Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Modificeret ketogen diæt hos patienter med McArdle-sygdom, del B

10. februar 2023 opdateret af: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odificeret ketogen diæt hos patienter med McArdle-sygdom, del B - en placebo-kontrolleret, cross-over-undersøgelse

McArdle-sygdom, glykogenoplagringssygdom type V, er en sjælden stofskiftesygdom. Berørte individer er ikke i stand til at udnytte sukker lagret som glykogen i muskler. Efterforskere antager, at en modificeret ketogen diæt kunne være en potentiel behandlingsmulighed ved at give ketoner som alternative brændstofsubstrater til arbejdende muskler.

Dette blindede, placebo-kontrollerede, cross-over-studie vil undersøge de potentielle virkninger af en optimal modificeret ketogen diæt fundet i del A (75 % fedt, 15 % protein, 10 % kulhydrater) hos patienter med McArdles sygdom sammenlignet med en sund afbalanceret placebo kost (>100 gram kulhydrater om dagen).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En blindet randomiseret, placebo-kontrolleret, cross-over undersøgelse for at undersøge virkningerne af en modificeret ketogen diæt hos patienter med McArdle sygdom.

McArdle-sygdom, glykogenlagersygdom type V, er en sjælden stofskiftesygdom forårsaget af mutationer i PYGM-genet, der resulterer i fravær af enzymet muskelphosphorylase. Berørte individer er ude af stand til at udnytte sukker lagret som glykogen i muskler, hvilket fører til træningsintolerance, træningsinduceret muskelsmerter, kontrakturer og rabdomyolyse. I øjeblikket er der ingen tilfredsstillende behandlingsmuligheder for McArdles sygdom. Ketoner er mulige brændstofalternativer til muskelglykogen, når muskelglykogenolyse er blokeret som ved McArdles sygdom. Et nøgleelement i at lindre symptomer i McArdle sygdom er at levere alternative brændstoffer til energimetabolisme. Ketose kan potentielt tilvejebringe alternative brændstofsubstrater ved at tilvejebringe endogene ketonlegemer (KB'er), som er ønskelige brændstoffer til skeletmuskulatur og hjerne. Ketose kan nås ved faste og kan fremkaldes ved at overholde en modificeret ketogen diæt, som indebærer en kost med højt fedtindhold og lavt kulhydratindhold, som simulerer de metaboliske virkninger af faste.

Undersøgelsesdesignet er et placebokontrolleret, blindt, cross-over-design. Undersøgelsen vil blive udført på to steder: CNMC (København), NHNN (London). Forsøgspersoner vil blive randomiseret 1:1 til at modtage enten en modificeret ketogen diæt (75 % fedt, 15 % protein, 10 % kulhydrater) eller en placebo diæt (>100 gram kulhydrater pr. dag) først. Forsøgspersonerne vil følge diæten i 4 uger, efterfulgt af 2-4 ugers udvaskning, efterfulgt af 4 uger på den modsatte diæt. I løbet af prøveperioden på 10-12 uger vil forsøgspersonerne besøge forsøgsstedet i London ved fem lejligheder. Effekter af diæten vil blive evalueret ved forbedring af træningskapaciteten under submaksimal træningstest på et cykelergometer. Subjektive forbedringer vil blive evalueret ved hjælp af spørgeskemaer og en kostdagbog.

Hvis diæten forbedrer træningskapaciteten, vil den give en sikker og billig behandlingsmulighed, der kan føre til reduceret risiko for muskelskade og øge livskvaliteten hos patienter med McArdle sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet GSDV
  • Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse.
  • Patienten er ambulant.
  • Kvinder i fertil alder skal være villige til at praktisere følgende medicinsk acceptable præventionsmetoder

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har tidligere eller aktuelle medicinske tilstande, som efter investigatorens vurdering ville forhindre patienten i at deltage sikkert i og/eller fuldføre alle undersøgelseskrav.
  • Graviditet eller amning
  • Patienten har ikke den kognitive kapacitet til at forstå/forstå og fuldføre alle undersøgelsesvurderinger
  • Patienter med porfyri eller forstyrrelser i fedtstofskiftet (primær carnitin-mangel, carnitin palmitoyltransferase I eller II, β-oxidationsdefekter osv.).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionsdiæt
En modificeret ketogen diæt (med sammensætningen fundet i pilotundersøgelsen, 75% fedt, 15% protein, 10% kulhydrater)
Kosttilskud: Ketocal 4:1 flydende Nutricia (intervention)
Modificeret ketogen diæt
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo diæt
En placebo diæt (over 100 g kulhydrater om dagen)
Kosttilskud: Fortini multifibre Nutrica (placebo)
Placebo diæt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i middelpuls
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i gennemsnitlig puls (bpm) under konstant belastning cykling (30 minutters submaksimal cyklus test). Pulsen vil blive målt hvert minut under cyklustesten ved alle besøg.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse
Tidsramme: op 12 uger
Daglig kostdagbog
op 12 uger
Ændring i indirekte kalorimetri
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Oxidationshastigheder målt via indirekte kalorimetri under konstant belastningscyklus Målt ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i selvvurderede daglige funktionsresultater
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændret SF-36 spørgeskema
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i selvvurderet træthed
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Fatigue Severity Scale score
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i blodketoner
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ketonstoffer i blodet (hydroxybutyrat+acetoacetat umol/L).
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i oplevet anstrengelse
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Borg skala (skala fra 6-20). Under testen med konstant belastning vil forsøgspersonerne blive spurgt hvert minut under.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i ammoniak
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blod Ammoniak (umol/L). Vil blive målt 5 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i insulin
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blodinsulin (pmol/l). Vil blive målt 6 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i adrenalin
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blodadrenalin (pg/mL) Vil blive målt 6 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i glukagon
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blodglucagon (pmol/L). Vil blive målt 4 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i maksimal iltkapacitet
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
(VO2max, ml ilt pr. minut) efter den 30 minutters submaksimale træningstest vil arbejdsbelastningen blive øget i en skruestik måde til maksimum.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i maksimal arbejdsbelastning
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Arbejdsbelastning (watt) efter den 30 minutters submaksimale træningstest vil arbejdsbelastningen blive øget i en skruestik måde til maksimum.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i frie fedtsyrer
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blodfrie fedtsyrer (umol/L). Vil blive målt 6 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i laktat
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blodlaktat (mM). Vil blive målt 6 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Ændring i glukose
Tidsramme: Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)
Blodsukker (mM). Vil blive målt 6 gange under cyklustesten ved besøg 1-4.
Ved besøg 1 (basislinje), besøg 2 (4 uger), besøg 3 (8 uger) og besøg 4 (12 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Samarbejdspartnere

University College, London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. august 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2019

Først opslået (FAKTISKE)

5. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

13. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-18013022-B

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ketocal 4:1 flydende Nutricia (intervention)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner