Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ST-920, egy AAV2/6 humán alfa-galaktozidáz A gén terápia dózistartományos vizsgálata Fabry-kórban szenvedő alanyokon

2026. április 10. frissítette: Sangamo Therapeutics

I./II. fázisú, többközpontú, nyílt, egyszeri dózisú, dózistartományos vizsgálat az ST-920, egy AAV2/6 humán alfa-galaktozidáz A génterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére Fabry-kórban szenvedő alanyokon

Ez az első az ST-920 humán kezelésben, egy rekombináns AAV2/6 vektor, amely a humán a-Gal A cDNS-ét kódolja. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ST-920 növekvő dózisainak biztonságosságát és tolerálhatóságát. Az ST-920 célja az α-Gal A stabil, hosszú távú termelésének biztosítása terápiás szinten Fabry-kórban szenvedő betegeknél. Az α-Gal A állandó termelése emberekben fontos, hogy lehetővé tegye a Fabry-betegség Gb3 és lizo-Gb3 szubsztrátjainak csökkentését és potenciálisan kiürülését. Az 1. napon a betegeket intravénásan egyetlen dózis ST-920 infúzióval adják be, és 52 hétig követik őket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

36

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Free Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Németország
      • Hamburg, Németország
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Németország
        • University hospital of Würzburg
  • Olaszország
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Olaszország, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan
        • National Taiwan University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥ 18 éves kor
  • A Fabry-kór dokumentált diagnózisa
  • A következő tünetek közül egy vagy több: i) cornea verticillata, ii) acroparesthesia, iii) anhidrosis, iv) angiokeratoma
  • Az alanynak legalább egy hónappal az adagolás előtt teljes körűen be kell oltani a COVID-19 ellen (a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) definíciója szerint az Egyesült Államokban és a helyi irányelvek szerint más országokban)

További felvételi feltételek:

Vese kohorsz:

  • Szűrési eGFR érték 40-90 ml/perc/1,73 között m²
  • Lineáris negatív eGFR meredekség (legalább 3 szérum kreatinin érték alapján becsülve 18 hónapon belül, beleértve a szűrővizsgálat során kapott értéket is) ≥ 2 ml/perc/1,73 m²/év

Szív kohorsz:

• Bal kamrai hipertrófia (LVH) a 2D echokardiográfiában vagy CMR-ben, mint a végdiasztolés septum és a hátsó falvastagság ≥12 mm, más magyarázat nélkül az LVH, VAGY a betegség progressziójára utaló szívelváltozásokkal, mint például a 2D-s törzs globális longitudinális feszültségének csökkenése. echokardiográfia vagy alacsony natív T1 térképezés CMR-en

Kizárási kritériumok:

  • Az AAV6 elleni semlegesítő antitestek
  • eGFR < 40 ml/perc/1,73 m2
  • A New York Heart Association III. osztálya vagy magasabb
  • Aktív hepatitis A, B vagy C fertőzés, HIV vagy TB
  • A kórelőzményben szereplő májbetegség, például klinikailag jelentős steatosis, fibrózis, nem alkoholos steatohepatitis (NASH) és cirrhosis, epebetegség a tájékozott beleegyezéstől számított 6 hónapon belül; kivéve a Gilbert-szindrómát
  • Emelkedett keringő szérum AFP
  • Az ERT-re adott közelmúltbeli vagy visszatérő túlérzékenységi válasz a beleegyezést megelőző 6 hónapon belül
  • Szisztémás (IV vagy orális) immunmoduláló szerek, biológiai szerek vagy szteroidok jelenlegi vagy kórtörténete a hozzájárulást megelőző 6 hónapban (helyi kezelés és inhaláció megengedett).
  • A kortikoszteroidok használatának ellenjavallata
  • Rosszindulatú daganat a kórtörténetben, kivéve a nem melanómás bőrrákot és a helyi prosztatarákot, amelyet gyógyító szándékkal kezeltek
  • A közelmúltban előfordult alkohol- vagy szerhasználat
  • Részvétel vizsgálati intervenciós gyógyszerrel vagy orvostechnikai eszközzel végzett vizsgálatban a vizsgálat teljes időtartama alatt és a hozzájárulást megelőző 3 hónapban
  • Előzetes kezelés génterápiás termékkel
  • Az ST-920 készítmény összetevőivel szembeni ismert túlérzékenység
  • Bármilyen egyéb ok, amely a helyszíni kutató vagy az orvosi megfigyelő véleménye szerint alkalmatlanná tenné az alanyt a vizsgálatban való részvételre, ideértve, de nem kizárólagosan a COVID-19 fertőzés kockázatát

További kizárási kritériumok:

Vese kohorsz:

  • Vesedialízis vagy vesetranszplantáció anamnézisében
  • Akut veseelégtelenség a kórtörténetben a szűrést megelőző 6 hónapban
  • A szűrést megelőző 4 héten belül megkezdett angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátló vagy angiotenzin receptor blokkoló (ARB) terápia, vagy a szűrést megelőző 4 héten belül megváltozott ACE-gátló vagy ARB dózis
  • A vizelet fehérje-kreatinin aránya (UPCR) > 0,5 g/g, akiket nem kezelnek ACE-gátlóval vagy ARB-vel

Szív kohorsz:

  • Szignifikáns szívfibrózis, amelyet a CMR késői gadolínium fokozása határoz meg
  • Bármilyen ellenjavallat a CMR-hez a helyi kórházi/intézményi irányelvek szerint
  • A szűrést megelőző 4 héten belül megkezdett angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátló vagy angiotenzin receptor blokkoló (ARB) terápia, vagy a szűrést megelőző 4 héten belül megváltozott ACE-gátló vagy ARB dózis
  • NYHA osztály IV

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Szekvenciális dózisemelés

Az ST-920-at egyetlen infúzióban adják be:

  1. 1. kohorsz: 0,5e13 vg/kg
  2. 2. kohorsz: 1,0e13 vg/kg
  3. 3. kohorsz: 3,0e13 vg/kg
  4. 4. kohorsz: 5,0e13 vg/kg
Biológiai: ST-920
Az ST-920 vizsgálati készítmény egyszeri adagja
Kísérleti: Bővítési kohorszok
  1. Anti Alpha-Gal A antitest pozitív kohorsz
  2. Anti Alpha-Gal A antitest negatív kohorsz
  3. Női kohorsz
  4. Vesekohorsz
  5. Szív kohorsz
Biológiai: ST-920
Az ST-920 vizsgálati készítmény egyszeri adagja

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE-k) incidenciája – Összes
Időkeret: Legfeljebb 12 hónappal az ST-920 infúzió után
A ST-920-t kapó alanyokban előfordult összes kezeléshez kapcsolódó mellékhatás (TEAE) előfordulása a Mellékhatások Közös Terminológiai Kritériumai (CTCAE) szerint értékelve
Legfeljebb 12 hónappal az ST-920 infúzió után
A kezeléssel összefüggő mellékhatások (TEAE-k) előfordulása - ST-920-hez kapcsolódó
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap az ST-920 infúzió után
A CTCAE (Következményes Események Közös Terminológiai Kritériumai) által értékelt, a ST-920 kezelést kapó alanyokban előforduló, közvetlenül a ST-920-hez kapcsolódó kezeléshez köthető mellékhatások (TEAE-k) előfordulási gyakorisága
Legfeljebb 12 hónap az ST-920 infúzió után
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE) – súlyos események előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 12 hónappal az ST-920 infúzió után
A ST-920-t kapó alanyokban előforduló összes komoly kezeléshez köthető káros esemény (TEAE) a Káros Események Közös Terminológiájának Kritériuma (CTCAE) alapján értékelve
Legfeljebb 12 hónappal az ST-920 infúzió után
A kezeléssel összefüggő mellékhatások (TEAE-k) előfordulása - Bármely olyan TEAE, amely a vizsgálat megszakításához vagy kivonuláshoz vezet
Időkeret: Akár 12 hónap az ST-920 infúzió után
A ST-920-t kapó alanyoknál a vizsgálat megszakításához vagy visszavonulásához vezető összes kezelés során fellépő káros esemény (TEAE) előfordulása, amelyet a Káros Események Közös Terminológiájának Kritériuma (CTCAE) alapján értékeltek
Akár 12 hónap az ST-920 infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Alfa Gal-A aktivitás időbeli változásának felmérése plazmában
Időkeret: legfeljebb 12 hónappal az ST-920 infúzió után
A plazma alfa Gal-A aktivitásának változása az alapvonaltól a vizsgálat egyéves időtartama alatti meghatározott időpontokban. Két gyűjtés történt az alapvonali időszakban, és a két gyűjtés közül az utóbbit használták az alapvonali értékhez. A meghatározott időpontok a 24. hét és az 52. hét/a vizsgálat vége (EOS). A plazma α-Gal A aktivitását egy validált fluorometriás enzimaktivitás-próba segítségével mérték.
legfeljebb 12 hónappal az ST-920 infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sangamo Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. április 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. április 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 2.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 10.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ST-920-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel