ST-920:n, ihmisen AAV2/6-alfa-galaktosidaasi A -geeniterapian annosvälitutkimus koehenkilöillä, joilla on Fabryn tauti
perjantai 10. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Sangamo Therapeutics
Vaihe I/II, monikeskus, avoin, kerta-annos, annosaluetutkimus ST-920:n, AAV2/6 ihmisen alfagalaktosidaasi A -geeniterapian, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi koehenkilöillä, joilla on Fabryn tauti
Tämä on ensimmäinen ihmisen hoidossa ST-920:lla, rekombinantilla AAV2/6-vektorilla, joka koodaa ihmisen a-Gal A:n cDNA:ta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ST-920:n nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä.
ST-920 pyrkii tarjoamaan vakaan, pitkäaikaisen α-Gal A:n tuotannon terapeuttisilla tasoilla koehenkilöillä, joilla on Fabryn tauti.
α-Gal A:n jatkuvan tuotannon ihmisillä pitäisi ennen kaikkea mahdollistaa Fabryn taudin substraattien Gb3 ja lyso-Gb3 vähentäminen ja mahdollisesti puhdistuminen.
Päivänä 1 potilaille infusoidaan suonensisäisesti yksi ST-920-annos ja seurataan 52 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Würzburg, Saksa
- University hospital of Würzburg
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18 vuotta
- Dokumentoitu Fabryn taudin diagnoosi
- Yksi tai useampi seuraavista oireista: i) cornea verticillata, ii) akroparestesia, iii) anhidroosi, iv) angiokeratoma
- Potilaan on oltava täysin rokotettu COVID-19:tä vastaan (CDC:n määritelmän mukaisesti Yhdysvalloissa ja paikallisten ohjeiden mukaisesti muissa maissa) vähintään kuukautta ennen annostelua.
Muut osallistumiskriteerit:
Munuaiskohortti:
- Seulonta-eGFR-arvo välillä 40-90 ml/min/1,73 m²
- Lineaarinen negatiivinen eGFR-kaltevuus (arvioitu vähintään kolmesta seerumin kreatiniiniarvosta 18 kuukauden sisällä, mukaan lukien seulontakäynnin aikana saatu arvo) ≥ 2 ml/min/1,73 m²/vuosi
Sydämen kohortti:
• Vasemman kammion hypertrofia (LVH) 2D-kaikukardiografiassa tai CMR-tutkimuksessa, joka määritellään loppudiastoliseksi väliseineksi ja takaseinämän paksuudeksi ≥12 mm ilman muuta selitystä LVH:lle, TAI esillepanolle ja sydämen muutokset, jotka viittaavat sairauden etenemiseen, kuten vähentynyt globaali pitkittäinen rasitus 2D-kannatuksella. kaikukardiografia tai matala natiivi T1-kartoitus CMR:llä
Poissulkemiskriteerit:
- Neutraloivat vasta-aineet AAV6:ta vastaan
- eGFR < 40 ml/min/1,73 m2
- New York Heart Associationin luokka III tai korkeampi
- Aktiivinen A-, B- tai C-hepatiitti-, HIV- tai TB-infektio
- Aiempi maksasairaus, kuten kliinisesti merkitsevä steatoosi, fibroosi, alkoholiton steatohepatiitti (NASH) ja kirroosi, sappisairaus 6 kuukauden kuluessa tietoisesta suostumuksesta; paitsi Gilbertin oireyhtymä
- Kohonnut verenkierto seerumin AFP
- Äskettäinen tai toistuva yliherkkyysvaste ERT:lle 6 kuukauden sisällä ennen suostumusta
- Systeemisten (IV tai suun kautta otettavien) immunomoduloivien aineiden tai biologisten lääkkeiden tai steroidien käyttö viimeisten 6 kuukauden aikana ennen suostumusta (paikallinen hoito ja inhalaatio sallittu).
- Vasta-aihe kortikosteroidien käytölle
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet paitsi ei-melanooma-ihosyöpä ja paikallinen eturauhassyöpä, joita on hoidettu parantavalla tarkoituksella
- Viimeaikainen alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö
- Osallistuminen interventiolääkkeen tai lääkinnällisen laitteen tutkimukseen koko tämän tutkimuksen ajan ja edellisten 3 kuukauden aikana ennen suostumusta
- Aiempi hoito geeniterapiatuotteella
- Tunnettu yliherkkyys ST-920-valmisteen komponenteille
- Mikä tahansa muu syy, joka paikkatutkijan tai lääketieteellisen tarkkailijan mielestä tekisi tutkittavan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen, mukaan lukien mutta ei rajoittuen COVID-19-tartunnan riskiin
Muut poissulkemiskriteerit:
Munuaiskohortti:
- Aiempi dialyysi tai munuaissiirto
- Aiempi akuutti munuaisten vajaatoiminta 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) aloitettiin neljän viikon sisällä ennen seulontaa tai muutettu ACE-estäjän tai ARB-annosta neljän viikon aikana ennen seulontaa
- Virtsan proteiini-kreatiniinisuhde (UPCR) > 0,5 g/g, joita ei hoideta ACE:n estäjillä tai ARB:llä
Sydämen kohortti:
- Merkittävä sydänfibroosi, jonka määrittää myöhäinen gadoliniumin lisääntyminen CMR:ssä
- Kaikki CMR:n vasta-aiheet paikallisen sairaalan/laitoksen ohjeiden mukaisesti
- Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) aloitettiin neljän viikon sisällä ennen seulontaa tai muutettu ACE-estäjän tai ARB-annosta neljän viikon aikana ennen seulontaa
- NYHA luokka IV
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Jaksottainen annoksen nostaminen
ST-920 annetaan yhtenä infuusiona:
|
Tutkimustuotteen ST-920 kerta-annos
|
|
Kokeellinen: Laajennuskohortit
|
Tutkimustuotteen ST-920 kerta-annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus – Kaikki
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
Kaikki hoidon aikana esiintyvät haittatapahtumat (TEAE) potilailla, jotka saavat ST-920-hoitoa, arvioituna Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) -kriteereillä
|
Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
|
ST-920:hon liittyvien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
ST-920:ään suoraan liittyvien hoitoa seuranneiden haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheydet potilaissa, jotka saavat ST-920:aa, arvioituna haittatapahtumien yleiskriteerien (CTCAE) mukaisesti
|
Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
|
Hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys - Vakavat
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
Kaikki vakavat hoitoa seuranneet haittatapahtumat (TEAE) koehenkilöillä, jotka saavat ST-920:ta, arvioituna Adverse Events -haittatapahtumien yhteiskäyttöterminologian (CTCAE) mukaisesti
|
Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys - Kaikki TEAE:t, jotka johtavat tutkimuksesta keskeyttämiseen tai osallistumisen lopettamiseen
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
Kaikki hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistapaukset, jotka johtavat tutkimuksen keskeyttämiseen tai peruuttamiseen potilailla, jotka saavat ST-920:ta, arvioituna käyttäen yleistä haittatapahtumien termistöä (CTCAE)
|
Enintään 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alfa Gal-A-aktiivisuuden arvioimiseksi plasmassa ajan kuluessa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
Muutos plasma-alfa Gal-A-aktiivisuudessa lähtöarvosta tietyillä aikapisteissä 1 vuoden tutkimusjakson aikana.
Kaksi näytteenottoa tehtiin lähtöarvon määrittämisjakson aikana, ja jälkimmäistä näytteenottoa käytettiin lähtöarvona.
Tietyt aikapisteet ovat viikko 24 ja viikko 52/tutkimuksen päättyminen (EOS).
Plasma-α-Gal A -aktiivisuus mitattiin validoitua fluorometristä entsyymiaktiivisuusmenetelmää käyttäen.
|
jopa 12 kuukautta ST-920-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 6. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- Lysosomaaliset varastointitaudit
Muut tutkimustunnusnumerot
- ST-920-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .