ST-920 的剂量范围研究，一种 AAV2/6 人类α半乳糖苷酶 A 基因治疗法布里病患者
2026年4月10日 更新者：Sangamo Therapeutics
一项 I/II 期、多中心、开放标签、单剂量、剂量范围研究，以评估 ST-920（一种 AAV2/6 人类α半乳糖苷酶 A 基因疗法）在法布里病患者中的安全性和耐受性
这是第一次用 ST-920 进行人类治疗，ST-920 是一种重组 AAV2/6 载体，编码人类 a-Gal A 的 cDNA。本研究的目的是评估递增剂量的 ST-920 的安全性和耐受性。
ST-920旨在为法布里病患者提供治疗水平的稳定、长期的α-Gal A生产。
重要的是，人类不断产生 α-Gal A 应该能够减少和潜在清除法布里病底物 Gb3 和 lyso-Gb3。
在第 1 天，患者将接受单剂 ST-920 静脉输注，并接受为期 52 周的随访。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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Hamburg、德国
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Würzburg、德国
- University hospital of Würzburg
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Tuscany
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Florence、Tuscany、意大利、50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California, Irvine
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33620
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mt. Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
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Birmingham、英国、B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London、英国
- Royal Free Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥ 18 岁
- 法布里病的书面诊断
- 以下一种或多种症状：i) 轮状角膜，ii) 肢端感觉异常，iii) 无汗症，iv) 血管角化瘤
- 受试者必须在给药前至少一个月完全接种 COVID-19 疫苗（根据美国疾病控制和预防中心 (CDC) 的定义以及其他国家/地区的当地指南）
其他纳入标准：
肾脏队列：
- 筛查 eGFR 值在 40-90 mL/min/1.73 之间 平方米
- ≥ 2 mL/min/1.73m²/年的线性负 eGFR 斜率（根据 18 个月内至少 3 个血清肌酐值估算，包括筛查访问期间获得的值）
心脏队列：
• 二维超声心动图或 CMR 中的左心室肥厚 (LVH) 定义为舒张末期间隔和后壁厚度 ≥ 12 毫米，没有其他 LVH 解释，或出现表明疾病进展的心脏变化，例如二维应变的整体纵向应变降低超声心动图或 CMR 上的低本机 T1 映射
排除标准：
- AAV6 中和抗体
- eGFR < 40 毫升/分钟/1.73 平方米
- 纽约心脏协会 III 级或更高级别
- 活动性感染甲型、乙型或丙型肝炎、艾滋病毒或结核病
- 知情同意后 6 个月内有临床显着脂肪变性、纤维化、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 和肝硬化、胆道疾病等肝病史；除了吉尔伯特综合症
- 循环血清 AFP 升高
- 同意前 6 个月内近期或复发对 ERT 的超敏反应
- 同意前 6 个月内全身（静脉或口服）免疫调节剂或生物制剂或类固醇的当前使用史或使用史（允许局部治疗和吸入治疗）。
- 使用皮质类固醇的禁忌症
- 除非黑色素瘤皮肤癌和以治愈为目的治疗的局限性前列腺癌外的恶性肿瘤病史
- 最近酗酒或滥用药物的历史
- 在整个研究期间和同意前 3 个月内参与调查性介入药物或医疗器械研究
- 先前使用基因治疗产品治疗
- 已知对 ST-920 配方成分过敏
- 现场调查员或医疗监督员认为会使受试者不适合参与研究的任何其他原因，包括但不限于感染 COVID-19 的风险
额外的排除标准：
肾脏队列：
- 肾透析或移植史
- 筛选前 6 个月内有急性肾功能不全史
- 筛选前 4 周内开始血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂 (ARB) 治疗，或筛选前 4 周内改变 ACE 抑制剂或 ARB 剂量
- 未接受 ACE 抑制剂或 ARB 治疗的尿蛋白与肌酐比值 (UPCR) > 0.5 g/g
心脏队列：
- CMR 上晚期钆增强定义的显着心脏纤维化
- 根据当地医院/机构指南，CMR 的任何禁忌症
- 筛选前 4 周内开始血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂 (ARB) 治疗，或筛选前 4 周内改变 ACE 抑制剂或 ARB 剂量
- NYHA IV 级
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：顺序剂量递增
ST-920 作为单次输注给药：
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单剂量研究产品 ST-920
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实验性的：扩展队列
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单剂量研究产品 ST-920
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率 - 全部
大体时间：ST-920输注后最长12个月内
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根据不良事件通用术语标准（CTCAE）评估，接受ST-920治疗的受试者中所有治疗期间出现的不良事件（TEAEs）的发生情况
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ST-920输注后最长12个月内
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与ST-920相关的治疗中出现的不良事件（TEAEs）发生率
大体时间：ST-920 输注后最长 12 个月
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根据不良事件通用术语标准（CTCAE）评估，在接受ST-920治疗的受试者中与ST-920直接相关的治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率
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ST-920 输注后最长 12 个月
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率 - 严重
大体时间：ST-920输注后最长12个月
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接受ST-920治疗的患者中，根据不良事件通用术语标准（CTCAE）评估的所有严重治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率
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ST-920输注后最长12个月
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率 - 导致研究中止或退出的任何TEAEs
大体时间：ST-920输注后最多12个月
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根据不良事件通用术语标准（CTCAE）评估，接受ST-920治疗的所有受试者中导致研究中止或退出的治疗突发不良事件（TEAE）发生率
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ST-920输注后最多12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估血浆中α-半乳糖苷酶A活性随时间的变化
大体时间：ST-920输注后最长12个月内
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在一年的研究期内，血浆中α Gal-A活性相对于基线在特定时间点的变化。基线期进行了两次采集，后一次采集值用作基线值。特定时间点为第24周和第52周/研究结束（EOS）。血浆α-Gal A活性通过经过验证的荧光酶活性测定法进行测量。
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ST-920输注后最长12个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor、Sangamo Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年7月23日
初级完成 (实际的)
2025年4月10日
研究完成 (实际的)
2025年4月10日
研究注册日期
首次提交
2019年8月1日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月2日
首次发布 (实际的)
2019年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月10日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ST-920-201
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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