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Régime cétogène modifié chez les patients atteints de la maladie de McArdle, partie B

10 février 2023 mis à jour par: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Régime cétogène odifié chez les patients atteints de la maladie de McArdle, partie B - une étude croisée contrôlée par placebo

La maladie de McArdle, maladie du stockage du glycogène de type V, est une maladie métabolique rare. Les personnes touchées sont incapables d'utiliser le sucre stocké sous forme de glycogène dans les muscles. Les chercheurs émettent l'hypothèse qu'un régime cétogène modifié pourrait être une option de traitement potentielle, en fournissant des cétones comme substrats de carburant alternatifs pour le travail musculaire.

Cette étude croisée en aveugle, contrôlée par placebo, étudiera les effets potentiels d'un régime cétogène modifié optimal trouvé dans la partie A (75 % de matières grasses, 15 % de protéines, 10 % de glucides) chez les patients atteints de la maladie de McArdle par rapport à un placebo sain et équilibré. alimentation (>100 grammes de glucides par jour).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude croisée randomisée en aveugle, contrôlée par placebo, pour étudier les effets d'un régime cétogène modifié chez les patients atteints de la maladie de McArdle.

La maladie de McArdle, maladie du stockage du glycogène de type V, est une maladie métabolique rare causée par des mutations du gène PYGM entraînant l'absence de l'enzyme phosphorylase musculaire. Les personnes touchées sont incapables d'utiliser le sucre stocké sous forme de glycogène dans les muscles, ce qui entraîne une intolérance à l'exercice, des douleurs musculaires induites par l'exercice, des contractures et une rhabdomyolyse. Actuellement, il n'existe pas d'options thérapeutiques satisfaisantes pour la maladie de McArdle. Les cétones sont des alternatives de carburant possibles au glycogène musculaire lorsque la glycogénolyse musculaire est bloquée comme dans la maladie de McArdle. Un élément clé du soulagement des symptômes de la maladie de McArdle est de fournir des carburants alternatifs pour le métabolisme énergétique. La cétose peut potentiellement fournir des substrats de carburant alternatifs en fournissant des corps cétoniques endogènes (KB) qui sont des carburants souhaitables pour les muscles squelettiques et le cerveau. La cétose peut être atteinte par le jeûne et peut être induite en adhérant à un régime cétogène modifié, qui implique un régime riche en graisses et faible en glucides, qui simule les effets métaboliques du jeûne.

La conception de l'étude est une conception croisée contrôlée par placebo, en aveugle. L'étude sera réalisée sur deux sites : CNMC (Copenhague), NHNN (Londres). Les sujets seront randomisés 1:1 pour recevoir soit un régime cétogène modifié (75 % de matières grasses, 15 % de protéines, 10 % de glucides) soit un régime placebo (> 100 grammes de glucides par jour). Les sujets suivront le régime pendant 4 semaines, suivis de 2 à 4 semaines de sevrage, suivis de 4 semaines avec le régime opposé. Au cours de la période d'essai de 10 à 12 semaines, les sujets visiteront le site d'essai à Londres à cinq reprises. Les effets du régime seront évalués par l'amélioration de la capacité d'exercice lors d'un test d'effort sous-maximal sur un vélo ergomètre. Les améliorations subjectives seront évaluées par des questionnaires et un journal alimentaire.

Si le régime améliore la capacité d'exercice, il fournira une option de traitement sûre et bon marché qui peut réduire le risque de blessure musculaire et améliorer la qualité de vie des patients atteints de la maladie de McArdle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • GSDV génétiquement confirmé
  • Le patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant la participation.
  • Le patient est ambulatoire.
  • Les femmes en âge de procréer doivent être disposées à pratiquer les méthodes de contraception médicalement acceptables suivantes

Critère d'exclusion:

  • Le patient a des conditions médicales antérieures ou actuelles qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient le patient de participer en toute sécurité et / ou de remplir toutes les exigences de l'étude.
  • Grossesse ou allaitement
  • Le patient n'a pas la capacité cognitive de comprendre/comprendre et de compléter toutes les évaluations de l'étude
  • Patients atteints de porphyrie ou de troubles du métabolisme des graisses (déficit primaire en carnitine, carnitine palmitoyltransférase I ou II, défauts de β-oxydation, etc.).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Régime interventionnel
Un régime cétogène modifié (avec la composition trouvée dans l'étude pilote, 75 % de matières grasses, 15 % de protéines, 10 % de glucides)
Complément alimentaire: Ketocal 4:1 liquide Nutricia (intervention)
Régime cétogène modifié
PLACEBO_COMPARATOR: Régime placebo
Un régime placebo (plus de 100 g de glucides par jour)
Complément alimentaire: Nutrica multifibre Fortini (placebo)
Régime placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fréquence cardiaque moyenne
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement de la fréquence cardiaque moyenne (bpm) pendant un exercice de cyclisme à charge constante (test de cycle sous-maximal de 30 minutes). La fréquence cardiaque sera mesurée toutes les minutes pendant le test du cycle à toutes les visites.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conformité
Délai: jusqu'à 12 semaines
Journal diététique quotidien
jusqu'à 12 semaines
Changement de calorimétrie indirecte
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Taux d'oxydation mesurés par calorimétrie indirecte pendant le cycle de charge constant Mesuré lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement dans les scores de fonction quotidiens auto-évalués
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Questionnaire SF-36 modifié
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement de la fatigue auto-évaluée
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Échelle de gravité de la fatigue
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Modification des cétones sanguines
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Corps cétoniques dans le sang (hydroxybutyrate+acétoacétate umol/L).
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Modification de l'effort perçu
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Échelle de Borg (échelle de 6 à 20). Pendant le test de cyclage à charge constante, les sujets seront interrogés toutes les minutes pendant.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement d'ammoniac
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Ammoniac sanguin (umol/L). Sera mesuré 5 fois pendant le test de cycle lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement d'insuline
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Insuline sanguine (pmol/l). Sera mesuré 6 fois pendant le test du cycle lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement d'adrénaline
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Adrénaline sanguine (pg/mL) Sera mesurée 6 fois pendant le test du cycle lors des visites 1 à 4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Modification du glucagon
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Glucagon sanguin (pmol/L). Sera mesuré 4 fois pendant le test du cycle lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Modification de la capacité maximale en oxygène
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
(VO2max, mL d'oxygène par minute) après le test d'effort sous-maximal de 30 minutes, la charge de travail sera augmentée progressivement jusqu'au maximum.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Modification de la charge de travail maximale
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Charge de travail (watts) après le test d'effort sous-maximal de 30 minutes, la charge de travail sera augmentée progressivement jusqu'au maximum.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Modification des acides gras libres
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Acides gras libres du sang (umol/L). Sera mesuré 6 fois pendant le test du cycle lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement de lactate
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Lactate sanguin (mM). Sera mesuré 6 fois pendant le test du cycle lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Changement de glucose
Délai: Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)
Glycémie (mM). Sera mesuré 6 fois pendant le test du cycle lors de la visite 1-4.
Lors de la visite 1 (ligne de base), de la visite 2 (4 semaines), de la visite 3 (8 semaines) et de la visite 4 (12 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rigshospitalet, Denmark

Collaborateurs

University College, London

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

3 août 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2022

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2019

Première publication (RÉEL)

5 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

13 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-18013022-B

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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