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Dosisfindungsstudie von ST-920, einer AAV2/6-Human-Alpha-Galactosidase-A-Gentherapie bei Patienten mit Fabry-Krankheit

10. April 2026 aktualisiert von: Sangamo Therapeutics

Eine multizentrische, offene Einzeldosis-Dosisfindungsstudie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ST-920, einer AAV2/6-Human-Alpha-Galactosidase-A-Gentherapie, bei Patienten mit Morbus Fabry

Dies ist die erste menschliche Behandlung mit ST-920, einem rekombinanten AAV2/6-Vektor, der die cDNA für menschliches a-Gal A kodiert. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender ST-920-Dosen. ST-920 zielt darauf ab, bei Patienten mit Morbus Fabry eine stabile, langfristige Produktion von α-Gal A in therapeutischen Mengen bereitzustellen. Die konstante Produktion von α-Gal A im Menschen sollte, was wichtig ist, eine Reduktion und potenzielle Beseitigung der Fabry-Krankheit-Substrate Gb3 und Lyso-Gb3 ermöglichen. An Tag 1 wird den Patienten eine Einzeldosis ST-920 intravenös infundiert und über einen Zeitraum von 52 Wochen beobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Deutschland
        • University Hospital of Würzburg
  • Italien
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University Of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥ 18 Jahre alt
  • Dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry
  • Eines oder mehrere der folgenden Symptome: i) Cornea verticillata, ii) Akroparästhesie, iii) Anhidrose, iv) Angiokeratom
  • Das Subjekt muss mindestens einen Monat vor der Verabreichung vollständig gegen COVID-19 geimpft sein (gemäß der Definition der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) in den USA und gemäß den lokalen Richtlinien in anderen Ländern).

Zusätzliche Einschlusskriterien:

Nierenkohorte:

  • Screening-eGFR-Wert zwischen 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Lineare negative eGFR-Steigung (geschätzt aus mindestens 3 Serum-Kreatininwerten innerhalb von 18 Monaten, einschließlich des während des Screening-Besuchs erhaltenen Werts) von ≥ 2 ml/min/1,73 m²/Jahr

Kardiale Kohorte:

• Linksventrikuläre Hypertrophie (LVH) in 2D-Echokardiographie oder CMR, definiert als enddiastolisches Septum und hintere Wanddicke ≥ 12 mm ohne andere Erklärung für LVH, OR-Präsentation mit kardialen Veränderungen, die auf ein Fortschreiten der Krankheit hinweisen, wie z. B. verringerte globale Längsbelastung bei 2D-Belastung Echokardiographie oder niedriges natives T1-Mapping auf CMR

Ausschlusskriterien:

  • Neutralisierende Antikörper gegen AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73 m2
  • New York Heart Association Klasse III oder höher
  • Aktive Infektion mit Hepatitis A, B oder C, HIV oder TB
  • Vorgeschichte von Lebererkrankungen wie klinisch signifikante Steatose, Fibrose, nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) und Zirrhose, Gallenerkrankung innerhalb von 6 Monaten nach Einverständniserklärung; mit Ausnahme des Gilbert-Syndroms
  • Erhöhtes zirkulierendes Serum-AFP
  • Kürzliche oder wiederkehrende Überempfindlichkeitsreaktion auf ERT innerhalb von 6 Monaten vor Zustimmung
  • Aktuelle oder Vorgeschichte von systemischen (IV oder oral) immunmodulatorischen Mitteln oder Verwendung von Biologika oder Steroiden in den letzten 6 Monaten vor der Einwilligung (topische Behandlung und Inhalation erlaubt).
  • Gegenanzeige zur Anwendung von Kortikosteroiden
  • Malignität in der Anamnese mit Ausnahme von nicht-melanozytärem Hautkrebs und lokalisiertem Prostatakrebs, der mit kurativer Absicht behandelt wurde
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Teilnahme an einer Prüfstudie zu interventionellen Arzneimitteln oder Medizinprodukten während der gesamten Dauer dieser Studie und innerhalb der letzten 3 Monate vor der Zustimmung
  • Vorbehandlung mit einem Gentherapieprodukt
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Bestandteile der ST-920-Formulierung
  • Jeder andere Grund, der nach Meinung des Standortprüfers oder medizinischen Monitors den Probanden für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würde, einschließlich, aber nicht beschränkt auf das Risiko einer COVID-19-Infektion

Zusätzliche Ausschlusskriterien für:

Nierenkohorte:

  • Geschichte der Nierendialyse oder Transplantation
  • Vorgeschichte einer akuten Niereninsuffizienz in den 6 Monaten vor dem Screening
  • Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB)-Therapie, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening begonnen wurde, oder geänderte ACE-Hemmer- oder ARB-Dosis in den 4 Wochen vor dem Screening
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) > 0,5 g/g, die nicht mit einem ACE-Hemmer oder ARB behandelt werden

Kardiale Kohorte:

  • Signifikante Herzfibrose, definiert durch spätes Gadolinium-Enhancement bei CMR
  • Jegliche Kontraindikationen für CMR gemäß den Richtlinien des örtlichen Krankenhauses/der Einrichtung
  • Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB)-Therapie, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening begonnen wurde, oder geänderte ACE-Hemmer- oder ARB-Dosis in den 4 Wochen vor dem Screening
  • NYHA-Klasse IV

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sequenzielle Dosissteigerung

ST-920 wird als einzelne Infusion verabreicht:

  1. Kohorte 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Kohorte 2: 1,0e13 vg/kg
  3. Kohorte 3: 3,0e13 vg/kg
  4. Kohorte 4: 5,0e13 vg/kg
Biologisch: ST-920
Einzeldosis des Prüfpräparats ST-920
Experimental: Erweiterungskohorten
  1. Anti-Alpha-Gal-A-Antikörper-positive Kohorte
  2. Anti-Alpha-Gal A-Antikörper-negative Kohorte
  3. Weibliche Kohorte
  4. Nierenkohorte
  5. Kardiale Kohorte
Biologisch: ST-920
Einzeldosis des Prüfpräparats ST-920

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) – Alle
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Alle Inzidenzen von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) bei Probanden, die ST-920 erhalten, bewertet nach den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) - im Zusammenhang mit ST-920
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Inzidenzen behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), die direkt mit ST-920 in Verbindung stehen, bei Probanden, die ST-920 erhalten, bewertet gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) - Schwerwiegend
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Alle Fälle schwerwiegender behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bei Probanden, die ST-920 erhalten, bewertet nach den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) - Alle TEAEs, die zum Studienabbruch oder -rückzug führten
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach ST-920-Infusion
Alle Häufigkeiten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), die bei Probanden, die ST-920 erhalten, zum Abbruch oder Rückzug der Studie führen, bewertet gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Bis zu 12 Monate nach ST-920-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Alpha-Gal-A-Aktivität im Plasma im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion
Veränderung der alpha-Gal-A-Aktivität im Plasma gegenüber dem Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten über den 1-Jahres-Studienzeitraum. Während der Basisperiode erfolgten zwei Sammlungen, wobei die spätere der beiden Sammlungen für den Basiswert verwendet wurde. Die spezifischen Zeitpunkte sind Woche 24 und Woche 52/Studienende (EOS). Die Plasma-α-Gal-A-Aktivität wurde mittels eines validierten fluorometrischen Enzymaktivitätstests gemessen.
bis zu 12 Monate nach der ST-920-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ST-920-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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