Förändringar av lungfunktionstest och andningsmuskelstyrketrender hos patienter med ryggradsmuskelatrofi som får Nusinersen-behandlingar
25 juni 2021 uppdaterad av: NYU Langone Health
Det är välkänt att patienter med spinal muskelatrofi (SMA) har en progressiv försämring av andningsmuskelfunktionen.
Terapi involverade traditionellt stödjande medel för att säkerställa optimal näring och luftvägsrensning.
Nusinersen (spinraza) är ett sjukdomsmodifierande läkemedel godkänt för behandling av SMA hos pediatriska och vuxna patienter.
Målet med denna studie är att observera förändringar i lungfunktionstest (PFT) och andningsmuskelstyrketrender under det första behandlingsåret.
En prospektiv, longitudinell studie som mäter förändringar i lungfunktionstestning (PFT) hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA).
Patienter kommer att vara patienter med SMA som är godkända och underhålls på nusinersen.
Patienten kommer att ha en baslinje PFT.
Utredarna kommer att upprepa PFT vid 3, 6 och 12 månader under behandling med nusinersen.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som diagnostiserats med SMA av någon typ som är berättigade att börja nusinersen-behandlingar på NYU Winthrop Hospital.
Exklusions kriterier:
- Patienter som inte kan följa nusinersen-behandlingar enligt rekommenderat schema (första 3 doserna varannan vecka, sedan administreras den 4:e dosen 1 månad efter den 3:e dosen, och sedan administreras underhållsdosen var 4:e månad).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SMA-patienter som får nusinersen-behandlingar
|
Antisense oligonukleotid, som riktar sig mot SMN2 pre-mRNA, särskilt exon 7.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
procentuell förbättring Maximalt inandningstryck (MIP)
Tidsram: 3, 6 och 12 månader
|
är trycket som utvecklas under kraftfull inspiration mot en ocklusion.
Den mäts i slutet av utandningsfasen (nästan kvarvarande volym) och bedömer inandningsmuskelstyrkan (diafragma, externa interkostala muskler och accessoriska muskler).
Normalvärden för friska vuxna honor -50 cmH2O och friska män -75 cmH2O.
|
3, 6 och 12 månader
|
|
procentuell förbättring Maximalt utandningstryck (/MEP)
Tidsram: 3, 6 och 12 månader
|
trycket som utvecklades under kraftig utandning mot en ocklusion.
Den mäts i slutet av inandningsfasen (nära TLC) och bedömer expiratorisk muskelstyrka (bukmuskler, inre interkostala muskler och accessoriska muskler).
Normalvärden för friska vuxna honor +80 cmH2O och friska män +100 cmH2O.
|
3, 6 och 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 juli 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2021
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
8 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 juni 2021
Senast verifierad
1 juni 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 19-00242
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .