Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zmiany w testach czynnościowych płuc i trendy siły mięśni oddechowych u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni otrzymujących leczenie Nusinersenem

25 czerwca 2021 zaktualizowane przez: NYU Langone Health
Powszechnie wiadomo, że pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) mają postępujący spadek funkcji mięśni oddechowych. Terapia tradycyjnie obejmowała środki wspomagające w celu zapewnienia optymalnego odżywiania i oczyszczenia dróg oddechowych. Nusinersen (spinraza) to lek modyfikujący przebieg choroby, zatwierdzony do leczenia SMA u dzieci i dorosłych pacjentów. Celem tego badania jest obserwacja zmian w teście czynności płuc (PFT) i trendów siły mięśni oddechowych w ciągu pierwszego roku leczenia. Prospektywne, podłużne badanie mierzące zmiany w testach czynności płuc (PFT) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Pacjenci będą pacjentami z SMA, którzy zostali zatwierdzeni i są leczeni nusinersenem. Pacjent będzie miał wyjściową PFT. Badacze powtórzą PFT po 3, 6 i 12 miesiącach podczas leczenia nusinersenem.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ze zdiagnozowanym SMA dowolnego typu, którzy kwalifikują się do rozpoczęcia leczenia nusinersenem w NYU Winthrop Hospital.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie mogą stosować się do zaleceń dotyczących leczenia nusinersenem (pierwsze 3 dawki co 2 tygodnie, następnie po 1 miesiącu od podania 3 dawki podaje się 4 dawkę, a następnie dawkę podtrzymującą co 4 miesiące).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z SMA otrzymujący leczenie nusinersenem
Lek: Zabiegi Nusinersena
Antysensowny oligonukleotyd, którego celem jest pre-mRNA SMN2, w szczególności ekson 7.
Inne nazwy:
  • Spinraza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
procentowa poprawa Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: 3, 6 i 12 miesięcy
to ciśnienie powstające podczas silnego wdechu przeciwko okluzji. Jest mierzony w końcowej fazie wydechu (blisko objętości zalegającej) i ocenia siłę mięśni wdechowych (przepony, zewnętrznych mięśni międzyżebrowych i mięśni pomocniczych). Normalne wartości dla zdrowych dorosłych kobiet -50 cmH2O i zdrowych mężczyzn -75 cmH2O.
3, 6 i 12 miesięcy
procentowa poprawa Maksymalne ciśnienie wydechowe (/MEP)
Ramy czasowe: 3, 6 i 12 miesięcy
ciśnienie powstające podczas forsownego wydechu przeciwko okluzji. Mierzy się go w końcowej fazie wdechu (blisko TLC) i ocenia siłę mięśni wydechowych (mięśnie brzucha, mięśnie międzyżebrowe wewnętrzne i mięśnie pomocnicze). Normalne wartości dla zdrowych dorosłych kobiet +80 cmH2O i zdrowych mężczyzn +100 cmH2O.
3, 6 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Współpracownicy

Winthrop University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-00242

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Zabiegi Nusinersena

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj