Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisbereikstudie van ST-920, een AAV2/6 humane alfa-galactosidase A-gentherapie bij proefpersonen met de ziekte van Fabry

10 april 2026 bijgewerkt door: Sangamo Therapeutics

Een fase I/II, multicenter, open-label, enkelvoudige dosis, dosis-variërend onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van ST-920, een AAV2/6 menselijke alfa-galactosidase-gentherapie, bij proefpersonen met de ziekte van Fabry

Dit is de eerste behandeling bij mensen met ST-920, een recombinante AAV2/6-vector die codeert voor het cDNA voor humaan a-Gal A. Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende doses ST-920 te evalueren. ST-920 streeft naar een stabiele, langdurige productie van α-Gal A op therapeutische niveaus bij proefpersonen met de ziekte van Fabry. De constante productie van α-Gal A bij mensen zou, belangrijker nog, vermindering en mogelijk klaring van de ziektesubstraten Gb3 en lyso-Gb3 van Fabry mogelijk moeten maken. Op dag 1 krijgen patiënten een intraveneus infuus met een enkele dosis ST-920 en worden ze gedurende een periode van 52 weken gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Duitsland
        • University Hospital of Würzburg
  • Italië
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥ 18 jaar
  • Gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Fabry
  • Een of meer van de volgende symptomen: i) cornea verticillata, ii) acroparesthesie, iii) anhidrose, iv) angiokeratoom
  • Proefpersoon moet volledig gevaccineerd zijn (volgens de definitie van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) in de VS en volgens lokale richtlijnen in andere landen) voor COVID-19 ten minste één maand voorafgaand aan de dosering

Aanvullende opnamecriteria:

Nier cohort:

  • Screening eGFR-waarde tussen 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Lineaire negatieve eGFR-helling (geschat op basis van ten minste 3 serumcreatininewaarden binnen 18 maanden, inclusief de waarde verkregen tijdens het screeningsbezoek) van ≥ 2 ml/min/1,73 m²/jaar

Cardiale cohort:

• Linkerventrikelhypertrofie (LVH) in 2D-echocardiografie of CMR gedefinieerd als een einddiastolisch septum en posterieure wanddikte ≥12 mm zonder andere verklaring voor LVH, OF presentatie met cardiale veranderingen die indicatief zijn voor ziekteprogressie, zoals verminderde globale longitudinale belasting op 2D-belasting echocardiografie of lage native T1 mapping op CMR

Uitsluitingscriteria:

  • Neutraliserende antilichamen tegen AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73m2
  • New York Heart Association Klasse III of hoger
  • Actieve infectie met hepatitis A, B of C, hiv of tbc
  • Geschiedenis van leverziekte zoals klinisch significante steatose, fibrose, niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) en cirrose, galziekte binnen 6 maanden na geïnformeerde toestemming; behalve het syndroom van Gilbert
  • Verhoogd circulerend serum AFP
  • Recente of terugkerende overgevoeligheidsreactie op ERT binnen 6 maanden voorafgaand aan toestemming
  • Huidige of geschiedenis van systemische (IV of orale) immunomodulerende middelen, of gebruik van biologische geneesmiddelen of steroïden in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan toestemming (plaatselijke behandeling en inhalatie toegestaan).
  • Contra-indicatie voor het gebruik van corticosteroïden
  • Voorgeschiedenis van maligniteit behalve niet-melanome huidkanker en gelokaliseerde prostaatkanker die curatief is behandeld
  • Recente geschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik
  • Deelname aan een experimenteel onderzoek naar interventiegeneesmiddelen of medische hulpmiddelen gedurende de duur van dit onderzoek en binnen de voorafgaande 3 maanden voorafgaand aan de toestemming
  • Voorafgaande behandeling met een gentherapieproduct
  • Bekende overgevoeligheid voor componenten van de ST-920-formulering
  • Elke andere reden die, naar de mening van de Site Investigator of Medical Monitor, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname aan het onderzoek, inclusief maar niet beperkt tot het risico op COVID-19-infectie

Aanvullende uitsluitingscriteria voor:

Nier cohort:

  • Geschiedenis van nierdialyse of transplantatie
  • Geschiedenis van acute nierinsufficiëntie in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Behandeling met angiotensine-converterend enzym (ACE)-remmer of angiotensine-receptorblokker (ARB) gestart binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of gewijzigde dosis ACE-remmer of ARB in de 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Urine-eiwit-creatinineverhouding (UPCR) > 0,5 g/g die niet worden behandeld met een ACE-remmer of ARB

Cardiale cohort:

  • Aanzienlijke cardiale fibrose gedefinieerd door late gadolinium-aankleuring op CMR
  • Eventuele contra-indicaties voor CMR volgens de richtlijnen van het lokale ziekenhuis/instelling
  • Behandeling met angiotensine-converterend enzym (ACE)-remmer of angiotensine-receptorblokker (ARB) gestart binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of gewijzigde dosis ACE-remmer of ARB in de 4 weken voorafgaand aan de screening
  • NYHA-klasse IV

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sequentiële dosisverhoging

ST-920 wordt toegediend als een enkele infusie:

  1. Cohort 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Cohort 2: 1.0e13 vg/kg
  3. Cohort 3: 3.0e13 vg/kg
  4. Cohort 4: 5.0e13 vg/kg
Biologisch: ST-920
Enkele dosis onderzoeksproduct ST-920
Experimenteel: Uitbreiding Cohorten
  1. Anti-Alfa-Gal Een antilichaam-positief cohort
  2. Anti-Alfa-Gal Een antilichaam-negatief cohort
  3. Vrouwelijk cohort
  4. Nier cohort
  5. Cardiale cohort
Biologisch: ST-920
Enkele dosis onderzoeksproduct ST-920

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) - Alle
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na de ST-920-infusie
Alle gevallen van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) bij proefpersonen die ST-920 ontvangen, beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Tot 12 maanden na de ST-920-infusie
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) - Gerelateerd aan ST-920
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na ST-920 infusie
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) die direct verband houden met ST-920 bij proefpersonen die ST-920 ontvangen, zoals beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Tot 12 maanden na ST-920 infusie
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) - Ernstig
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na ST-920-infusie
Alle gevallen van ernstige behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's) bij proefpersonen die ST-920 ontvangen, zoals beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Tot 12 maanden na ST-920-infusie
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) - Alle TEAEs die leiden tot studiebeëindiging of terugtrekking
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na ST-920-infusie
Alle incidenties van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs) die leiden tot studiebeëindiging of terugtrekking bij proefpersonen die ST-920 ontvangen, zoals beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Tot 12 maanden na ST-920-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de Alpha Gal-A-activiteit in plasma in de tijd te beoordelen
Tijdsspanne: tot 12 maanden na ST-920-infusie
Verandering in alpha Gal-A activiteit in plasma vanaf de basislijn op specifieke tijdstippen gedurende de 1-jarige onderzoeksperiode. Twee verzamelingen vonden plaats tijdens de basislijnperiode en de laatste van de twee verzamelingen werd gebruikt voor de basislijnwaarde. De specifieke tijdstippen zijn Week 24 en Week 52/Einde van de Studie (EOS). Plasma α-Gal A activiteit werd gemeten met behulp van een gevalideerde fluorometrische enzymactiviteitstest.
tot 12 maanden na ST-920-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ST-920-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren