa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Borgin asteikko (asteikko 6-20). Jatkuvan kuormituksen pyöräilytestin aikana koehenkilöiltä kysytään minuutin välein.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Ammoniakin muutos
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veren ammoniakki (umol/l). Mitataan 5 kertaa syklitestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos insuliinissa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veren insuliini (pmol/l). Mitataan 6 kertaa syklitestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Adrenaliinin muutos
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veren adrenaliini (pg/mL) Mitataan 6 kertaa kiertotestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos glukagonissa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veren glukagoni (pmol/l). Mitataan 4 kertaa syklitestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos maksimaalisessa happikapasiteetissa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
(VO2max, ml happea minuutissa) 30 minuutin submaksimaalisen rasitustestin jälkeen työmäärää nostetaan porrastettuna maksimiin.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos maksimaalisessa työkuormassa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Työkuormitus (wattia) 30 minuutin alimaksimaalisen rasitustestin jälkeen nostetaan työmäärää porrastettuna maksimitasolle.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Vapaiden rasvahappojen muutos
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veri Vapaat rasvahapot (umol/l). Mitataan 6 kertaa syklitestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Laktaatin muutos
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veren laktaatti (mM). Mitataan 6 kertaa syklitestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Muutos glukoosissa
Aikaikkuna: Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)
Veren glukoosi (mM). Mitataan 6 kertaa syklitestin aikana käynnillä 1-4.
Vierailulla 1 (perustaso), käynnillä 2 (4 viikkoa), käynnillä 3 (8 viikkoa) ja vierailulla 4 (12 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rigshospitalet, Denmark

Yhteistyökumppanit

University College, London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Lauantai 3. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 5. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-18013022-B

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ketocal 4:1 nestemäinen Nutricia (interventio)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa