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Cambios en las pruebas de función pulmonar y tendencias en la fuerza de los músculos respiratorios en pacientes con atrofia muscular espinal que reciben tratamientos con nusinersen

25 de junio de 2021 actualizado por: NYU Langone Health
Es bien sabido que los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tienen una disminución progresiva de la función de los músculos respiratorios. La terapia tradicionalmente involucraba medios de apoyo para asegurar una nutrición óptima y la limpieza de las vías respiratorias. Nusinersen (spinraza) es un medicamento modificador de la enfermedad aprobado para el tratamiento de la AME en pacientes pediátricos y adultos. El objetivo de este estudio es observar los cambios en las pruebas de función pulmonar (PFT) y las tendencias de la fuerza de los músculos respiratorios durante el primer año de tratamiento. Un estudio longitudinal prospectivo que mide los cambios en las pruebas de función pulmonar (PFT) en pacientes con atrofia muscular espinal (AME). Los pacientes serán pacientes con AME aprobados y mantenidos con nusinersen. El paciente tendrá una PFT de referencia. Los investigadores repetirán la PFT a los 3, 6 y 12 meses durante el tratamiento con nusinersen.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes diagnosticados con AME de cualquier tipo que sean elegibles para comenzar tratamientos con nusinersen en NYU Winthrop Hospital.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que no pueden cumplir con los tratamientos de nusinersen según el calendario recomendado (primeras 3 dosis cada 2 semanas, luego la 4ª dosis se administra 1 mes después de la 3ª dosis y luego la dosis de mantenimiento se administra cada 4 meses).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pacientes con AME que reciben tratamientos con nusinersen
Droga: Tratamientos Nusinersen
Oligonucleótido antisentido, que se dirige al pre-ARNm de SMN2, particularmente al exón 7.
Otros nombres:
  • Spinraza

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
porcentaje de mejora Presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: 3, 6 y 12 meses
es la presión desarrollada durante la inspiración forzada contra una oclusión. Se mide al final de la fase espiratoria (cerca del volumen residual) y evalúa la fuerza de los músculos inspiratorios (diafragma, músculos intercostales externos y músculos accesorios). Valores normales para mujeres adultas sanas -50 cmH2O y hombres sanos -75 cmH2O.
3, 6 y 12 meses
porcentaje de mejora Presión espiratoria máxima (/MEP)
Periodo de tiempo: 3, 6 y 12 meses
la presión desarrollada durante la espiración forzada contra una oclusión. Se mide al final de la fase inspiratoria (cerca de TLC) y evalúa la fuerza de los músculos espiratorios (músculos abdominales, músculos intercostales internos y músculos accesorios). Valores normales para mujeres adultas sanas +80 cmH2O y hombres sanos +100 cmH2O.
3, 6 y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NYU Langone Health

Colaboradores

Winthrop University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de julio de 2019

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2021

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

8 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 19-00242

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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