Estudo de variação de dose de ST-920, uma terapia gênica AAV2/6 alfa galactosidase A humana em indivíduos com doença de Fabry
10 de abril de 2026 atualizado por: Sangamo Therapeutics
Um estudo de fase I/II, multicêntrico, aberto, de dose única e de variação de dose para avaliar a segurança e tolerabilidade do ST-920, uma terapia gênica AAV2/6 alfa galactosidase A humana, em indivíduos com doença de Fabry
Este é o primeiro tratamento humano com ST-920, um vetor AAV2/6 recombinante que codifica o cDNA para a-Gal A humana. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de doses crescentes de ST-920.
O ST-920 visa fornecer produção estável e de longo prazo de α-Gal A em níveis terapêuticos em indivíduos com doença de Fabry.
A produção constante de α-Gal A em humanos deve, de forma importante, permitir a redução e potencialmente depuração dos substratos Gb3 e liso-Gb3 da doença de Fabry.
No Dia 1, os pacientes serão infundidos por via intravenosa com uma dose única de ST-920 e acompanhados por um período de 52 semanas.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
36
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Würzburg, Alemanha
- University hospital of Würzburg
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California, Irvine
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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London, Reino Unido
- Royal Free Hospital
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥ 18 anos de idade
- Diagnóstico documentado da doença de Fabry
- Um ou mais dos seguintes sintomas: i) córnea verticilada, ii) acroparestesia, iii) anidrose, iv) angioqueratoma
- O sujeito deve estar totalmente vacinado (conforme a definição dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) nos EUA e conforme as diretrizes locais em outros países) para COVID-19 pelo menos um mês antes da dosagem
Critérios adicionais de inclusão:
Coorte renal:
- Valor de triagem eGFR entre 40-90 mL/min/1,73 m²
- Inclinação linear negativa de eGFR (estimada a partir de pelo menos 3 valores de creatinina sérica em 18 meses, incluindo o valor obtido durante a visita de triagem) de ≥ 2 mL/min/1,73m²/ano
Coorte Cardíaca:
• Hipertrofia ventricular esquerda (HVE) na ecocardiografia 2D ou RMC definida como um septo diastólico final e espessura da parede posterior ≥12 mm sem outra explicação para HVE, OU apresentação com alterações cardíacas indicativas de progressão da doença, como diminuição do strain longitudinal global no strain 2D ecocardiografia ou mapeamento T1 nativo baixo na RMC
Critério de exclusão:
- Anticorpos neutralizantes para AAV6
- eGFR < 40 ml/min/1,73m2
- New York Heart Association Classe III ou superior
- Infecção ativa com hepatite A, B ou C, HIV ou TB
- Histórico de doença hepática, como esteatose clinicamente significativa, fibrose, esteato-hepatite não alcoólica (NASH) e cirrose, doença biliar dentro de 6 meses após o consentimento informado; exceto para a síndrome de Gilbert
- AFP sérico circulante elevado
- Resposta de hipersensibilidade recente ou recorrente à ERT dentro de 6 meses antes do consentimento
- Atual ou história de agentes imunomoduladores sistêmicos (IV ou orais), ou biológicos ou uso de esteróides nos últimos 6 meses antes do consentimento (tratamento tópico e inalado permitido).
- Contra-indicação ao uso de corticosteróides
- História de malignidade, exceto câncer de pele não melanoma e câncer de próstata localizado tratado com intenção curativa
- História recente de abuso de álcool ou substâncias
- Participação no estudo experimental de medicamentos ou dispositivos médicos durante toda a duração deste estudo e nos 3 meses anteriores ao consentimento
- Tratamento prévio com um produto de terapia genética
- Hipersensibilidade conhecida aos componentes da formulação ST-920
- Qualquer outro motivo que, na opinião do investigador do local ou do monitor médico, tornaria o sujeito inadequado para a participação no estudo, incluindo, entre outros, o risco de infecção por COVID-19
Critérios de exclusão adicionais para:
Coorte renal:
- História de diálise ou transplante renal
- História de insuficiência renal aguda nos 6 meses anteriores à triagem
- Terapia com inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) iniciada dentro de 4 semanas antes da triagem ou alteração da dose de inibidor da ECA ou ARB nas 4 semanas anteriores à triagem
- Relação proteína/creatinina na urina (UPCR) > 0,5 g/g que não está sendo tratado com um inibidor da ECA ou BRA
Coorte cardíaca:
- Fibrose cardíaca significativa definida pelo realce tardio do gadolínio na RMC
- Quaisquer contra-indicações para CMR de acordo com as diretrizes do hospital/instituição local
- Terapia com inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) iniciada dentro de 4 semanas antes da triagem ou alteração da dose de inibidor da ECA ou ARB nas 4 semanas anteriores à triagem
- Classe IV da NYHA
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Escalonamento de dose sequencial
ST-920 é administrado como uma única infusão:
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Dose única do produto experimental ST-920
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Experimental: Coortes de Expansão
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Dose única do produto experimental ST-920
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) - Todos
Prazo: Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Todas as incidências de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) em sujeitos que recebem ST-920, conforme avaliado pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE)
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Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) - Relacionados com ST-920
Prazo: Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Incidências de Eventos Adversos Emergentes de Tratamento (TEAEs) diretamente relacionados com o ST-920 em sujeitos que recebem ST-920, conforme avaliado pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE)
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Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) - Graves
Prazo: Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Todas as incidências de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) graves em sujeitos que recebem ST-920, conforme avaliado pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE)
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Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET) - Qualquer EAET que Leve à Descontinuação ou Retirada do Estudo
Prazo: Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Todas as incidências de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) que levam à descontinuação ou retirada do estudo em sujeitos que recebem ST-920, conforme avaliado pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE)
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Até 12 meses após a infusão de ST-920
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a Atividade da Alfa Gal-A no Plasma ao Longo do Tempo
Prazo: até 12 meses após a infusão de ST-920
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Alteração da atividade da alfa Gal-A no plasma em relação à linha de base em momentos específicos ao longo do período de estudo de 1 ano.
Foram realizadas duas recolhas durante o período de linha de base, tendo sido utilizada a última das duas recolhas para o valor de linha de base.
Os momentos específicos são a Semana 24 e a Semana 52/Fim do Estudo (EOS).
A atividade da α-Gal A no plasma foi medida através de um ensaio fluorométrico validado de atividade enzimática.
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até 12 meses após a infusão de ST-920
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de julho de 2019
Conclusão Primária (Real)
10 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Real)
10 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de agosto de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de agosto de 2019
Primeira postagem (Real)
6 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Fabry
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
Outros números de identificação do estudo
- ST-920-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .