Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Modifierad ketogen diet hos patienter med McArdle-sjukdom, del B

10 februari 2023 uppdaterad av: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odifierad ketogen diet hos patienter med McArdle-sjukdom Del B - en placebokontrollerad, cross-over-studie

McArdles sjukdom, glykogenlagringssjukdom typ V, är en sällsynt ämnesomsättningssjukdom. Drabbade individer kan inte använda socker som lagras som glykogen i muskler. Utredare antar att en modifierad ketogen diet kan vara ett potentiellt behandlingsalternativ genom att tillhandahålla ketoner som alternativa bränslesubstrat för arbetande muskler.

Denna blinda, placebokontrollerade, cross-over studie kommer att undersöka de potentiella effekterna av en optimal modifierad ketogen diet som finns i del A (75 % fett, 15 % protein, 10 % kolhydrater) hos patienter med McArdles sjukdom jämfört med en hälsosam balanserad placebo kost (>100 gram kolhydrater per dag).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En blindad randomiserad, placebokontrollerad, cross-over-studie för att undersöka effekterna av en modifierad ketogen diet hos patienter med McArdles sjukdom.

McArdles sjukdom, glykogenlagringssjukdom typ V, är en sällsynt metabol sjukdom som orsakas av mutationer i PYGM-genen som resulterar i frånvaro av enzymet muskelfosforylas. Drabbade individer kan inte använda socker lagrat som glykogen i muskler, vilket leder till träningsintolerans, träningsinducerad muskelsmärta, kontrakturer och rabdomyolys. För närvarande finns det inga tillfredsställande behandlingsalternativ för McArdles sjukdom. Ketoner är möjliga bränslealternativ till muskelglykogen när muskelglykogenolys blockeras som vid McArdles sjukdom. En nyckelfaktor för att lindra symtomen vid McArdles sjukdom är att tillhandahålla alternativa bränslen för energiomsättningen. Ketos kan potentiellt tillhandahålla alternativa bränslesubstrat genom tillhandahållande av endogena ketonkroppar (KB) som är önskvärda bränslen för skelettmuskulatur och hjärna. Ketos kan uppnås genom fasta och kan induceras genom att följa en modifierad ketogen diet, vilket innebär en diet med hög fetthalt och låg kolhydrat, som simulerar de metaboliska effekterna av fastan.

Studiedesignen är en placebokontrollerad, blind, cross-over-design. Studien kommer att genomföras på två platser: CNMC (Köpenhamn), NHNN (London). Försökspersonerna kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen en modifierad ketogen diet (75 % fett, 15 % protein, 10 % kolhydrater) eller en placebo-diet (>100 gram kolhydrater per dag) först. Försökspersonerna kommer att följa dieten i 4 veckor, följt av 2-4 veckors tvättning, följt av 4 veckor på motsatt diet. Under 10-12 veckors försöksperiod kommer försökspersonerna att besöka försöksplatsen i London vid fem tillfällen. Effekterna av kosten kommer att utvärderas genom förbättring av träningskapaciteten under submaximalt träningstest på en cykelergometer. Subjektiva förbättringar kommer att utvärderas genom frågeformulär och en kostdagbok.

Om kosten förbättrar träningskapaciteten kommer den att ge ett säkert och billigt behandlingsalternativ som kan leda till minskad risk för muskelskador och förbättra livskvaliteten hos patienter med McArdles sjukdom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad GSDV
  • Patienten är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke innan deltagande.
  • Patienten är ambulant.
  • Kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att utöva följande medicinskt acceptabla metoder för preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • Patienten har tidigare eller aktuella medicinska tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle hindra patienten från att på ett säkert sätt delta i och/eller fullfölja alla studiekrav.
  • Graviditet eller amning
  • Patienten har inte den kognitiva förmågan att förstå/förstå och slutföra alla studiebedömningar
  • Patienter med porfyri eller störningar i fettmetabolismen (primär karnitinbrist, karnitinpalmitoyltransferas I eller II, β-oxidationsdefekter etc.).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionsdiet
En modifierad ketogen diet (med sammansättningen som hittades i pilotstudien, 75% fett, 15% protein, 10% kolhydrater)
Kosttillskott: Ketocal 4:1 flytande Nutricia (intervention)
Modifierad ketogen kost
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo diet
En placebo-diet (över 100 g kolhydrater per dag)
Kosttillskott: Fortini multifiber Nutrica (placebo)
Placebo diet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i medelpuls
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i medelpuls (bpm) under konstant belastningscykelövning (30 minuters submaximalt cykeltest). Pulsen kommer att mätas varje minut under cykeltestet vid alla besök.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Efterlevnad
Tidsram: upp 12 veckor
Daglig kostdagbok
upp 12 veckor
Förändring i indirekt kalorimetri
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Oxidationshastigheter uppmätt via indirekt kalorimetri under konstant belastningscykel Uppmätt vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i självskattade dagliga funktionspoäng
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Modifierat SF-36 frågeformulär
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i självskattad trötthet
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Fatigue Severity Scale Poäng
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i blodketoner
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Ketonkroppar i blodet (hydroxibutyrat+acetoacetat umol/L).
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i upplevd ansträngning
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Borg skala (skala från 6-20). Under testet med konstant belastning kommer försökspersonerna att tillfrågas varje minut under.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i ammoniak
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blod Ammoniak (umol/L). Kommer att mätas 5 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring av insulin
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blodinsulin (pmol/l). Kommer att mätas 6 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i adrenalin
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blodadrenalin (pg/mL) Kommer att mätas 6 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i glukagon
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blodglukagon (pmol/L). Kommer att mätas 4 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i maximal syrekapacitet
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
(VO2max, ml syre per minut) efter det 30 minuters submaximala ansträngningstestet kommer arbetsbelastningen att ökas på ett stegvis sätt till maximalt.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i maximal arbetsbelastning
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Arbetsbelastning (watt) efter det 30 minuters submaximala träningstestet, kommer arbetsbelastningen att ökas på ett stegvis sätt till maximalt.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring av fria fettsyror
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blodfria fettsyror (umol/L). Kommer att mätas 6 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i laktat
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blodlaktat (mM). Kommer att mätas 6 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Förändring i glukos
Tidsram: Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)
Blodsocker (mM). Kommer att mätas 6 gånger under cykeltestet vid besök 1-4.
Vid besök 1 (baslinje), besök 2 (4 veckor), besök 3 (8 veckor) och besök 4 (12 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Samarbetspartners

University College, London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

3 augusti 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

1 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2019

Första postat (FAKTISK)

5 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

13 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-18013022-B

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera