接受Nusinersen治疗的脊髓性肌萎缩症患者的肺功能测试变化和呼吸肌强度趋势
2021年6月25日 更新者：NYU Langone Health
众所周知，脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的呼吸肌功能进行性下降。
治疗传统上涉及支持性手段，以确保最佳营养和气道清除。
Nusinersen (spinraza) 是一种疾病缓解药物，被批准用于治疗儿科和成人患者的 SMA。
本研究的目的是观察整个治疗第一年的肺功能测试 (PFT) 变化和呼吸肌力量趋势。
一项测量脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者肺功能测试 (PFT) 变化的前瞻性纵向研究。
患者将是获得批准并维持使用 nusinersen 的 SMA 患者。
患者将具有基线 PFT。
研究人员将在接受 nusinersen 治疗的第 3、6 和 12 个月时重复 PFT。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 被诊断患有任何类型 SMA 且有资格在纽约大学温思罗普医院开始 nusinersen 治疗的患者。
排除标准：
- 患者无法按照推荐的时间表（前 3 剂每 2 周一次，第 4 剂在第 3 剂后 1 个月给药，然后维持剂量每 4 个月给药）服从 nusinersen 治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：接受 nusinersen 治疗的 SMA 患者
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反义寡核苷酸，靶向 SMN2 pre-mRNA，特别是外显子 7。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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改善百分比 最大吸气压力 (MIP)
大体时间：3、6 和 12 个月
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是在用力吸气对抗阻塞时产生的压力。
它在呼气末期（接近残气量）测量并评估吸气肌力量（膈肌、肋间外肌和辅助肌）。
健康成年女性的正常值 -50 cmH2O 和健康男性 -75 cmH2O。
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3、6 和 12 个月
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改善百分比 最大呼气压力 (/MEP)
大体时间：3、6 和 12 个月
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在用力呼气对抗阻塞时产生的压力。
它在吸气末期（接近 TLC）测量，并评估呼气肌力量（腹肌、肋间内肌和辅助肌）。
健康成年女性的正常值 +80 cmH2O，健康男性的正常值 +100 cmH2O。
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3、6 和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Melodi Pirzada, MD、New York Langone Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年7月17日
初级完成 (实际的)
2021年4月1日
研究完成 (实际的)
2021年4月1日
研究注册日期
首次提交
2019年8月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月7日
首次发布 (实际的)
2019年8月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月25日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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