Vyxeos 用于诱导后疾病持续存在的急性髓性白血病患者的再诱导治疗
2026年9月4日 更新者：Greg Behbehani、Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Vyxeos 在标准阿糖胞苷和柔红霉素化疗初始周期失败的中度和高危急性髓性白血病患者中的开放标签 2 期试验
该 II 期试验研究了 Vyxeos 的副作用以及在治疗标准阿糖胞苷和柔红霉素化疗初始周期失败的中危和高危急性髓性白血病患者中的疗效。
Vyxeos 是包含在脂质体中的化疗药物阿糖胞苷和柔红霉素的组合。
化疗中使用的药物，如阿糖胞苷和柔红霉素，以不同的方式阻止癌细胞的生长，通过杀死细胞、阻止它们分裂或阻止它们扩散。
在急性髓性白血病患者中，在脂质体中一起给予阿糖胞苷和柔红霉素可能比单独给予阿糖胞苷和柔红霉素具有更少的副作用并且效果更好。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 证明脂质体包封的柔红霉素-阿糖胞苷 (Vyxeos) 在 7+3 初始疗程后未能达到骨髓细胞减少的急性髓性白血病 (AML) 患者中的安全性和疗效。
次要和/或探索性目标：
一、形态学无白血病状态（MLFS）率的测定。 二。 确定 2 年时的无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。
三、与同一患者之前的 7+3 周期和接受传统 7+3 再诱导的单独对照人群相比，静止白血病干细胞/再生细胞 (LSC) 和原始细胞的质谱流式细胞术测量相对清除率。
三一。 Vyxeos 治疗前后母细胞周期分数的测量。
三b。 Vyxeos 后相对清除免疫表型异常母细胞和干细胞。
IIIc. 与接受标准 7+3 或 5+2 再诱导的患者中相似的母细胞和 LSC 相比，接受 Vyxeos 再诱导的患者母细胞和 LSC 消除的疗效比较。
大纲：
在前一个化疗周期开始后的 14-26 天内，在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者在第 1、3 和 5 天静脉内 (IV) 接受脂质体包封的柔红霉素-阿糖胞苷超过 90 分钟。
完成研究治疗后，每周对患者进行随访 60 天，然后至少每月随访 2 年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
28
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
- 电话号码：1-800-293-5066
- 邮箱：OSUCCCClinicaltrials@osumc.edu
学习地点
-
-
California
-
Sacramento、California、美国、95817
- 主动，不招人
- UC Davis Comprehensive Cancer Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- 招聘中
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
-
接触：
- Gregory K. Behbehani, MD, PhD
- 邮箱：gregory.behbehani@osumc.edu
-
接触：
- Ana Swatzell
- 电话号码：614-685-9573
- 邮箱：adriana.swatzell@osumc.edu
-
首席研究员：
- Gregory K. Behbehani, MD, PhD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者或其法定监护人必须能够提供书面知情同意书
- 患者必须诊断为急性髓性白血病
- 患者必须在 14-26 天内接受过标准连续输注阿糖胞苷和柔红霉素（第 1-7 天连续输注阿糖胞苷 100-200 mg/m^2，第 1-3 天连续输注柔红霉素 45-90 mg/m^2）在开始试验治疗之前并且有持续性疾病的记录（从 7+3 治疗开始后 13-22 天）。 接受过使用伊达比星（第 1-3 天 12 mg/m^2）代替柔红霉素的 7+3 方案的患者可以参加。 持续性疾病将被定义为 > 10-20% 的骨髓细胞构成和 > 5-10% 的骨髓原始细胞百分比或骨髓中免疫表型异常白血病细胞的明确证据。 持续性 AML 的最终确定将由主治医师做出，但必须符合美国国家综合癌症网络 (NCCN) 的持续性疾病标准。 招募细胞结构低于 20% 或原始细胞低于 10% 的患者需要获得主要研究者的批准。 同时接受另一种 AML 靶向治疗的患者（例如 midostaurin）在初始诱导期间可以注册，但不会在 Vyxeos 治疗期间继续接受这种治疗
- 治疗医师必须认为患者在没有进一步治疗的情况下不太可能达到完全缓解 (CR)
- 患者必须被主治医师认为能够耐受强化化疗（类似于 7+3 化疗）
- 左心室射血分数正常（通过超声心动图或多门控采集放射性核素血管造影 [MUGA] 显示 >= 50%）和终生柔红霉素剂量小于 418 mg/m^2（包括最近的 7+3 个疗程）
- 东部肿瘤协作组 (ECOG) 功能状态为 0、1 或 2
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) < 5 x 当地实验室的正常值上限 (ULN)
- 当地实验室的丙氨酸转氨酶 (ALT) < 5 x ULN
- 当地实验室的总胆红素 < 1.5 x ULN（已知患有吉尔伯特综合征的患者除外）
- 计算的肌酐清除率（根据 Cockcroft-Gault 方程）> 40 mL/min 或血清肌酐 < 1.5 x 当地实验室的 ULN
- 有生育能力的女性患者必须同意从筛选访视到最后一次研究治疗剂量后 6 个月使用两种避孕方法。 女性患者必须有书面的阴性妊娠试验
- 与有生育能力的女性发生性关系的有生育能力的男性患者必须同意放弃异性性交或让他们的伴侣使用两种形式的避孕措施，从筛选访问到 90 天，直到研究治疗的最后一剂。 他们还必须避免在最后一次研究治疗剂量后 90 天内从筛选访问中捐献精子
排除标准：
- 急性早幼粒细胞白血病（或 M3 AML）
- 已知患有核心结合因子 AML 的患者（定义为存在 t(8;21)、inv(16) 或其他细胞遗传学等效异常）
- 已知具有 TP53 失活突变或单体核型表明缺乏 p53 蛋白活性证据的患者。 单体核型将被定义为两个或多个单体（丢失整条染色体或染色体的整个长臂 [例如 7q-]）或复杂核型设置中的单个单体。 具有复杂核型但没有单体性的患者有资格入组
- 治疗医师认为不能耐受强化化疗的患者
- 对阿糖胞苷、柔红霉素或制剂的任何成分有严重（>= 3 级）超敏反应史
- 已知威尔逊氏病或铜代谢的其他症状异常（在没有威尔逊氏病或其他铜代谢问题的临床或历史证据的情况下，不需要进行实验室筛查）
- 柔红霉素终生总剂量超过 418 mg/m^2（包括最近的 7+3 疗程）或其他蒽环类药物的等效总剂量
- 最后一次服用 Vyxeos 后 6 个月内怀孕或无法使用高效避孕方法。 有生育能力的患者必须有血清妊娠试验阴性记录。 在最后一次服用 Vyxeos 后至少 14 天内应避免母乳喂养
- 未控制感染的患者在感染得到治疗和控制之前不得入组。 由于感染是AML的常见特征，如果感染得到控制，允许活动性感染患者入组
- 在药物的 5 个半衰期内接受过研究药物（用于任何适应症）的患者，直到由此产生的毒性降至 1 级或更低；如果药物的半衰期未知，则患者必须等待 4 周才能接受首次研究治疗。 研究药物是指没有获得美国 (US) 食品和药物管理局 (FDA) 批准的适应症的药物
- 具有心理、家庭、社会或地理因素的患者可能会妨碍他们给予知情同意、遵循方案或可能妨碍对研究治疗和随访的依从性
- 任何其他会妨碍患者参与试验或会混淆对试验结果的解释的重大医学状况，包括精神疾病或实验室异常
- 患有以下疾病的患者将被排除在外：无法控制的并发疾病，包括但不限于症状性充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、严重心律失常、入组前 6 个月内的心肌梗塞、纽约心脏协会 (NYHA) III 级或IV 心力衰竭、严重不受控制的室性心律失常，或急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据
- 目前需要积极治疗的其他恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌和激素/抗激素治疗的小手术除外，例如前列腺癌或乳腺癌）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗（脂质体封装的柔红霉素-阿糖胞苷）
在上一个化疗周期开始后 14-33 天内，患者在第 1 天和第 3 天接受脂质体封装的柔红霉素-阿糖胞苷 IV 治疗，持续时间超过 90 分钟，且没有出现疾病进展或不可接受的毒性。
|
鉴于IV
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件发生率
大体时间：最多 60 天
|
将通过计数恢复的时间、有症状的心功能不全的发生率、肝或肾毒性的发生率、严重出血的发生率和严重感染的发生率来测量。
将由国家癌症研究所不良事件通用术语标准第 4 版进行总结，频率计数将以表格形式列出，重点是被认为至少可能与研究治疗相关的严重（3 级以上）不良事件和毒性。
特定毒性的发生率将计算为经历这些毒性的患者占接受任何研究药物的所有患者的比例。
|
最多 60 天
|
|
计算完全缓解率（CR）和血液学不完全恢复（CRi）的完全缓解率
大体时间：长达 2 年
|
CR 和 CRi 率将定义为达到 CR 或 CRi 的患者占所有可评估患者的比例。
将提供具有 95% 二项式置信区间的比率。
|
长达 2 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无进展生存期
大体时间：长达 2 年
|
将通过 Kaplan-Meier 方法计算，并提供 2 年估计值和 95% 的置信区间。
|
长达 2 年
|
|
总生存期
大体时间：从首次接受研究治疗药物之日起至因任何原因死亡，最多 2 年
|
将通过 Kaplan-Meier 方法计算，并提供 2 年估计值和 95% 的置信区间。
|
从首次接受研究治疗药物之日起至因任何原因死亡，最多 2 年
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
原始细胞周期分数的测量
大体时间：截至第 42 天的基线
|
将具有探索性，提供图形方法和描述性统计数据以收集初步信息。
将使用Mann-Whitney U检验等非参数方法比较治疗前后的数据，并呈现箱形图或意大利面图以帮助可视化变化趋势。
|
截至第 42 天的基线
|
|
相对清除免疫表型异常的母细胞和干细胞
大体时间：截至第 42 天
|
将具有探索性，提供图形方法和描述性统计数据以收集初步信息。
将使用 Mann-Whitney U 检验等非参数方法比较治疗前后的数据，并呈现箱形图或意大利面图以帮助可视化变化趋势。
|
截至第 42 天
|
|
原始细胞和白血病干细胞/再生细胞 (LSC) 消除的功效
大体时间：截至第 42 天
|
将比较接受 Vyxeos 再诱导的患者的母细胞和 LSC 消除与接受标准 7+3 或 5+2 再诱导的患者的类似母细胞和 LSC 的疗效。
将具有探索性，提供图形方法和描述性统计数据以收集初步信息。
将使用Mann-Whitney U检验等非参数方法比较治疗前后的数据，并呈现箱形图或意大利面图以帮助可视化变化趋势。
|
截至第 42 天
|
|
Vyxeos 治疗后进行干细胞移植的患者人数
大体时间：长达 2 年
|
将被衡量并且具有探索性。
将使用描述性统计对其进行分析，以收集初步信息并与历史对照进行比较。
|
长达 2 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gregory K Behbehani, MD, PhD、Ohio State University Comprehensive Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月29日
初级完成 (估计的)
2027年5月31日
研究完成 (估计的)
2027年5月31日
研究注册日期
首次提交
2019年8月6日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月6日
首次发布 (实际的)
2019年8月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月4日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- OSU-19060
- NCI-2019-04724 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.