Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zmodyfikowana dieta ketogeniczna u pacjentów z chorobą McArdle'a Część B

10 lutego 2023 zaktualizowane przez: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Odyfikowana dieta ketogeniczna u pacjentów z chorobą McArdle'a Część B - kontrolowane placebo badanie krzyżowe

Choroba McArdle'a, choroba spichrzania glikogenu typu V, jest rzadką chorobą metaboliczną. Osoby dotknięte chorobą nie są w stanie wykorzystać cukru przechowywanego jako glikogen w mięśniach. Badacze stawiają hipotezę, że zmodyfikowana dieta ketogeniczna może być potencjalną opcją leczenia, dostarczając ketony jako alternatywne substraty paliwowe dla pracujących mięśni.

W tym zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu krzyżowym zbadany zostanie potencjalny wpływ optymalnie zmodyfikowanej diety ketogenicznej znajdującej się w części A (75% tłuszczu, 15% białka, 10% węglowodanów) u pacjentów z chorobą McArdle'a w porównaniu ze zdrowym, zrównoważonym placebo dieta (>100 gramów węglowodanów dziennie).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie krzyżowe w celu zbadania wpływu zmodyfikowanej diety ketogenicznej u pacjentów z chorobą McArdle'a.

Choroba McArdle'a, choroba spichrzania glikogenu typu V, jest rzadką chorobą metaboliczną spowodowaną mutacjami w genie PYGM powodującymi brak enzymu fosforylazy mięśniowej. Osoby dotknięte chorobą nie są w stanie wykorzystać cukru zmagazynowanego w postaci glikogenu w mięśniach, co prowadzi do nietolerancji wysiłku, bólu mięśni wywołanego wysiłkiem, przykurczów i rozpadu mięśni prążkowanych. Obecnie nie ma zadowalających opcji leczenia choroby McArdle'a. Ketony są możliwymi alternatywami paliwowymi dla glikogenu mięśniowego, gdy glikogenoliza mięśniowa jest zablokowana, jak w chorobie McArdle'a. Kluczowym elementem łagodzenia objawów choroby McArdle'a jest dostarczenie alternatywnych paliw do metabolizmu energetycznego. Ketoza może potencjalnie zapewnić alternatywne substraty paliwowe poprzez dostarczanie endogennych ciał ketonowych (KB), które są pożądanymi paliwami dla mięśni szkieletowych i mózgu. Ketozę można osiągnąć na czczo i można ją wywołać przestrzegając zmodyfikowanej diety ketogenicznej, która obejmuje dietę wysokotłuszczową i niskowęglowodanową, która symuluje metaboliczne skutki postu.

Projekt badania to kontrolowany placebo, ślepy, krzyżowy projekt. Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch ośrodkach: CNMC (Kopenhaga), NHNN (Londyn). Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej zmodyfikowaną dietę ketogeniczną (75% tłuszczu, 15% białka, 10% węglowodanów) lub dietę placebo (>100 gramów węglowodanów dziennie). Badani będą przestrzegać diety przez 4 tygodnie, po czym następuje 2-4 tygodnie wypłukiwania, a następnie 4 tygodnie na przeciwnej diecie. Podczas trwającego 10-12 tygodni okresu próbnego badani pięciokrotnie odwiedzą placówkę badawczą w Londynie. Efekty diety zostaną ocenione poprzez poprawę wydolności wysiłkowej podczas próby wysiłkowej submaksymalnej na ergometrze rowerowym. Subiektywna poprawa zostanie oceniona za pomocą kwestionariuszy i dziennika dietetycznego.

Jeśli dieta poprawi wydolność wysiłkową, będzie stanowić bezpieczną i tanią opcję leczenia, która może prowadzić do zmniejszenia ryzyka urazów mięśniowych i poprawy jakości życia pacjentów z chorobą McArdle'a.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony GSDV
  • Pacjent chce i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę przed uczestnictwem.
  • Pacjent jest ambulatoryjny.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do praktykowania następujących medycznie akceptowalnych metod kontroli urodzeń

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma jakiekolwiek wcześniejsze lub obecne schorzenia, które w ocenie badacza uniemożliwiłyby pacjentowi bezpieczne uczestnictwo i/lub ukończenie wszystkich wymagań badania.
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjent nie ma zdolności poznawczych, aby zrozumieć/zrozumieć i ukończyć wszystkie oceny badania
  • Pacjenci z porfirią lub zaburzeniami metabolizmu tłuszczów (pierwotny niedobór karnityny, palmitoilotransferaza karnityny I lub II, defekty β-oksydacji itp.).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Dieta interwencyjna
Zmodyfikowana dieta ketogeniczna (o składzie podanym w badaniu pilotażowym, 75% tłuszczu, 15% białka, 10% węglowodanów)
Suplement diety: Ketocal 4:1 płyn Nutricia (interwencja)
Zmodyfikowana dieta ketogeniczna
PLACEBO_COMPARATOR: Dieta placebo
Dieta placebo (ponad 100 g węglowodanów dziennie)
Suplement diety: Fortini multifibre Nutrica (placebo)
Dieta placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego tętna
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana średniego tętna (bpm) podczas ćwiczeń cyklicznych ze stałym obciążeniem (30-minutowy submaksymalny test cyklu). Tętno będzie mierzone co minutę podczas testu cyklu podczas wszystkich wizyt.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Dzienniczek dietetyczny
do 12 tygodni
Zmiana w kalorymetrii pośredniej
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Szybkości utleniania mierzone za pomocą kalorymetrii pośredniej podczas stałych cykli obciążenia Mierzone podczas wizyt 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana samooceny codziennych wyników funkcji
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmodyfikowany kwestionariusz SF-36
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana samooceny zmęczenia
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Wynik Skali Nasilenia Zmęczenia
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana stężenia ciał ketonowych we krwi
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Ciała ketonowe we krwi (hydroksymaślan + acetooctan umol/L).
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana postrzeganego wysiłku
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Skala Borga (skala od 6 do 20). Podczas testu cyklicznego obciążenia o stałym obciążeniu badani będą pytani co minutę.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana amoniaku
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Amoniak we krwi (umol/l). Zostanie zmierzony 5 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana insuliny
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Insulina we krwi (pmol/l). Zostanie zmierzony 6 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana adrenaliny
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Adrenalina we krwi (pg/ml) Zostanie zmierzona 6 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana glukagonu
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Glukagon we krwi (pmol/l). Zostanie zmierzony 4 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana maksymalnej pojemności tlenowej
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
(VO2max, ml tlenu na minutę) po 30-minutowym submaksymalnym teście wysiłkowym, obciążenie pracą zostanie stopniowo zwiększone do maksimum.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana maksymalnego obciążenia pracą
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Obciążenie pracą (w watach) po 30-minutowym submaksymalnym teście wysiłkowym, obciążenie pracą zostanie zwiększone stopniowo do maksimum.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana wolnych kwasów tłuszczowych
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Wolne kwasy tłuszczowe we krwi (umol/l). Zostanie zmierzony 6 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana mleczanu
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Mleczan krwi (mM). Zostanie zmierzony 6 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Zmiana stężenia glukozy
Ramy czasowe: Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)
Poziom glukozy we krwi (mM). Zostanie zmierzony 6 razy podczas testu cyklicznego na wizycie 1-4.
Podczas wizyty 1 (poziom wyjściowy), wizyty 2 (4 tygodnie), wizyty 3 (8 tygodni) i wizyty 4 (12 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Współpracownicy

University College, London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

3 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

5 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

13 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-18013022-B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba McArdle'a

Badania kliniczne na Ketocal 4:1 płyn Nutricia (interwencja)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj