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파브리병 환자를 대상으로 AAV2/6 인간 알파 갈락토시다제 A 유전자 치료제인 ST-920의 용량 범위 연구

2026년 4월 10일 업데이트: Sangamo Therapeutics

파브리병 대상자에서 AAV2/6 인간 알파 갈락토시다아제 A 유전자 요법인 ST-920의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 I/II상, 다기관, 공개 라벨, 단일 용량, 용량 범위 연구

이것은 인간 a-Gal A에 대한 cDNA를 암호화하는 재조합 AAV2/6 벡터인 ST-920으로 인간을 치료한 첫 번째 사례입니다. 이 연구의 목적은 ST-920의 증량 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. ST-920은 파브리병 환자에게 치료 수준의 안정적이고 장기적인 α-Gal A 생산을 제공하는 것을 목표로 합니다. 인간에서 α-Gal A의 지속적인 생산은 중요한 것은 파브리병 기질인 Gb3 및 리소-Gb3의 감소 및 잠재적 제거를 가능하게 해야 한다는 것입니다. 1일차에 환자는 ST-920을 단일 용량으로 정맥 주사하고 52주 동안 추적 관찰하게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만
        • National Taiwan University Hospital
  • 독일
      • Hamburg, 독일
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, 독일
        • University hospital of Würzburg
  • 미국
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국
        • Royal Free Hospital
  • 이탈리아
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • ≥ 18세
  • 문서화된 파브리병 진단
  • 다음 증상 중 하나 이상: i) 각막 버티실라타, ii) 말단 감각 이상, iii) 무한증, iv) 혈관각화종
  • 피험자는 투여하기 최소 1개월 전에 COVID-19에 대한 백신 접종을 완료해야 합니다(미국의 질병 통제 예방 센터(CDC) 정의 및 기타 국가의 지역 지침에 따름).

추가 포함 기준:

신장 코호트:

  • 40-90 mL/min/1.73 사이의 스크리닝 eGFR 값 m²
  • ≥ 2 mL/min/1.73m²/year의 선형 음성 eGFR 기울기(선별검사 방문 중에 얻은 값을 포함하여 18개월 이내에 최소 3개의 혈청 크레아티닌 값에서 추정)

심장 코호트:

• 2D 심초음파 또는 CMR에서 좌심실 비대(LVH)는 좌심실 비대(LVH)에 대한 다른 설명이 없는 이완기 중격 말기 및 후벽 두께 ≥12mm로 정의되거나 2D 변형에 대한 전체 종축 변형 감소와 같은 질병 진행을 나타내는 심장 변화를 나타냅니다. CMR에서 심초음파 또는 낮은 기본 T1 매핑

제외 기준:

  • AAV6에 대한 중화 항체
  • eGFR < 40ml/분/1.73m2
  • New York Heart Association Class III 이상
  • A형, B형 또는 C형 간염, HIV 또는 결핵에 의한 활동성 감염
  • 사전 동의 후 6개월 이내에 임상적으로 유의한 지방증, 섬유증, 비알코올성 지방간염(NASH) 및 간경변, 담도 질환과 같은 간 질환의 병력; 길버트 증후군을 제외하고
  • 상승 순환 혈청 AFP
  • 동의 전 6개월 이내에 ERT에 대한 최근 또는 재발성 과민 반응
  • 동의 전 지난 6개월 동안 전신(IV 또는 경구) 면역조절제 또는 생물학적 제제 또는 스테로이드 사용의 현재 또는 과거력(국소 치료 및 흡입 허용).
  • 코르티코 스테로이드 사용에 대한 금기
  • 비흑색종 피부암 및 완치 목적으로 치료된 국소 전립선암을 제외한 악성 종양의 병력
  • 알코올 또는 약물 남용의 최근 병력
  • 이 연구 기간 동안 그리고 동의 전 이전 3개월 이내에 조사 중재적 약물 또는 의료 기기 연구에 참여
  • 유전자 치료제로 사전 치료
  • ST-920 제제의 성분에 대해 알려진 과민증
  • COVID-19 감염의 위험을 포함하되 이에 국한되지 않는, 현장 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 피험자가 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 기타 모든 이유

다음에 대한 추가 제외 기준:

신장 코호트:

  • 신장 투석 또는 이식 병력
  • 스크리닝 전 6개월 동안의 급성 신장 기능 부전의 병력
  • 스크리닝 전 4주 이내에 시작된 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 요법 또는 스크리닝 전 4주 동안 ACE 억제제 또는 ARB 용량 변경
  • 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR) > 0.5g/g, ACE 억제제 또는 ARB로 치료받지 않는 사람

심장 코호트:

  • CMR에서 늦은 가돌리늄 증강으로 정의되는 유의한 심장 섬유증
  • 지역 병원/기관 지침에 따른 CMR에 대한 모든 금기 사항
  • 스크리닝 전 4주 이내에 시작된 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 요법 또는 스크리닝 전 4주 동안 ACE 억제제 또는 ARB 용량 변경
  • NYHA 클래스 IV

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 순차적 용량 증량

ST-920은 단일 주입으로 투여됩니다.

  1. 집단 1: 0.5e13 vg/kg
  2. 코호트 2: 1.0e13 vg/kg
  3. 코호트 3: 3.0e13 vg/kg
  4. 집단 4: 5.0e13 vg/kg
생물학적: ST-920
연구 제품 ST-920의 단일 용량
실험적: 확장 코호트
  1. 항 알파-갈 A 항체 양성 코호트
  2. 항 알파-갈 A 항체 음성 코호트
  3. 여성 코호트
  4. 신장 코호트
  5. 심장 코호트
생물학적: ST-920
연구 제품 ST-920의 단일 용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중 발생한 이상사례(TEAE) 발생률 - 전체
기간: ST-920 주입 후 최대 12개월
Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)에 의해 평가된 ST-920을 투여받은 대상자에서 발생한 모든 치료 관련 이상반응(Treatment-Emergent Adverse Events, TEAEs)의 발생률
ST-920 주입 후 최대 12개월
치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)의 발생률 - ST-920 관련
기간: ST-920 주입 후 최대 12개월
Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)를 통해 평가된 ST-920을 투여받은 대상자에서 ST-920과 직접적으로 관련된 치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)의 발생률
ST-920 주입 후 최대 12개월
치료 관련 이상사례(TEAE) 발생률 - 중증
기간: ST-920 주입 후 최대 12개월
ST-920를 투여받은 대상자에서 발생한 모든 심각한 치료 중 발생 이상사례(TEAE)의 발생률(CTCAE 기준 평가)
ST-920 주입 후 최대 12개월
치료 중 발생한 이상반응(TEAE)의 발생률 - 연구 중단 또는 철회로 이어진 모든 TEAE
기간: ST-920 주입 후 최대 12개월
일반적 불편사건 평가 기준(CTCAE)에 따라 평가된 ST-920을 투여받은 대상자에서 연구 중단 또는 철회로 이어진 치료 관련 이상반응(TEAE)의 모든 발생 사례
ST-920 주입 후 최대 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 혈장 내 Alpha Gal-A 활성 평가
기간: ST-920 주입 후 최대 12개월
1년 연구 기간 동안 특정 시점에서 혈장 내 alpha Gal-A 활성도의 기준선 대비 변화. 기준선 기간 동안 두 차례 수집이 이루어졌으며, 두 수집 중 후자를 기준선 값으로 사용했습니다. 특정 시점은 24주와 52주/연구 종료(EOS)입니다. 혈장 α-Gal A 활성도는 검증된 형광 효소 활성 분석법을 사용하여 측정되었습니다.
ST-920 주입 후 최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sangamo Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 23일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 10일

연구 완료 (실제)

2025년 4월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 2일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ST-920-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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