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Estudio de rango de dosis de ST-920, una terapia génica de alfa galactosidasa A humana AAV2/6 en sujetos con enfermedad de Fabry

10 de abril de 2026 actualizado por: Sangamo Therapeutics

Un estudio de Fase I/II, multicéntrico, abierto, de dosis única, de rango de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ST-920, una terapia génica AAV2/6 de alfa galactosidasa A humana, en sujetos con enfermedad de Fabry

Este es el primero en el tratamiento humano con ST-920, un vector AAV2/6 recombinante que codifica el ADNc para a-Gal A humana. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de ST-920. ST-920 tiene como objetivo proporcionar una producción estable a largo plazo de α-Gal A a niveles terapéuticos en sujetos con enfermedad de Fabry. La producción constante de α-Gal A en humanos debería, de manera importante, permitir la reducción y potencialmente la eliminación de los sustratos Gb3 y liso-Gb3 de la enfermedad de Fabry. El día 1, los pacientes recibirán una infusión intravenosa de una dosis única de ST-920 y se les hará un seguimiento durante un período de 52 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Alemania
        • University hospital of Würzburg
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Italia
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Free Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ≥ 18 años de edad
  • Diagnóstico documentado de la enfermedad de Fabry
  • Uno o más de los siguientes síntomas: i) córnea verticillata, ii) acroparestesia, iii) anhidrosis, iv) angioqueratoma
  • El sujeto debe estar completamente vacunado (según la definición de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) en los EE. UU. y según las pautas locales en otros países) para COVID-19 al menos un mes antes de la dosificación

Criterios de inclusión adicionales:

Cohorte renal:

  • Valor de eGFR de detección entre 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Pendiente lineal negativa de eGFR (estimada a partir de al menos 3 valores de creatinina sérica en 18 meses, incluido el valor obtenido durante la visita de selección) de ≥ 2 ml/min/1,73 m²/año

Cohorte cardiaca:

• Hipertrofia ventricular izquierda (HVI) en ecocardiografía 2D o CMR definida como un tabique telediastólico y grosor de la pared posterior ≥12 mm sin otra explicación para la HVI, O presentación con cambios cardíacos indicativos de progresión de la enfermedad, como una tensión longitudinal global disminuida en la tensión 2D ecocardiografía o mapeo de T1 nativo bajo en CMR

Criterio de exclusión:

  • Anticuerpos neutralizantes de AAV6
  • FGe < 40 ml/min/1,73 m2
  • New York Heart Association Clase III o superior
  • Infección activa por hepatitis A, B o C, VIH o TB
  • Antecedentes de enfermedad hepática como esteatosis clínicamente significativa, fibrosis, esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) y cirrosis, enfermedad biliar dentro de los 6 meses posteriores al consentimiento informado; a excepción del síndrome de Gilbert
  • AFP sérica circulante elevada
  • Respuesta de hipersensibilidad reciente o recurrente a ERT dentro de los 6 meses anteriores al consentimiento
  • Uso actual o previo de agentes inmunomoduladores sistémicos (IV u orales), o uso de productos biológicos o esteroides en los últimos 6 meses antes del consentimiento (se permite el tratamiento tópico e inhalado).
  • Contraindicación para el uso de corticoides
  • Antecedentes de malignidad excepto cáncer de piel no melanoma y cáncer de próstata localizado tratado con intención curativa
  • Antecedentes recientes de abuso de alcohol o sustancias
  • Participación en un estudio de dispositivo médico o medicamento de intervención en investigación a lo largo de la duración de este estudio y dentro de los 3 meses previos al consentimiento
  • Tratamiento previo con un producto de terapia génica
  • Hipersensibilidad conocida a los componentes de la formulación ST-920
  • Cualquier otro motivo que, en opinión del investigador del sitio o del monitor médico, haga que el sujeto no sea apto para participar en el estudio, incluido, entre otros, el riesgo de infección por COVID-19

Criterios de exclusión adicionales para:

Cohorte renal:

  • Antecedentes de diálisis o trasplante renal
  • Antecedentes de insuficiencia renal aguda en los 6 meses previos a la selección
  • Terapia con un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ACE) o un bloqueador del receptor de angiotensina (ARB) iniciada dentro de las 4 semanas previas a la selección o cambio de la dosis del inhibidor de la ACE o ARB en las 4 semanas anteriores a la selección
  • Proporción de proteína en orina a creatinina (UPCR)> 0.5 g / g que no están siendo tratados con un inhibidor de la ECA o ARB

Cohorte cardíaca:

  • Fibrosis cardíaca significativa definida por realce tardío de gadolinio en RMC
  • Cualquier contraindicación para la CMR según las pautas del hospital/institución local
  • Terapia con un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ACE) o un bloqueador del receptor de angiotensina (ARB) iniciada dentro de las 4 semanas previas a la selección o cambio de la dosis del inhibidor de la ACE o ARB en las 4 semanas anteriores a la selección
  • Clase IV de la NYHA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Escalamiento de dosis secuencial

ST-920 se administra como una infusión única:

  1. Cohorte 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Cohorte 2: 1,0e13 vg/kg
  3. Cohorte 3: 3,0e13 vg/kg
  4. Cohorte 4: 5,0e13 vg/kg
Biológico: ST-920
Dosis única del producto en investigación ST-920
Experimental: Cohortes de expansión
  1. Cohorte positiva de anticuerpos anti-alfa-gal A
  2. Cohorte negativa de anticuerpos anti-alfa-gal A
  3. Cohorte Femenina
  4. Cohorte renal
  5. Cohorte cardiaca
Biológico: ST-920
Dosis única del producto en investigación ST-920

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) - Todos
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Todas las incidencias de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) en sujetos que reciben ST-920 según la evaluación de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE)
Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) - Relacionados con ST-920
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) directamente relacionados con ST-920 en sujetos que reciben ST-920 evaluados mediante los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE)
Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) - Graves
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Todas las incidencias de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) graves en sujetos que reciben ST-920, evaluadas según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE)
Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) - Cualquier TEAE que conduzca a la interrupción o retirada del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Todos los casos de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) que conducen a la interrupción o retirada del estudio en sujetos que reciben ST-920 según lo evaluado por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE)
Hasta 12 meses después de la infusión de ST-920

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la actividad de Alfa Gal-A en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 12 meses después de la infusión de ST-920
Cambio en la actividad de la alfa Gal-A en plasma desde el valor basal en puntos de tiempo específicos durante el período de estudio de 1 año. Se realizaron dos recolecciones durante el período basal y se utilizó la última de las dos recolecciones para el valor basal. Los puntos de tiempo específicos son la Semana 24 y la Semana 52/Fin del Estudio (EOS). La actividad de la α-Gal A en plasma se midió mediante un ensayo de actividad enzimática fluorométrica validado.
hasta 12 meses después de la infusión de ST-920

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sangamo Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de julio de 2019

Finalización primaria (Actual)

10 de abril de 2025

Finalización del estudio (Actual)

10 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ST-920-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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