T 细胞淋巴瘤皮肤病变原位候选药物筛选微型装置的试点
2026年7月24日 更新者：Cecilia Larocca, MD、Dana-Farber Cancer Institute
正在进行这项研究，以研究植入和取回微型装置的安全性，该微型装置可直接在癌性病灶内释放多达 19 种药物，作为一种可能的工具来评估几种已批准的抗癌药物对皮肤 T 细胞淋巴瘤和外周 T 细胞淋巴瘤的有效性
研究概览
详细说明
这项研究是一项试点和可行性研究，这是研究人员首次在皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 或外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL) 患者的皮肤病变患者中检查装载药物的研究微装置。
FDA（美国食品和药物管理局）尚未批准使用微型装置中包含的所有药物来治疗皮肤或外周 T 细胞淋巴瘤。 本研究中使用的所有药物均获得 FDA 批准。 有些药物针对不同的癌症适应症。 Romidepsin、vorinostat、bexarotene、brentuximab vedotin、pralatrexate 和 mogamulizumab 已被 FDA 批准用于 CTCL。 FDA 尚未批准使用微型设备作为工具来确定哪种癌症治疗方法最适合任何疾病。
在这项研究中，研究人员正在调查装有 19 种药物的微型装置是否可以安全地插入癌性皮肤病灶和从癌性皮肤病灶中取出。 该微型设备是作为一种工具开发的，其最终目标是帮助直接在患者肿瘤内筛选几种现有的和正在研究的药物，以确定哪些药物对治疗患者的癌症最有效。
这种微型装置在实验室研究中得到了调查，并被证明有助于确定哪些药物可以有效治疗特定的癌症类型。 该微型装置能够以正常治疗剂量所需的百万分之一的浓度仅向周围的肿瘤组织释放药物。 微型装置可以与周围几毫米的治疗肿瘤组织一起取出，用于分析肿瘤对药物的反应。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Cecilia Larocca, MD
- 电话号码：617-632-6571
- 邮箱：clarocca@partners.org
学习地点
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Dana Farber Cancer Institute
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接触：
- Cecilia Larocca, MD
- 电话号码：617-632-6571
- 邮箱：clarocca@partners.org
-
首席研究员：
- Cecilia Larocca, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者必须有皮肤 T 细胞淋巴瘤或外周 T 细胞淋巴瘤的临床诊断，皮肤受累并由皮肤病变的组织学评估支持。
- 根据修改后的严重程度加权评估工具（mSWAT；附录 E 中提供的定义），参与者必须患有可测量的皮肤病。 位于先前受照射区域的皮肤损伤如果已在此类损伤中得到证实，则被认为是可测量的。
- 根据皮肤科医生的评估（最小直径为 1.5 厘米），根据病变大小和位置，两个病变适合放置多个装置。
患者必须有以下先前治疗的最短清除期，并且在植入时不能接受任何全身治疗。
- 对选择用于植入的病变皮肤进行局部治疗后 2 周
- 维甲酸、干扰素、伏立诺他、罗米地辛、治疗剂量的口服皮质类固醇（允许口服皮质类固醇的生理替代剂量）后 2 周
- 光疗后 4 周
- 全身性细胞毒性抗癌剂、单克隆抗体和研究性治疗的 5 个半衰期
- 对选择植入的病变皮肤进行局部放射治疗后 12 周
- 靶向 PD-1/PD-L1 的全身免疫治疗后 15 周
- 最低年龄 18 岁。
- ECOG 体能状态≤2（Karnofsky ≥60%，见附录 A）。
参与者将在手术前 28 天内接受实验室测试。 参与者必须具有如下定义的骨髓功能：
- 中性粒细胞绝对计数≥500/mcL
- 血小板≥50,000/mcL
- 参与者必须由皮肤科医生或肿瘤内科医生进行评估，他们将根据临床病史和疾病程度确定临床上合适的治疗策略。 队列 2/扩展队列将强制进行全身治疗，队列 1 则不需要。全身治疗可在 MD 移除后 4 周内的任何时间开始。
- 患者必须被认为身体状况稳定才能接受治疗皮肤肿瘤科医生的经皮手术。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书。
- 患者必须愿意接受与研究相关的基因和转录组测序（体细胞和种系）和数据管理，包括在 NIH 中央数据存储库中存放未识别的基因测序数据。
- 患者被认为有能力在家中正确遵循护理设备的说明，每个设备都有一根穿过皮肤突出并固定到位的细导丝（参见附录 B）。
排除标准：
- 筛查访视时血清妊娠试验阳性。
- 无法纠正的出血或凝血障碍已知会导致手术或活检程序的风险增加
- 归因于与本研究中使用的药剂具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 将接受标准护理全身治疗的患者不得开始任何新的皮肤定向治疗（例如 局部类固醇、放疗、光疗）与装置植入和取回后开始的第一次全身治疗同时进行。 如果患者在第一次全身治疗后出现临床进展并需要改变治疗方法，则可能会引入针对皮肤的治疗。
- 由于疾病进展迅速而需要立即进行全身治疗而无法接受治疗洗脱期的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：初始队列
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该微型设备是作为一种工具开发的，其最终目标是帮助直接在患者肿瘤内筛选几种现有的和正在研究的药物，以确定哪些药物对治疗患者的癌症最有效。
参与者将接受先前由参与者的治疗肿瘤学家和/或皮肤科医生确定的标准护理疗法，其中可能包括针对皮肤的或全身疗法
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实验性的：扩展队列
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该微型设备是作为一种工具开发的，其最终目标是帮助直接在患者肿瘤内筛选几种现有的和正在研究的药物，以确定哪些药物对治疗患者的癌症最有效。
参与者接受先前由参与者的治疗肿瘤学家和/或皮肤科医生确定的标准护理疗法，其中必须包括全身疗法。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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量化微型设备放置和移除后 CTCAE v4.0 评估的微型设备相关故障或不良事件的数量
大体时间：2年
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“失败”将被视为以下任何一项：
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2年
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检索具有足够质量的足够组织的装置
大体时间：2年
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对于可行性终点，“成功”程序将定义为能够在不损坏微型装置周围肿瘤组织的情况下取回装置（通过皮肤穿刺活检工具或手术切除），以便进行免疫组织化学分析。 出于这个终点的目的，可行性将在每个设备的基础上而不是每个患者的基础上进行评估，每个设备在放置、检索和分析方面被认为是相对独立的。 |
2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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皮肤 T 细胞淋巴瘤对临床相关癌症药物的局部病灶内反应
大体时间：2年
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2年
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使用肿瘤组织的定量组织病理学评估药物反应的病灶内异质性
大体时间：2年
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比较肿瘤对从单独的微型装置输送的类似药物的反应。
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2年
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评估微装置预测的肿瘤对药物的反应
大体时间：3年
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肿瘤对微装置释放药物的反应与对类似药物全身给药的临床反应的相关性
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3年
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通过免疫荧光定量评估药物对肿瘤微环境和信号通路的影响
大体时间：5年
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描述性统计将用于总结不同免疫表型细胞数量的定量测量和量化信号转导级联。
将采用描述性统计来总结参与者之间药物引起的微环境变化的不同措施的差异。
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5年
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通过全外显子组和 RNA 测序鉴定药物反应的基因组和转录组生物标志物以及随后与微装置预测肿瘤反应的相关性
大体时间：5年
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遗传改变将根据单核苷酸变异、插入/缺失和拷贝数变化进行分类，并将以描述性方式报告。
将使用 Fisher 对分类变量的精确检验或对连续变量的 Wilcoxon 秩和检验来检验特定遗传特征和特定临床特征之间的初步相关性。
对不同标本类型和患者群体的遗传和临床特征之间相关性的分析是探索性的，将依赖于描述性统计，而无需进行正式的假设检验。
对于每个感兴趣的遗传特征（例如
突变，基因表达谱）我们将根据特征的存在与否将患者样本分组。
然后，我们将使用比值比评估该特征的存在是否与临床结果相关，或使用 Kaplan Meier 估计评估遗传特征与总体生存之间的相关性，每个的置信区间为 95%。
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Cecilia Larocca, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月11日
初级完成 (估计的)
2027年7月31日
研究完成 (估计的)
2028年7月31日
研究注册日期
首次提交
2019年7月25日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月1日
首次发布 (实际的)
2019年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月24日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 18-639
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Dana-Farber / Harvard Cancer Center 鼓励并支持以负责任和合乎道德的方式共享临床试验数据。
已发表手稿中使用的最终研究数据集的去识别参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。
请求可直接发送至：[申办者研究者或指定人员的联系信息]。
协议和统计分析计划将在 Clinicaltrials.gov 上提供
仅根据联邦法规的要求或作为支持研究的奖励和协议的条件
IPD 共享时间框架
数据可以在发布日期后的 1 年内共享
IPD 共享访问标准
BCH - 联系技术与创新发展办公室，网址为 www.childrensinnovations.org
或发送电子邮件至 TIDO@childrens.harvard.edu
BIDMC - 联系贝斯以色列女执事医疗中心技术风险投资办公室 tvo@bidmc.harvard.edu
BWH - 联系合作伙伴创新团队，网址为 http://www.partners.org/innovation
DFCI - 通过 innovation@dfci.harvard.edu 联系贝尔弗 Dana-Farber 创新办公室 (BODFI)
MGH - 联系 Partners Innovations 团队 http://www.partners.org/innovation
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
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