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Studio di dose-ranging di ST-920, un'alfa galattosidasi umana AAV2/6 Una terapia genica in soggetti con malattia di Fabry

10 aprile 2026 aggiornato da: Sangamo Therapeutics

Uno studio di fase I/II, multicentrico, in aperto, a dose singola, a dosaggio variabile per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ST-920, una terapia genica dell'alfa galattosidasi A umana AAV2/6, in soggetti con malattia di Fabry

Questo è il primo trattamento umano con ST-920, un vettore AAV2/6 ricombinante che codifica il cDNA per l'a-Gal A umano. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di ST-920. ST-920 mira a fornire una produzione stabile a lungo termine di α-Gal A a livelli terapeutici in soggetti con malattia di Fabry. La produzione costante di α-Gal A negli esseri umani dovrebbe, soprattutto, consentire la riduzione e la potenziale eliminazione dei substrati della malattia di Fabry Gb3 e lyso-Gb3. Il giorno 1, ai pazienti verrà infusa per via endovenosa una singola dose di ST-920 e seguiti per un periodo di 52 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Germania
        • University hospital of Würzburg
  • Italia
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Free Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • University Of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥ 18 anni di età
  • Diagnosi documentata della malattia di Fabry
  • Uno o più dei seguenti sintomi: i) cornea verticillata, ii) acroparestesia, iii) anidrosi, iv) angiocheratoma
  • Il soggetto deve essere completamente vaccinato (secondo la definizione dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC) negli Stati Uniti e secondo le linee guida locali in altri paesi) per COVID-19 almeno un mese prima della somministrazione

Ulteriori criteri di inclusione:

Coorte renale:

  • Screening del valore eGFR compreso tra 40 e 90 ml/min/1,73 mq
  • Pendenza eGFR negativa lineare (stimata da almeno 3 valori di creatinina sierica entro 18 mesi, compreso il valore ottenuto durante la visita di screening) di ≥ 2 mL/min/1,73 m²/anno

Coorte cardiaca:

• Ipertrofia ventricolare sinistra (LVH) in ecocardiografia 2D o CMR definita come setto telediastolico e spessore della parete posteriore ≥12 mm senza altra spiegazione per LVH, O presentazione con alterazioni cardiache indicative della progressione della malattia come una diminuzione della deformazione longitudinale globale sulla deformazione 2D ecocardiografia o mappatura T1 nativa bassa su CMR

Criteri di esclusione:

  • Anticorpi neutralizzanti contro AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73 m2
  • New York Heart Association Classe III o superiore
  • Infezione attiva da epatite A, B o C, HIV o tubercolosi
  • Storia di malattia epatica come steatosi clinicamente significativa, fibrosi, steatoepatite non alcolica (NASH) e cirrosi, malattia biliare entro 6 mesi dal consenso informato; ad eccezione della sindrome di Gilbert
  • Elevata AFP sierica circolante
  • Risposta di ipersensibilità recente o ricorrente all'ERT entro 6 mesi prima del consenso
  • Attuale o storia di agenti immunomodulatori sistemici (IV o orali), o uso di farmaci biologici o steroidi negli ultimi 6 mesi prima del consenso (trattamento topico e inalazione consentiti).
  • Controindicazione all'uso di corticosteroidi
  • Storia di malignità ad eccezione del cancro della pelle non melanoma e del cancro alla prostata localizzato trattati con intento curativo
  • Storia recente di abuso di alcol o sostanze
  • Partecipazione a studi sperimentali su farmaci interventistici o dispositivi medici per tutta la durata di questo studio e nei 3 mesi precedenti prima del consenso
  • Precedente trattamento con un prodotto di terapia genica
  • Ipersensibilità nota ai componenti della formulazione ST-920
  • Qualsiasi altro motivo che, a parere del ricercatore del sito o del monitor medico, renderebbe il soggetto non idoneo alla partecipazione allo studio, incluso ma non limitato al rischio di infezione da COVID-19

Ulteriori criteri di esclusione per:

Coorte renale:

  • Storia di dialisi renale o trapianto
  • Storia di insufficienza renale acuta nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Terapia con inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) iniziata entro 4 settimane prima dello screening o dose modificata di ACE inibitore o ARB nelle 4 settimane precedenti lo screening
  • Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (UPCR) > 0,5 g/g che non sono in trattamento con un ACE-inibitore o ARB

Coorte cardiaca:

  • Fibrosi cardiaca significativa definita da miglioramento tardivo del gadolinio su CMR
  • Eventuali controindicazioni alla RMC secondo le linee guida dell'ospedale/istituto locale
  • Terapia con inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) iniziata entro 4 settimane prima dello screening o dose modificata di ACE inibitore o ARB nelle 4 settimane precedenti lo screening
  • Classe NYHA IV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation sequenziale della dose

ST-920 viene somministrato come singola infusione:

  1. Coorte 1: 0.5e13 vg/kg
  2. Coorte 2: 1.0e13 vg/kg
  3. Coorte 3: 3.0e13 vg/kg
  4. Coorte 4: 5.0e13 vg/kg
Biologico: ST-920
Dose singola del prodotto sperimentale ST-920
Sperimentale: Coorti di espansione
  1. Coorte positiva per gli anticorpi anti Alpha-Gal A
  2. Coorte di anticorpi negativi anti Alpha-Gal A
  3. Coorte femminile
  4. Coorte renale
  5. Coorte cardiaca
Biologico: ST-920
Dose singola del prodotto sperimentale ST-920

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) - Tutti
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Tutte le incidenze di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nei soggetti che ricevono ST-920 come valutato dai Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (CTCAE)
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Incidenza di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) - Correlati a ST-920
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Incidences of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) directly related to ST-920 in subjects who receive ST-920 as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) - Gravi
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Tutti gli episodi di eventi avversi gravi insorti durante il trattamento (TEAE) nei soggetti che ricevono ST-920, valutati secondo i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (CTCAE)
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Incidenza di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) - Qualsiasi TEAE che Porta alla Sospensione o Ritiro dallo Studio
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Tutti gli eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) che portano all'interruzione o al ritiro dallo studio nei soggetti che ricevono ST-920, valutati secondo i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (CTCAE)
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'Attività di Alpha Gal-A nel Plasma nel Tempo
Lasso di tempo: fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920
Variazione dell'attività dell'alfa Gal-A nel plasma rispetto al basale in specifici punti temporali durante il periodo di studio di 1 anno. Sono state effettuate due raccolte durante il periodo basale ed è stata utilizzata la seconda delle due raccolte per il valore basale. I punti temporali specifici sono la Settimana 24 e la Settimana 52/Fine dello Studio (EOS). L'attività dell'α-Gal A nel plasma è stata misurata utilizzando un saggio fluorometrico validato per l'attività enzimatica.
fino a 12 mesi dopo l'infusione di ST-920

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

10 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ST-920-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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