Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Keuhkojen toimintatestin muutokset ja hengityslihasten voimakkuustrendit selkärangan lihasatrofiapotilailla, jotka saavat Nusinersen-hoitoa

perjantai 25. kesäkuuta 2021 päivittänyt: NYU Langone Health
On hyvin tunnettua, että potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), hengityslihasten toiminta heikkenee asteittain. Terapiaan kuului perinteisesti tukikeinoja optimaalisen ravinnon ja hengitysteiden puhdistuman varmistamiseksi. Nusinersen (spinraza) on sairautta modifioiva lääke, joka on hyväksytty SMA:n hoitoon lapsi- ja aikuispotilailla. Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarkkailla keuhkojen toimintatestin (PFT) muutoksia ja hengityslihasten voimakkuuden kehitystä ensimmäisen hoitovuoden ajan. Prospektiivinen, pitkittäistutkimus, jossa mitataan keuhkojen toimintatestien (PFT) muutoksia spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavilla potilailla. Potilaat ovat SMA-potilaita, jotka on hyväksytty nusinersenillä ja joita ylläpidetään. Potilaalle tehdään perustason PFT. Tutkijat toistavat PFT:n 3, 6 ja 12 kuukauden kuluttua nusinersen-hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu minkä tahansa tyyppinen SMA ja jotka ovat oikeutettuja aloittamaan nusinersen-hoidon NYU Winthrop -sairaalassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan nusinersen-hoitoja suositellun aikataulun mukaisesti (ensimmäiset 3 annosta 2 viikon välein, sitten neljäs annos 1 kuukausi kolmannen annoksen jälkeen ja sitten ylläpitoannos 4 kuukauden välein).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SMA-potilaat, jotka saavat nusinersen-hoitoa
Lääke: Nusinersen -hoidot
Antisense-oligonukleotidi, joka kohdistuu SMN2:n pre-mRNA:han, erityisesti eksoniin 7.
Muut nimet:
  • Spinraza

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
prosentin parannus Maksimi sisäänhengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta
on voimakkaan sisäänhengityksen aikana muodostuva paine tukkeumaa vastaan. Se mitataan uloshengityksen loppuvaiheessa (lähes jäännöstilavuus) ja se arvioi sisäänhengityslihasten voimaa (pallea, ulkoiset kylkiluiden väliset lihakset ja apulihakset). Normaaliarvot terveille aikuisille naisille -50 cmH2O ja terveille miehille -75 cmH2O.
3, 6 ja 12 kuukautta
prosentin parannus Maksimi uloshengityspaine (/MEP)
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta
voimakkaan uloshengityksen aikana muodostunut paine tukkeumaa vastaan. Se mitataan sisäänhengityksen loppuvaiheessa (lähellä TLC:tä) ja se arvioi uloshengityslihasten voiman (vatsalihakset, sisäiset kylkiluiden väliset lihakset ja apulihakset). Normaaliarvot terveille aikuisille naisille +80 cmH2O ja terveille miehille +100 cmH2O.
3, 6 ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NYU Langone Health

Yhteistyökumppanit

Winthrop University Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-00242

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Nusinersen -hoidot

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa