Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Modifikovaná ketogenní dieta u pacientů s McArdleovou chorobou, část B

10. února 2023 aktualizováno: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odifikovaná ketogenní dieta u pacientů s McArdleovou chorobou, část B – placebem kontrolovaná, zkřížená studie

McArdleova choroba, glykogenová choroba typu V, je vzácné metabolické onemocnění. Postižení jedinci nejsou schopni využít cukr uložený jako glykogen ve svalech. Vyšetřovatelé předpokládají, že modifikovaná ketogenní strava by mohla být potenciální léčebnou možností poskytnutím ketonů jako alternativních palivových substrátů pro pracující svaly.

Tato zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie bude zkoumat potenciální účinky optimální modifikované ketogenní stravy nalezené v části A (75 % tuku, 15 % bílkovin, 10 % sacharidů) u pacientů s McArdleovou chorobou ve srovnání se zdravým vyváženým placebem. dieta (>100 gramů sacharidů denně).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zaslepená randomizovaná, placebem kontrolovaná, zkřížená studie zkoumající účinky modifikované ketogenní diety u pacientů s McArdleovou chorobou.

McArdleova nemoc, onemocnění z ukládání glykogenu typu V, je vzácné metabolické onemocnění způsobené mutacemi v genu PYGM, které mají za následek absenci enzymu svalové fosforylázy. Postižení jedinci nejsou schopni využít cukr uložený jako glykogen ve svalech, což vede k nesnášenlivosti cvičení, bolesti svalů vyvolané cvičením, kontrakturám a rhabdomyolýze. V současné době neexistují žádné uspokojivé možnosti léčby McArdleovy choroby. Ketony jsou vhodnou palivovou alternativou ke svalovému glykogenu, když je svalová glykogenolýza blokována jako u McArdleovy choroby. Klíčovým prvkem zmírnění symptomů u McArdleovy choroby je poskytování alternativních paliv pro energetický metabolismus. Ketóza může potenciálně poskytnout alternativní palivové substráty poskytnutím endogenních ketolátek (KB), což jsou žádoucí paliva pro kosterní svaly a mozek. Ketózy lze dosáhnout hladověním a lze ji navodit dodržováním upravené ketogenní diety, která zahrnuje dietu s vysokým obsahem tuku a nízkým obsahem sacharidů, která simuluje metabolické účinky hladovění.

Design studie je placebem kontrolovaný, slepý, zkřížený design. Studie bude provedena na dvou místech: CNMC (Kodaň), NHNN (Londýn). Subjekty budou randomizovány v poměru 1:1 tak, aby nejprve dostávaly buď modifikovanou ketogenní dietu (75 % tuku, 15 % bílkovin, 10 % sacharidů) nebo placebo dietu (>100 gramů sacharidů denně). Subjekty budou držet dietu po dobu 4 týdnů, po kterých bude následovat 2-4 týdny vymývání, následované 4 týdny opačnou dietou. Během 10-12týdenního zkušebního období subjekty navštíví zkušební místo v Londýně při pěti příležitostech. Účinky diety budou hodnoceny zlepšením zátěžové kapacity během submaximálního zátěžového testu na cykloergometru. Subjektivní zlepšení budou hodnocena pomocí dotazníků a dietního deníku.

Pokud dieta zlepší cvičební kapacitu, poskytne bezpečnou a levnou možnost léčby, která může vést ke snížení rizika svalového poranění a ke zvýšení kvality života u pacientů s McArdleovou chorobou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzený GSDV
  • Pacient je ochoten a schopen před účastí poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Pacient je ambulantní.
  • Ženy ve fertilním věku musí být ochotny praktikovat následující lékařsky přijatelné metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má jakýkoli předchozí nebo současný zdravotní stav, který by mu podle úsudku zkoušejícího bránil v bezpečné účasti a/nebo splnění všech požadavků studie.
  • Těhotenství nebo kojení
  • Pacient nemá kognitivní kapacitu, aby porozuměl/pochopil a dokončil všechna hodnocení studie
  • Pacienti s porfyrií nebo poruchami metabolismu tuků (primární deficit karnitinu, karnitinpalmitoyltransferáza I nebo II, defekty β-oxidace atd.).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Intervenční dieta
Modifikovaná ketogenní dieta (se složením zjištěným v pilotní studii, 75 % tuků, 15 % bílkovin, 10 % sacharidů)
Doplněk stravy: Ketocal 4:1 tekutá Nutricia (intervence)
Modifikovaná ketogenní dieta
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo dieta
Placebo dieta (více než 100 g sacharidů denně)
Doplněk stravy: Fortini multifibre Nutrica (placebo)
Placebo dieta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední srdeční frekvence
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna střední tepové frekvence (bpm) při konstantní zátěžové cyklistické zátěži (30minutový submaximální cyklus). Tepová frekvence bude měřena každou minutu během testu cyklu při všech návštěvách.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování
Časové okno: až 12 týdnů
Denní dietní deník
až 12 týdnů
Změna v nepřímé kalorimetrii
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Rychlosti oxidace měřené prostřednictvím nepřímé kalorimetrie během cyklování konstantní zátěže Měřeno při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna ve skóre sebehodnocení denních funkcí
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Upravený dotazník SF-36
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna sebehodnocení únavy
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Skóre stupnice závažnosti únavy
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna krevních ketonů
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Ketolátky v krvi (hydroxybutyrát+acetoacetát umol/l).
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna ve vnímané námaze
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Borgská stupnice (stupnice od 6-20). Během testu cyklování konstantní zátěže budou subjekty dotázány každou minutu.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna amoniaku
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Amoniak v krvi (umol/l). Bude měřeno 5krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna inzulinu
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Krevní inzulín (pmol/l). Bude měřeno 6krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna v adrenalinu
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Adrenalin v krvi (pg/ml) Bude měřen 6krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna glukagonu
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Krevní glukagon (pmol/l). Bude měřeno 4krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna maximální kapacity kyslíku
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
(VO2max, ml kyslíku za minutu) po 30 minutovém submaximálním zátěžovém testu se zátěž zvýší krokovým svěrákem na maximum.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna maximální pracovní zátěže
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Pracovní zátěž (watty) po 30 minutovém submaximálním zátěžovém testu bude zátěž zvýšena krokovým svěrákem na maximum.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna volných mastných kyselin
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Mastné kyseliny bez krve (umol/l). Bude měřeno 6krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna laktátu
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Laktát v krvi (mM). Bude měřeno 6krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Změna glukózy
Časové okno: Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)
Glukóza v krvi (mM). Bude měřeno 6krát během testu cyklu při návštěvě 1-4.
Při návštěvě 1 (základní hodnota), návštěvě 2 (4 týdny), návštěvě 3 (8 týdnů) a návštěvě 4 (12 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rigshospitalet, Denmark

Spolupracovníci

University College, London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

3. srpna 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

5. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

13. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-18013022-B

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ketocal 4:1 tekutá Nutricia (intervence)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit