Dieta Cetogênica Modificada em Pacientes com Doença de McArdle Parte B
Dieta cetogênica modificada em pacientes com doença de McArdle Parte B - um estudo cruzado controlado por placebo
A doença de McArdle, doença de armazenamento de glicogênio tipo V, é uma doença metabólica rara. Os indivíduos afetados são incapazes de utilizar o açúcar armazenado como glicogênio no músculo. Os investigadores levantam a hipótese de que uma dieta cetogênica modificada poderia ser uma opção de tratamento em potencial, fornecendo cetonas como substratos alternativos de combustível para o trabalho muscular.
Este estudo cruzado, cego e controlado por placebo investigará os efeitos potenciais de uma dieta cetogênica modificada ideal encontrada na parte A (75% de gordura, 15% de proteína, 10% de carboidratos) em pacientes com doença de McArdle em comparação com um placebo saudável e equilibrado dieta (>100 gramas de carboidratos por dia).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Um estudo cego randomizado, controlado por placebo, cruzado para investigar os efeitos de uma dieta cetogênica modificada em pacientes com doença de McArdle.
A doença de McArdle, doença de armazenamento de glicogênio tipo V, é uma doença metabólica rara causada por mutações no gene PYGM resultando na ausência da enzima fosforilase muscular. Os indivíduos afetados são incapazes de utilizar o açúcar armazenado como glicogênio no músculo, levando à intolerância ao exercício, dor muscular induzida pelo exercício, contraturas e rabdomiólise. Atualmente, não há opções de tratamento satisfatórias para a doença de McArdle. As cetonas são alternativas viáveis de combustível ao glicogênio muscular quando a glicogenólise muscular é bloqueada como na doença de McArdle. Um elemento-chave para aliviar os sintomas da doença de McArdle é fornecer combustíveis alternativos para o metabolismo energético. A cetose pode potencialmente fornecer substratos alternativos de combustível, fornecendo corpos cetônicos endógenos (KBs), que são combustíveis desejáveis para o músculo esquelético e o cérebro. A cetose pode ser alcançada pelo jejum e pode ser induzida pela adesão a uma dieta cetogênica modificada, que envolve uma dieta rica em gorduras e pobre em carboidratos, que simula os efeitos metabólicos do jejum.
O desenho do estudo é um desenho cruzado, cego e controlado por placebo. O estudo será realizado em dois sites: CNMC (Copenhague), NHNN (Londres). Os indivíduos serão randomizados 1:1 para receber uma dieta cetogênica modificada (75% de gordura, 15% de proteína, 10% de carboidratos) ou uma dieta placebo (>100 gramas de carboidratos por dia) primeiro. Os indivíduos seguirão a dieta por 4 semanas, seguidas por 2-4 semanas de wash-out, seguidas por 4 semanas na dieta oposta. Durante o período de teste de 10 a 12 semanas, os participantes visitarão o local do teste em Londres em cinco ocasiões. Os efeitos da dieta serão avaliados pela melhora na capacidade de exercício durante o teste de esforço submáximo em cicloergômetro. As melhorias subjetivas serão avaliadas por meio de questionários e um diário alimentar.
Se a dieta melhorar a capacidade de exercício, ela fornecerá uma opção de tratamento segura e barata que pode reduzir o risco de lesão muscular e melhorar a qualidade de vida em pacientes com doença de McArdle.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca
- Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
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-
-
-
-
London, Reino Unido
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- GSDV geneticamente confirmado
- O paciente está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito antes da participação.
- Paciente é ambulatorial.
- As mulheres em idade fértil devem estar dispostas a praticar os seguintes métodos de controle de natalidade medicamente aceitáveis
Critério de exclusão:
- O paciente tem quaisquer condições médicas anteriores ou atuais que, no julgamento do investigador, impediriam o paciente de participar com segurança e/ou concluir todos os requisitos do estudo.
- Gravidez ou amamentação
- O paciente não tem capacidade cognitiva para entender/compreender e concluir todas as avaliações do estudo
- Pacientes com porfiria ou distúrbios do metabolismo da gordura (deficiência primária de carnitina, carnitina palmitoiltransferase I ou II, defeitos de β-oxidação, etc.).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Dieta intervencionista
Uma dieta cetogênica modificada (com a composição encontrada no estudo piloto, 75% gordura, 15% proteína, 10% carboidratos)
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Dieta cetogênica modificada
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PLACEBO_COMPARATOR: Dieta placebo
Uma dieta placebo (mais de 100 g de carboidratos por dia)
|
Dieta placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na frequência cardíaca média
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Alteração na frequência cardíaca média (bpm) durante o exercício de ciclismo de carga constante (teste de ciclo submáximo de 30 minutos).
A frequência cardíaca será medida a cada minuto durante o teste de ciclo em todas as visitas.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Observância
Prazo: até 12 semanas
|
Diário dietético
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até 12 semanas
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Mudança na calorimetria indireta
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Taxas de oxidação medidas por calorimetria indireta durante ciclagem de carga constante Medido na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança nas pontuações de função diária autoavaliadas
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Questionário SF-36 modificado
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança na fadiga autoavaliada
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
Pontuação da Escala de Gravidade da Fadiga
|
Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
|
Alteração nas cetonas sanguíneas
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Corpos cetônicos no sangue (hidroxibutirato+acetoacetato umol/L).
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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|
Mudança no esforço percebido
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Escala de Borg (escala de 6-20).
Durante o teste de ciclagem de carga constante, os sujeitos serão questionados a cada minuto durante.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança na amônia
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
Amônia Sanguínea (umol/L).
Será medido 5 vezes durante o teste de ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
|
Mudança na insulina
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Insulina sanguínea (pmol/l).
Será medido 6 vezes durante o teste de ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança na adrenalina
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
Adrenalina no sangue (pg/mL) Será medida 6 vezes durante o teste do ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança no glucagon
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
Glucagon no sangue (pmol/L).
Será medido 4 vezes durante o teste de ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança na capacidade máxima de oxigênio
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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(VO2máx, mL de oxigênio por minuto) após o teste de exercício submáximo de 30 minutos, a carga de trabalho será aumentada de maneira escalonada até o máximo.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança na carga máxima de trabalho
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
|
Carga de trabalho (watts) após o teste de exercício submáximo de 30 minutos, a carga de trabalho será aumentada de forma escalonada até o máximo.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Alteração nos ácidos graxos livres
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Sangue Ácidos graxos livres (umol/L).
Será medido 6 vezes durante o teste de ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança no lactato
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Lactato sanguíneo (mM).
Será medido 6 vezes durante o teste de ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Mudança na glicose
Prazo: Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Glicemia (mM).
Será medido 6 vezes durante o teste de ciclo na visita 1-4.
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Na Visita 1 (linha de base), Visita 2 (4 semanas), Visita 3 (8 semanas) e Visita 4 (12 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- H-18013022-B
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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