ファブリー病患者における AAV2/6 ヒト α ガラクトシダーゼ A 遺伝子治療である ST-920 の用量範囲研究
2023年12月6日 更新者：Sangamo Therapeutics
ファブリー病患者における AAV2/6 ヒト α ガラクトシダーゼ A 遺伝子治療である ST-920 の安全性と忍容性を評価するための第 I/II 相、多施設共同、非盲検、単回投与、用量設定試験
これは、ヒト α-Gal A の cDNA をコードする組換え AAV2/6 ベクターである ST-920 を用いたヒトでの最初の治療です。この研究の目的は、ST-920 の漸増用量の安全性と忍容性を評価することです。
ST-920 は、ファブリー病患者に治療レベルの α-Gal A を安定かつ長期的に産生させることを目的としています。
ヒトにおける α-Gal A の一定の産生は、重要なことに、ファブリー病の基質である Gb3 と lyso-Gb3 の減少と潜在的なクリアランスを可能にするはずです。
1日目に、患者はST-920の単回投与を静脈内注入され、52週間追跡されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
34
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Patient Advocacy
- 電話番号：510-307-7266
- メール：clinicaltrials@sangamo.com
研究場所
-
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California
-
Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California, Irvine
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Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
-
Tampa、Florida、アメリカ、33620
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス、B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
London、イギリス
- Royal Free Hospital
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-
Tuscany
-
Florence、Tuscany、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
-
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-
Victoria
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
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Hamburg、ドイツ
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Würzburg、ドイツ
- University Hospital of Würzburg
-
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上
- ファブリー病の診断書
- 次の症状の 1 つまたは複数: i) 角膜睾丸、ii) 先端感覚異常、iii) 無汗症、iv) 角化血管腫
- -被験者は、投与の少なくとも1か月前にCOVID-19の完全なワクチン接種を受けている必要があります（米国の疾病管理予防センター（CDC）の定義および他の国の現地ガイドラインに従って）。
追加の包含基準:
腎臓コホート:
- eGFR 値が 40 ～ 90 mL/min/1.73 の場合のスクリーニング ㎡
- -直線的な負のeGFR勾配（スクリーニング訪問中に得られた値を含む、18か月以内の少なくとも3つの血清クレアチニン値から推定）≥2 mL /分/ 1.73m²/年
心臓コホート:
• 2D 心エコー検査または CMR における左心室肥大 (LVH) は、拡張末期中隔および後壁の厚さが 12 mm 以上で、LVH の他の説明がない場合、または 2D ひずみに対する全体的な縦ひずみの減少など、疾患の進行を示す心臓の変化を伴う症状として定義されます。心エコー検査または CMR での低ネイティブ T1 マッピング
除外基準:
- AAV6に対する中和抗体
- eGFR < 40ml/分/1.73m2
- ニューヨーク心臓協会クラスⅢ以上
- -A型、B型、またはC型肝炎、HIVまたは結核による活動性感染症
- -臨床的に重要な脂肪症、線維症、非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）、肝硬変、胆道疾患などの肝疾患の病歴 インフォームドコンセントから6か月以内;ギルバート症候群を除く
- 循環血清AFPの上昇
- -同意前6か月以内のERTに対する最近または再発性の過敏反応
- -全身（IVまたは経口）免疫調節剤、または生物学的製剤またはステロイドの使用の現在または履歴 同意前の過去6か月（局所治療および吸入は許可されています）。
- コルチコステロイド使用の禁忌
- -非黒色腫皮膚がんおよび根治目的で治療された限局性前立腺がんを除く悪性腫瘍の病歴
- 最近のアルコールまたは薬物乱用歴
- -治験介入薬または医療機器研究への参加 この研究の期間中および同意前の過去3か月以内
- 遺伝子治療製品による前治療
- -ST-920製剤の成分に対する既知の過敏症
- -サイト調査官または医療モニターの意見では、COVID-19感染のリスクを含むがこれに限定されない、被験者を研究への参加に適さないものにするその他の理由
追加の除外基準:
腎臓コホート:
- -腎透析または移植の歴史
- -スクリーニング前の6か月間の急性腎不全の病歴
- -アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）療法がスクリーニング前の4週間以内に開始されたか、スクリーニング前の4週間でACE阻害剤またはARBの用量が変更されました
- -クレアチニンに対する尿タンパク質比（UPCR）> 0.5 g / gで、ACE阻害剤またはARBで治療されていない
心臓コホート:
- -CMRの後期ガドリニウム増強によって定義される重大な心臓線維症
- -地元の病院/施設のガイドラインによるCMRの禁忌
- -アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）療法がスクリーニング前の4週間以内に開始されたか、スクリーニング前の4週間でACE阻害剤またはARBの用量が変更されました
- NYHA クラス IV
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：順次用量漸増
ST-920 は単回注入として投与されます。
|
治験薬ST-920単回投与
|
|
実験的：拡張コホート
|
治験薬ST-920単回投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：ST-920注入後最大12ヶ月
|
有害事象の共通用語基準（CTCAE）によって評価された、ST-920を投与された被験者における治療に起因する有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
|
ST-920注入後最大12ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor、Sangamo Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月23日
一次修了 (推定)
2025年4月1日
研究の完了 (推定)
2025年9月1日
試験登録日
最初に提出
2019年8月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月2日
最初の投稿 (実際)
2019年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月6日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ST-920-201
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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