Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dávkového rozmezí ST-920, genové terapie AAV2/6 lidské alfa galaktozidázy A u subjektů s Fabryho chorobou

10. dubna 2026 aktualizováno: Sangamo Therapeutics

Fáze I/II, multicentrická, otevřená, jednodávková studie s rozsahem dávek k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti ST-920, genové terapie AAV2/6 lidské alfa galaktozidázy A, u subjektů s Fabryho chorobou

Toto je první v lidské léčbě pomocí ST-920, rekombinantního AAV2/6 vektoru kódujícího cDNA pro lidskou a-Gal A. Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost stoupajících dávek ST-920. ST-920 si klade za cíl poskytnout stabilní, dlouhodobou produkci a-Gal A na terapeutických hladinách u subjektů s Fabryho chorobou. Konstantní produkce a-Gal A u lidí by měla, což je důležité, umožnit snížení a potenciálně odstranění substrátů Fabryho choroby Gb3 a lyso-Gb3. V den 1 bude pacientům podána intravenózní infuze jedna dávka ST-920 a budou sledováni po dobu 52 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Itálie
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Německo
        • University Hospital of Würzburg
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University Of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥ 18 let
  • Zdokumentovaná diagnóza Fabryho choroby
  • Jeden nebo více z následujících příznaků: i) cornea verticillata, ii) akroparestézie, iii) anhidróza, iv) angiokeratom
  • Subjekt musí být plně očkován (podle definice Centers for Disease Control and Prevention (CDC) v USA a podle místních pokynů v jiných zemích) proti COVID-19 alespoň jeden měsíc před podáním dávky

Další kritéria pro zařazení:

Renální kohorta:

  • Screeningová hodnota eGFR mezi 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Lineární negativní sklon eGFR (odhadovaný z alespoň 3 hodnot sérového kreatininu během 18 měsíců, včetně hodnoty získané během screeningové návštěvy) ≥ 2 ml/min/1,73 m²/rok

Srdeční kohorta:

• Hypertrofie levé komory (LVH) ve 2D echokardiografii nebo CMR definovaná jako koncová diastolická přepážka a tloušťka zadní stěny ≥12 mm bez jiného vysvětlení pro LVH, NEBO projev se srdečními změnami svědčícími o progresi onemocnění, jako je snížení globálního podélného napětí na 2D kmeni echokardiografie nebo nízké nativní mapování T1 na CMR

Kritéria vyloučení:

  • Neutralizační protilátky proti AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73 m2
  • New York Heart Association Class III nebo vyšší
  • Aktivní infekce hepatitidou A, B nebo C, HIV nebo TBC
  • Anamnéza onemocnění jater, jako je klinicky významná steatóza, fibróza, nealkoholická steatohepatitida (NASH) a cirhóza, onemocnění žlučových cest do 6 měsíců od informovaného souhlasu; kromě Gilbertova syndromu
  • Zvýšená hladina AFP v cirkulujícím séru
  • Nedávná nebo rekurentní reakce přecitlivělosti na ERT během 6 měsíců před udělením souhlasu
  • Současné užívání systémových (IV nebo perorálních) imunomodulačních látek nebo biologických látek nebo steroidů v posledních 6 měsících před udělením souhlasu nebo v anamnéze (lokální léčba a inhalace povoleny).
  • Kontraindikace užívání kortikosteroidů
  • Malignita v anamnéze kromě nemelanomové rakoviny kůže a lokalizované rakoviny prostaty léčené s léčebným záměrem
  • Nedávná historie zneužívání alkoholu nebo návykových látek
  • Účast na výzkumné studii intervenčních léků nebo zdravotnických prostředků po celou dobu trvání této studie a během předchozích 3 měsíců před udělením souhlasu
  • Předchozí léčba přípravkem pro genovou terapii
  • Známá přecitlivělost na složky přípravku ST-920
  • Jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru vyšetřovatele nebo lékařského monitoru způsobil, že by subjekt nebyl vhodný pro účast ve studii, mimo jiné včetně rizika infekce COVID-19

Další kritéria vyloučení pro:

Renální kohorta:

  • Anamnéza renální dialýzy nebo transplantace
  • Akutní renální insuficience v anamnéze během 6 měsíců před screeningem
  • Léčba inhibitorem angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) nebo blokátorem receptoru pro angiotenzin (ARB) zahájena během 4 týdnů před screeningem nebo změněna dávka inhibitoru ACE nebo ARB během 4 týdnů před screeningem
  • Poměr bílkovin v moči ke kreatininu (UPCR) > 0,5 g/g, kteří nejsou léčeni ACE inhibitorem nebo ARB

Srdeční kohorta:

  • Významná srdeční fibróza definovaná pozdním zesílením gadolinia na CMR
  • Jakékoli kontraindikace CMR podle pokynů místní nemocnice/ústavu
  • Léčba inhibitorem angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) nebo blokátorem receptoru pro angiotenzin (ARB) zahájena během 4 týdnů před screeningem nebo změněna dávka inhibitoru ACE nebo ARB během 4 týdnů před screeningem
  • Třída NYHA IV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Postupné zvyšování dávky

ST-920 se podává jako jedna infuze:

  1. Kohorta 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Kohorta 2: 1,0e13 vg/kg
  3. Kohorta 3: 3,0e13 vg/kg
  4. Kohorta 4: 5,0e13 vg/kg
Biologický: ST-920
Jedna dávka hodnoceného produktu ST-920
Experimentální: Expanzní kohorty
  1. Anti Alfa-Gal A Protilátka Pozitivní kohorta
  2. Anti Alfa-Gal A Protilátka negativní kohorta
  3. Ženská kohorta
  4. Renální kohorta
  5. Srdeční kohorta
Biologický: ST-920
Jedna dávka hodnoceného produktu ST-920

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs) – všechny
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Všechny případy nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs) u subjektů, které dostávají ST-920, hodnocené podle společných kritérií pro terminologii nežádoucích příhod (CTCAE)
Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs) – související se ST-920
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Výskyt léčbou navozených nežádoucích účinků (TEAE) přímo souvisejících s léčivem ST-920 u subjektů, které dostávají ST-920, hodnocených podle společných kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE)
Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs) - Závažné
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Všechny výskyty závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) u subjektů, které dostávají přípravek ST-920, posouzených podle běžných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE)
Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs) - Jakékoli TEAEs vedoucí k ukončení studie nebo odhlášení
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi ST-920
Všechny případy nežádoucích účinků vznikajících během léčby (TEAE), které vedly k ukončení nebo odstoupení od studie u subjektů léčených přípravkem ST-920, hodnocené podle obecné terminologie kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE)
Až 12 měsíců po infuzi ST-920

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit aktivitu Alpha Gal-A v plazmě v čase
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi ST-920
Změna aktivity α-Gal A v plazmě oproti výchozí hodnotě v konkrétních časových bodech během jednoročního období studie. Během výchozího období proběhly dvě odběry a pro výchozí hodnotu byl použit druhý ze dvou odběrů. Konkrétní časové body jsou 24. týden a 52. týden/konec studie (EOS). Aktivita α-Gal A v plazmě byla měřena pomocí validovaného fluorometrického testu enzymatické aktivity.
až 12 měsíců po infuzi ST-920

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sangamo Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

10. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ST-920-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ST-920

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit