Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w zakresie dawki ST-920, ludzkiej alfa-galaktozydazy AAV2/6 A terapii genowej u osób z chorobą Fabry'ego

10 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Sangamo Therapeutics

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy I/II z pojedynczą dawką i różnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji ST-920, terapii genowej ludzkiej alfa-galaktozydazy A AAV2/6, u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Jest to pierwsze leczenie człowieka ST-920, rekombinowanym wektorem AAV2/6 kodującym cDNA ludzkiej α-Gal A. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek ST-920. ST-920 ma na celu zapewnienie stabilnej, długoterminowej produkcji α-Gal A na poziomach terapeutycznych u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Stała produkcja α-Gal A u ludzi powinna, co ważne, umożliwić redukcję i potencjalnie usuwanie substratów Gb3 i lizo-Gb3 choroby Fabry'ego. Pierwszego dnia pacjentom zostanie podana dożylnie pojedyncza dawka ST-920 i obserwowani przez okres 52 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Niemcy
        • University Hospital of Würzburg
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ≥ 18 lat
  • Udokumentowana diagnoza choroby Fabry'ego
  • Jeden lub więcej z następujących objawów: i) verticillata rogówki, ii) akropparestezja, iii) brak potu, iv) angiokeratoma
  • Pacjent musi być w pełni zaszczepiony (zgodnie z definicją Centrum Kontroli i Prewencji Chorób (CDC) w USA i zgodnie z lokalnymi wytycznymi w innych krajach) na COVID-19 co najmniej jeden miesiąc przed podaniem dawki

Dodatkowe kryteria włączenia:

Kohorta nerkowa:

  • Przesiewowa wartość eGFR między 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Liniowe ujemne nachylenie eGFR (oszacowane na podstawie co najmniej 3 wartości kreatyniny w surowicy w ciągu 18 miesięcy, w tym wartości uzyskanej podczas wizyty przesiewowej) ≥ 2 ml/min/1,73 m²/rok

Kohorta kardiologiczna:

• Przerost lewej komory (LVH) w echokardiografii 2D lub CMR zdefiniowany jako końcoworozkurczowa przegroda i grubość ściany tylnej ≥12 mm bez innego wyjaśnienia LVH LUB prezentacja ze zmianami w sercu wskazującymi na progresję choroby, takimi jak zmniejszone globalne obciążenie podłużne w odkształceniu 2D echokardiografia lub mapowanie niskiego natywnego T1 na CMR

Kryteria wyłączenia:

  • Neutralizujące przeciwciała przeciwko AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73 m2
  • Klasa III lub wyższa według New York Heart Association
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu A, B lub C, HIV lub gruźlicy
  • Historia chorób wątroby, takich jak klinicznie istotne stłuszczenie, zwłóknienie, niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) i marskość wątroby, choroby dróg żółciowych w ciągu 6 miesięcy od wyrażenia świadomej zgody; z wyjątkiem zespołu Gilberta
  • Podwyższone krążące AFP w surowicy
  • Niedawna lub nawracająca reakcja nadwrażliwości na ERT w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody
  • Obecne lub przebyte ogólnoustrojowe (dożylne lub doustne) stosowanie leków immunomodulujących, leków biologicznych lub sterydów w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody (dozwolone jest leczenie miejscowe i wziewne).
  • Przeciwwskazania do stosowania kortykosteroidów
  • Historia nowotworów złośliwych, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry i zlokalizowanego raka prostaty leczonych z zamiarem wyleczenia
  • Niedawna historia nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych
  • Uczestnictwo w badaniu eksperymentalnego leku interwencyjnego lub urządzenia medycznego przez cały czas trwania tego badania oraz w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wyrażeniem zgody
  • Wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej
  • Znana nadwrażliwość na składniki preparatu ST-920
  • Każdy inny powód, który w opinii badacza ośrodka lub monitora medycznego sprawia, że ​​uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu, w tym między innymi ryzyko zakażenia COVID-19

Dodatkowe kryteria wykluczenia dla:

Kohorta nerkowa:

  • Historia dializ lub przeszczepów nerek
  • Historia ostrej niewydolności nerek w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie inhibitorem konwertazy angiotensyny (ACE) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) rozpoczęte w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub zmieniona dawka inhibitora ACE lub ARB w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) > 0,5 g/g, u których nie stosuje się inhibitora ACE ani ARB

Kohorta kardiologiczna:

  • Znaczące zwłóknienie serca określone przez późne wzmocnienie gadolinem w CMR
  • Wszelkie przeciwwskazania do CMR zgodnie z lokalnymi wytycznymi szpitala/instytucji
  • Leczenie inhibitorem konwertazy angiotensyny (ACE) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) rozpoczęte w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub zmieniona dawka inhibitora ACE lub ARB w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • NYHA Klasa IV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencyjne zwiększanie dawki

ST-920 podaje się w postaci pojedynczej infuzji:

  1. Kohorta 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Kohorta 2: 1,0e13 vg/kg
  3. Kohorta 3: 3,0e13 vg/kg
  4. Kohorta 4: 5,0e13 vg/kg
Biologiczny: ST-920
Pojedyncza dawka badanego produktu ST-920
Eksperymentalny: Kohorty ekspansji
  1. Anty-alfa-Gal kohorta z przeciwciałami pozytywnymi
  2. Kohorta przeciwciał anty-alfa-Gal A jest ujemna
  3. Kohorta kobiet
  4. Kohorta nerkowa
  5. Kohorta kardiologiczna
Biologiczny: ST-920
Pojedyncza dawka badanego produktu ST-920

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) – wszystkie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Wszystkie przypadki niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE) u pacjentów otrzymujących ST-920, oceniane według Wspólnej Terminologii Kryteriów Niepożądanych Działań Leków (CTCAE)
Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) - związanych z ST-920
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Występowanie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE) bezpośrednio związanych z ST-920 u pacjentów otrzymujących ST-920 ocenianych według Wspólnych Kryteriów Terminologii dla Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE)
Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) – Poważne
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Wszystkie przypadki poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) u pacjentów otrzymujących ST-920, oceniane zgodnie z Wspólną Terminologią Kryteriów Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE)
Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) – jakiekolwiek TEAE prowadzące do przerwania lub wycofania się z badania
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Wszystkie przypadki niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs), które prowadzą do przerwania lub wycofania z badania u pacjentów otrzymujących ST-920, ocenione za pomocą Wspólnej Terminologii Kryteriów Niepożądanych Zdarzeń (CTCAE)
Do 12 miesięcy po infuzji ST-920

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena aktywności α-Gal-A w osoczu w czasie
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po infuzji ST-920
Zmiana aktywności alfa Gal-A w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową w określonych punktach czasowych w ciągu rocznego okresu badania. W okresie wyjściowym pobrano dwie próbki, a druga z nich została wykorzystana jako wartość wyjściowa. Określone punkty czasowe to Tydzień 24 oraz Tydzień 52/Koniec Badania (EOS). Aktywność α-Gal A w osoczu mierzono przy użyciu zwalidowanego testu fluorometrycznego aktywności enzymatycznej.
do 12 miesięcy po infuzji ST-920

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ST-920-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na ST-920

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj