A tüdőfunkciós teszt változásai és a légúti izmok erősségének trendjei Nusinersen-kezelésben részesülő, gerincvelői izomsorvadásban szenvedő betegeknél
2021. június 25. frissítette: NYU Langone Health
Köztudott, hogy a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek légzőizom-funkciója fokozatosan csökken.
A terápia hagyományosan támogató eszközöket tartalmazott az optimális táplálkozás és a légutak kiürülése érdekében.
A Nusinersen (spinraza) egy betegségmódosító gyógyszer, amelyet gyermekek és felnőtt betegek SMA kezelésére hagytak jóvá.
Ennek a vizsgálatnak a célja a tüdőfunkciós teszt (PFT) változásainak és a légzőizom-erőtrendeknek a megfigyelése a kezelés első évében.
Prospektív, longitudinális vizsgálat, amely a pulmonalis funkciótesztek (PFT) változásait méri spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegeknél.
A betegek SMA-ban szenvedő betegek, akiket jóváhagytak és fenntartanak nusinersen-kezelésben.
A páciensnek kiindulási PFT-je lesz.
A vizsgálók 3, 6 és 12 hónapos korban megismétlik a PFT-t nusinersen-kezelés alatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen típusú SMA-val diagnosztizált betegek, akik jogosultak nusinersen kezelések megkezdésére a NYU Winthrop kórházban.
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akik nem tudnak megfelelni a nusinersen-kezeléseknek az ajánlott ütemterv szerint (első 3 adag 2 hetente, majd a 4. adag a 3. adag után 1 hónappal, majd a fenntartó adag 4 havonta).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nusinersen kezelésben részesülő SMA betegek
|
Antiszensz oligonukleotid, amely az SMN2 pre-mRNS-t, különösen a 7-es exont célozza meg.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
százalékos javulás Maximális belégzési nyomás (MIP)
Időkeret: 3, 6 és 12 hónap
|
az erőteljes belégzés során kialakuló nyomás az elzáródás ellen.
A kilégzési fázis végén mérik (közel a maradék térfogat), és értékelik a belégzési izmok erejét (rekeszizom, külső bordaközi izmok és járulékos izmok).
Normál értékek egészséges felnőtt nőstényekre -50 cmH2O és egészséges férfiakra -75 cmH2O.
|
3, 6 és 12 hónap
|
|
százalékos javulás Maximális kilégzési nyomás (/MEP)
Időkeret: 3, 6 és 12 hónap
|
az erőteljes kilégzés során kialakult nyomás elzáródás ellen.
A belégzési fázis végén (a TLC közelében) mérik, és felmérik a kilégzési izmok erejét (hasi izmok, belső bordaközi izmok és járulékos izmok).
Normál értékek egészséges felnőtt nőstényekre +80 cmH2O és egészséges férfiakra +100 cmH2O.
|
3, 6 és 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. július 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 7.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. június 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 25.
Utolsó ellenőrzés
2021. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 19-00242
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .