Dieta chetogenica modificata in pazienti con malattia di McArdle Parte B
Dieta chetogenica odificata in pazienti con malattia di McArdle Parte B - uno studio incrociato controllato con placebo
La malattia di McArdle, malattia da accumulo di glicogeno di tipo V, è una malattia metabolica rara. Gli individui affetti non sono in grado di utilizzare lo zucchero immagazzinato come glicogeno nei muscoli. Gli investigatori ipotizzano che una dieta chetogenica modificata potrebbe essere una potenziale opzione terapeutica, fornendo chetoni come substrati energetici alternativi per i muscoli che lavorano.
Questo studio cross-over in cieco, controllato con placebo, esaminerà i potenziali effetti di una dieta chetogenica modificata ottimale trovata nella parte A (75% di grassi, 15% di proteine, 10% di carboidrati) in pazienti con malattia di McArdle rispetto a un placebo sano bilanciato dieta (>100 grammi di carboidrati al giorno).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Uno studio incrociato, randomizzato, controllato con placebo, in cieco, per studiare gli effetti di una dieta chetogenica modificata nei pazienti con malattia di McArdle.
La malattia di McArdle, malattia da accumulo di glicogeno di tipo V, è una rara malattia metabolica causata da mutazioni nel gene PYGM con conseguente assenza dell'enzima fosforilasi muscolare. Gli individui affetti non sono in grado di utilizzare lo zucchero immagazzinato come glicogeno nei muscoli, portando a intolleranza all'esercizio, dolore muscolare indotto dall'esercizio, contratture e rabdomiolisi. Attualmente non esistono opzioni terapeutiche soddisfacenti per la malattia di McArdle. I chetoni sono possibili alternative di carburante al glicogeno muscolare quando la glicogenolisi muscolare è bloccata come nella malattia di McArdle. Un elemento chiave per alleviare i sintomi della malattia di McArdle è fornire combustibili alternativi per il metabolismo energetico. La chetosi può potenzialmente fornire substrati di carburante alternativi fornendo corpi chetonici endogeni (KB) che sono combustibili desiderabili per il muscolo scheletrico e il cervello. La chetosi può essere raggiunta a digiuno e può essere indotta aderendo a una dieta chetogenica modificata, che prevede una dieta ricca di grassi e povera di carboidrati, che simula gli effetti metabolici del digiuno.
Il disegno dello studio è un disegno incrociato controllato con placebo, in cieco. Lo studio sarà condotto presso due siti: CNMC (Copenhagen), NHNN (Londra). I soggetti saranno randomizzati 1:1 per ricevere prima una dieta chetogenica modificata (75% di grassi, 15% di proteine, 10% di carboidrati) o una dieta placebo (> 100 grammi di carboidrati al giorno). I soggetti seguiranno la dieta per 4 settimane, seguite da 2-4 settimane di wash-out, seguite da 4 settimane con la dieta opposta. Durante il periodo di prova di 10-12 settimane, i soggetti visiteranno il sito di prova a Londra in cinque occasioni. Gli effetti della dieta saranno valutati dal miglioramento della capacità di esercizio durante il test da sforzo submassimale su un cicloergometro. I miglioramenti soggettivi saranno valutati mediante questionari e un diario dietetico.
Se la dieta migliora la capacità di esercizio, fornirà un'opzione terapeutica sicura ed economica che può ridurre il rischio di lesioni muscolari e migliorare la qualità della vita nei pazienti con malattia di McArdle.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Copenhagen, Danimarca
- Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
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-
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London, Regno Unito
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- GSDV geneticamente confermato
- Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto prima della partecipazione.
- Il paziente è deambulante.
- Le donne in età fertile devono essere disposte a praticare i seguenti metodi di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico
Criteri di esclusione:
- Il paziente presenta condizioni mediche precedenti o attuali che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbero al paziente di partecipare in sicurezza e/o completare tutti i requisiti dello studio.
- Gravidanza o allattamento
- Il paziente non ha la capacità cognitiva per comprendere/comprendere e completare tutte le valutazioni dello studio
- Pazienti con porfiria o disturbi del metabolismo dei grassi (carenza primaria di carnitina, carnitina palmitoiltransferasi I o II, difetti di β-ossidazione ecc.).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: DOPPIO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATORE: Dieta interventistica
Una dieta chetogenica modificata (con la composizione trovata nello studio pilota, 75% di grassi, 15% di proteine, 10% di carboidrati)
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Dieta chetogenica modificata
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PLACEBO_COMPARATORE: Dieta placebo
Una dieta placebo (oltre 100 g di carboidrati al giorno)
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Dieta placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della frequenza cardiaca media
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione della frequenza cardiaca media (bpm) durante l'esercizio in bicicletta a carico costante (test del ciclo submassimale di 30 minuti).
La frequenza cardiaca verrà misurata ogni minuto durante il test del ciclo a tutte le visite.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Conformità
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
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Diario alimentare giornaliero
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fino a 12 settimane
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Variazione della calorimetria indiretta
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Tassi di ossidazione misurati tramite calorimetria indiretta durante cicli di carico costante Misurati alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione dei punteggi delle funzioni giornaliere autovalutate
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Questionario SF-36 modificato
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione della fatica auto-valutata
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Punteggio della scala di gravità della fatica
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Cambiamento dei chetoni nel sangue
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Corpi chetonici nel sangue (idrossibutirrato+acetoacetato umol/L).
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione dello sforzo percepito
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Scala Borg (scala da 6 a 20).
Durante il test del ciclo di carico costante, ai soggetti verrà chiesto ogni minuto durante.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Cambio di ammoniaca
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Ammoniaca nel sangue (umol/L).
Verrà misurato 5 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Alterazione dell'insulina
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Insulina nel sangue (pmol/l).
Verrà misurato 6 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Cambio di adrenalina
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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L'adrenalina nel sangue (pg/mL) Verrà misurata 6 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Alterazione del glucagone
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Glucagone nel sangue (pmol/L).
Verrà misurato 4 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione della capacità massima di ossigeno
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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(VO2max, mL di ossigeno al minuto) dopo il test da sforzo submassimale di 30 minuti, il carico di lavoro verrà aumentato al massimo in modo progressivo.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione del carico di lavoro massimo
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Carico di lavoro (watt) dopo il test di esercizio submassimale di 30 minuti, il carico di lavoro verrà aumentato al massimo in modo progressivo.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione degli acidi grassi liberi
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Acidi grassi liberi nel sangue (umol/L).
Verrà misurato 6 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Cambiamento di lattato
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Lattato nel sangue (mM).
Verrà misurato 6 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Variazione del glucosio
Lasso di tempo: Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Glicemia (mM).
Verrà misurato 6 volte durante il test del ciclo alla visita 1-4.
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Alla visita 1 (basale), alla visita 2 (4 settimane), alla visita 3 (8 settimane) e alla visita 4 (12 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H-18013022-B
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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