Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veranderingen in longfunctietesten en trends in de kracht van de ademhalingsspieren bij patiënten met spinale musculaire atrofie die Nusinersen-behandelingen krijgen

25 juni 2021 bijgewerkt door: NYU Langone Health
Het is algemeen bekend dat patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) een progressieve achteruitgang van de ademhalingsspierfunctie hebben. Therapie omvatte traditioneel ondersteunende middelen om te zorgen voor optimale voeding en luchtwegvrijheid. Nusinersen (spinraza) is een ziektemodificerend medicijn dat is goedgekeurd voor de behandeling van SMA bij pediatrische en volwassen patiënten. Het doel van deze studie is het observeren van veranderingen in de longfunctietest (PFT) en trends in de ademhalingsspierkracht gedurende het eerste jaar van de behandeling. Een prospectieve, longitudinale studie die veranderingen in longfunctietesten (PFT's) meet bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Patiënten zijn patiënten met SMA die zijn goedgekeurd en op nusinersen worden gehouden. De patiënt zal een baseline PFT hebben. Onderzoekers zullen PFT na 3, 6 en 12 maanden herhalen tijdens de behandeling met nusinersen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met de diagnose SMA van welk type dan ook die in aanmerking komen om nusinersen-behandelingen te starten in het NYU Winthrop Hospital.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die de nusinersen-behandelingen niet kunnen volhouden volgens het aanbevolen schema (eerste 3 doses elke 2 weken, vervolgens wordt de 4e dosis toegediend 1 maand na de 3e dosis en vervolgens wordt de onderhoudsdosis elke 4 maanden toegediend).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SMA-patiënten die nusinersen-behandelingen ondergaan
Geneesmiddel: Nusinersen-behandelingen
Antisense-oligonucleotide, dat zich richt op het SMN2-pre-mRNA, met name exon 7.
Andere namen:
  • Spinraza

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
procentuele verbetering Maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: 3, 6 en 12 maanden
is de druk die wordt ontwikkeld tijdens krachtige inspiratie tegen een occlusie. Het wordt gemeten aan het eind van de expiratoire fase (bijna het restvolume) en beoordeelt de inspiratoire spierkracht (diafragma, externe intercostale spieren en hulpspieren). Normale waarden voor gezonde volwassen vrouwtjes -50 cmH2O en gezonde mannetjes -75 cmH2O.
3, 6 en 12 maanden
procent verbetering Maximale expiratoire druk (/MEP)
Tijdsspanne: 3, 6 en 12 maanden
de druk die wordt ontwikkeld tijdens krachtige uitademing tegen een occlusie. Het wordt gemeten aan het einde van de inademingsfase (nabij TLC) en beoordeelt de uitademingsspierkracht (buikspieren, interne intercostale spieren en hulpspieren). Normale waarden voor gezonde volwassen vrouwtjes +80 cmH2O en gezonde mannetjes +100 cmH2O.
3, 6 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NYU Langone Health

Medewerkers

Winthrop University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-00242

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Klinische onderzoeken op Nusinersen-behandelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren